初期マニフェストステージIまたはステージIIハンチントン病の参加者における脳脊髄液変異ハンチンチンタンパク質を測定するための研究
2024年11月14日 更新者：Hoffmann-La Roche
ハンチントン病患者における脳脊髄液変異型ハンチンチンタンパク質を測定するマルチサイト、前向き、縦断的、コホート研究
この研究は、早期マニフェストのステージ I またはステージ II ハンチントン病 (HD) の参加者の CSF mHTT を測定する、マルチサイト、前向き、15 か月の縦断コホート研究として設計されています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
95
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Englewood、Colorado、アメリカ、80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- Georgetown University; Research Division, Psychiatry
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Kansas
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Wichita、Kansas、アメリカ、67226
- Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- John Hopkins University School of Medicine
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032-3725
- Columbia University
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
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Birmingham、イギリス、B15 2FG
- NIHR Welcome Trust Birmingham CRF - University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
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Cardiff、イギリス、CF24 4HQ
- Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
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London、イギリス、WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6T 2B5
- The University of British Columbia; The Centre for Huntington Disease
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Ontario
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Markham、Ontario、カナダ、L6B 1C9
- Centre for Movement Disorders (Neuropharm Consulting Inc.)
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Berlin、ドイツ、10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
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Bochum、ドイツ、44791
- St. Josef and St. Elisabeth gGmbH ; St. Josef Hospital Bochum; Neurologisches Forschungszentrum
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Ulm、ドイツ、89081
- Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
25年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 1.Evaluation to Sign Consentツールおよび研究者の判断を使用して評価された研究への参加に同意する能力
- インフォームド コンセント フォームに署名する時点で、25 歳から 65 歳までの年齢
- 早期マニフェスト、ステージ I またはステージ II HD (TFC 7 ～ 13 と定義)
- -遺伝的に確認された疾患（直接DNA検査によるハンチンチン遺伝子のCAGリピート長≥36）
- -ボディマス指数≥18および≤32 kg / m2;総体重 >50kg
- -MRIスキャンを受けて耐える能力
- 採血や腰椎穿刺に耐える能力
- インタビューやアンケートの完了、デジタル監視装置の携帯/着用など、プロトコルのすべての側面を順守する能力と意欲
- -スクリーニング前および登録時の少なくとも12週間、医学的、精神的、および神経学的状態が安定している
- 研究同伴者が利用可能な場合、参加のための署名された研究同伴者の同意
- 出産の可能性のある女性の場合：観察期間中は禁欲を続けるか、許容できる避妊法を使用することに同意する
除外基準:
- 重度の舞踏病を含む、筆記またはペンと紙またはスマートフォンベースのタスクの実行を妨げるあらゆる状態
- -スクリーニング前の12か月以内に病院への訪問および/またはケアレベルの変更を必要とする計画（すなわち、積極的な自殺念慮）を伴う自殺未遂または自殺念慮の履歴
- 現在進行中の精神病、錯乱状態、または暴力的な行動
- -スクリーニング時の深刻な病状または臨床的に重要な検査室、バイタルサイン、または心電図の異常であり、調査員の判断では、参加者の安全な参加と研究の完了を妨げる
- -妊娠中または授乳中、または研究中に妊娠する予定
- スクリーニング時にC型肝炎ウイルス抗体またはB型肝炎表面抗原が陽性
- 既知のHIV感染
- アンチセンスオリゴヌクレオチド（低分子干渉RNAを含む）の現在または以前の使用
- -精神病、コリンエステラーゼ阻害剤、メマンチン、アマンタジン、または登録から12週間以内の使用を含むリルゾールに処方された抗精神病薬の現在の使用
- -スクリーニング前の30日以内の治験薬による治療または治験薬の5半減期のいずれか長い方
- -スクリーニングまたは研究中に予想される使用の14日前以内の抗血小板または抗凝固療法には、アスピリン（≤81mg /日を除く）、クロピドグレル、ジピリダモール、ワルファリン、ダビガトラン、リバロキサバン、およびアピキサバンが含まれますが、これらに限定されません
- -出血素因または凝固障害の病歴; -血小板数が安定していない限り、正常の下限値未満であり、治験責任医師および治験依頼者の医療モニターによって臨床的に重要でないと評価された場合
- -スクリーニング前5年以内の悪性腫瘍、ただし、皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌、または正常に治療された子宮頸部の上皮内癌を除く
- -遺伝子治療または細胞移植またはその他の実験的な脳手術の歴史
- -メディカルモニターの承認なしに、臨床研究への同時または計画的な同時参加
- -CSFのドレナージ用にシャントが埋め込まれているか、CNSカテーテルが埋め込まれている
- -MRIスキャンによって評価される既存の構造的脳病変
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：早期マニフェストステージ I または II HD の参加者
この試験では治験薬は投与されませんでした
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この試験では治験薬は投与されませんでした
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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3、9、15 か月後の次の臨床エンドポイントにおけるベースラインからの変化: cUHDRS、TFC、TMS、SDMT、SWR テスト、および IS
時間枠：ベースラインから 15 か月まで
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報告されたデータは次のとおりです。 cUHDRS = 複合統一ハンチントン病評価スケール。 TFC = トータルファンクショナル。容量スケール; TMS = 合計モーター。規模; SDMT = シンボル ディジット モダリティ テスト。 SWR = ストループワード読み取り。 IS = 独立性スケール。 cUHDRS: スコアの範囲は -3.06 (最悪) から未定義の最大値 (最高) までです。ストループ単語読解テスト: スコアの範囲は定義されていません。スコアが高いほど認知能力が優れていることを示します。記号桁モダリティテスト: スコア範囲は 0 (最悪) ～ 110 (最高)。総機能能力: スコア範囲は 0 (最悪) から 13 (最高)。 Total Motor Scale: スコアの範囲は 0 (最高) ～ 124 (最低) です。 3 か月目、9 か月目、15 か月目のデータがそれぞれ報告されます。 |
ベースラインから 15 か月まで
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3、9、および15か月後の神経損傷のバイオマーカー（CSF NfLおよびタウ）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 15 か月まで
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報告された日付の評価は次のとおりです。 CSF = 脳脊髄液。 NfL = ニューロフィラメント軽鎖。
CSFタウ、CSF NfL、およびCSF YKL-40の幾何平均におけるベースラインからの変化率の概要が報告されています。
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ベースラインから 15 か月まで
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脳 MRI によって決定された脳萎縮エンドポイント (全脳容積減少、尾状核容積減少) のベースラインからの変化 (3、9、および 15 か月時点)
時間枠：ベースラインから 15 か月まで
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境界シフト積分 (BSI) に基づいた、心室容積、尾状体積、および全脳容積のベースラインから 3、9、15 か月目までの最小二乗 (LS) 平均変化率のデータが報告されます。
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ベースラインから 15 か月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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3、9、および15か月後のCSF mHTTレベルのベースラインからの参加者内変化
時間枠：ベースラインから 15 か月まで
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mHTT=変異ハンチンチンタンパク質。
新しい安定性情報により、この結果測定のすべてのサンプルが安定性を欠いていて、有効なデータ ポイントが残っていないことが明らかになりました。
したがって、報告するデータはありません。
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ベースラインから 15 か月まで
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脳脊髄液（FSF）mHTTのベースラインからの変化と臨床測定におけるベースラインからの変化との関連
時間枠：ベースラインから 15 か月まで
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新しい安定性情報により、この結果測定のすべてのサンプルが安定性を欠いていて、有効なデータ ポイントが残っていないことが明らかになりました。
したがって、報告するデータはありません。
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ベースラインから 15 か月まで
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神経損傷のバイオマーカーにおけるベースラインからの変化との関連
時間枠：ベースラインから 15 か月まで
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新しい安定性情報により、この結果測定のすべてのサンプルが安定性を欠いていて、有効なデータ ポイントが残っていないことが明らかになりました。
したがって、報告するデータはありません。
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ベースラインから 15 か月まで
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脳MRIによって決定された脳萎縮エンドポイントのベースラインからの変化の関連性
時間枠：ベースラインから 15 か月まで
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新しい安定性情報により、この結果測定のすべてのサンプルが安定性を欠いていて、有効なデータ ポイントが残っていないことが明らかになりました。
したがって、報告するデータはありません。
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ベースラインから 15 か月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年12月5日
一次修了 (実際)
2021年5月7日
研究の完了 (実際)
2022年5月7日
試験登録日
最初に提出
2018年9月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年9月7日
最初の投稿 (実際)
2018年9月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月14日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。