Vliv zvyšujících se dávek tioproninu na kapacitu cystinu u pacientů s cystinurií
Účelem této studie je stanovit minimální účinnou dávku cystein vázajícího thiolového léku (CBTD) Tiopronin na kapacitu cystinu v moči, která je měřítkem rozpustnosti cystinu v moči, u pacientů s cystinurií, aby se vyhodnotil účinek eskalujících dávek cystin vázající thiolové léky na cystinovou kapacitu moči. Celkovým cílem bude pomoci vést terapii a nakonec minimalizovat zbytečné vedlejší účinky způsobené vyššími dávkami.
Cystinurie je vzácné genetické onemocnění, které může u postižených pacientů vést k významné morbiditě vzhledem k recidivující povaze onemocnění. Tato studie bude sledovat hladiny cystinové kapacity v moči, aby pomohla vést léčbu a použít nižší než obvykle předepsané dávky Tioproninu ke snížení potenciálních vedlejších účinků při zachování terapeutického přínosu. To zvýší adherenci k lékům snížením zátěže velkého počtu pilulek, které je třeba denně užívat.
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- New York University School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s potvrzenou laboratorní diagnózou cystinurie, kteří splňují následující kritéria: (1) analýza konkrementů prokazující cystin jako složku nebo (2) zvýšené vylučování cystinu močí (>250 mg/24 hodin u dospělých).
- Léčebný režim, který zahrnuje Tiopronin.
- Ochota použít lékařsky uznávanou formu antikoncepce, pokud je žena a je v plodném věku
- Schopnost spolehlivě močit do sběrné nádoby a měřit objem moči.
- Schopnost dát informovaný souhlas.
- Dokumentace stabilního kompletního krevního obrazu (CBC) a analýzy moči (UA) v období šesti měsíců před datem zařazení.
- Registrace do protokolu 6401 konsorcia pro vzácné ledvinové kameny (RKSC) (registr cystinurie)
Kritéria vyloučení:
- Ženy, které jsou těhotné, kojí nebo se snaží otěhotnět
- Pacienti s renální kolikou
- Pacienti, kteří mají podstoupit chirurgický zákrok
- Neschopnost dát informovaný souhlas
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pacienti s cystinurií
|
Fáze 1: Bez léků, Fáze 2: 500 mg PO denně x 7 dní (celkem 500 mg), Fáze 3: 500 mg PO BID x 7 dní (celkem 1 g), Fáze 4: 1 g PO BID x 7 dní (celkem 2 g)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna kapacity cystinu od základní linie
Časové okno: Základní linie; Den 7
|
Toto měření odráží schopnost moči absorbovat více cystinu
|
Základní linie; Den 7
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 18-00642
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- Zpráva o klinické studii (CSR)
- Analytický kód
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .