Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til måling af cerebrospinalvæske mutant Huntingtin-protein hos deltagere med tidligt manifest Stadium I eller Stadie II Huntingtons sygdom

14. november 2024 opdateret af: Hoffmann-La Roche

Et multi-site, prospektivt, longitudinalt, kohortestudie, der måler cerebrospinalvæske-mutant Huntingtin-protein hos patienter med Huntingtons sygdom

Studiet er designet som et multi-site, prospektivt, 15-måneders longitudinelt kohortestudie, der måler CSF mHTT hos deltagere med tidligt manifest Stadie I eller Stadie II Huntingtons sygdom (HD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

95

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • The University of British Columbia; The Centre for Huntington Disease
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Canada, L6B 1C9
        • Centre for Movement Disorders (Neuropharm Consulting Inc.)
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2FG
        • NIHR Welcome Trust Birmingham CRF - University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF24 4HQ
        • Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67226
        • Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032-3725
        • Columbia University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • St. Josef and St. Elisabeth gGmbH ; St. Josef Hospital Bochum; Neurologisches Forschungszentrum
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

25 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Evnen til at give samtykke til at deltage i undersøgelsen som vurderet ved hjælp af Evaluation to Sign Consent-værktøjet og investigators bedømmelse
  • Alder 25 til 65 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykkeformular
  • Tidligt manifest, trin I eller trin II HD (defineret som TFC på 7-13 inklusive)
  • Genetisk bekræftet sygdom (CAG-gentagelseslængde ≥ 36 i huntingtin-genet ved direkte DNA-test)
  • Kropsmasseindeks ≥18 og ≤32 kg/m2; total kropsvægt >50 kg
  • Evne til at gennemgå og tolerere MR-scanninger
  • Evne til at tolerere blodudtrækninger og lumbalpunktur
  • Evne og vilje til at overholde alle aspekter af protokollen, herunder udfyldelse af interviews og spørgeskemaer og at bære/bære en digital overvågningsenhed
  • Stabil medicinsk, psykiatrisk og neurologisk status i mindst 12 uger før screening og på tidspunktet for indskrivning
  • Underskrevet studieledsagersamtykke til deltagelse, hvis en studieledsager er tilgængelig
  • For kvinder i den fødedygtige alder: aftale om at forblive afholdende eller bruge acceptable præventionsmetoder i observationsperioden

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tilstand, inklusive svær chorea, der ville forhindre enten at skrive eller udføre pen og papir eller smartphone-baserede opgaver
  • Anamnese med selvmordsforsøg eller selvmordstanker med plan (dvs. aktiv selvmordstanker), der krævede hospitalsbesøg og/eller ændring i plejeniveau inden for 12 måneder før screening
  • Aktuel aktiv psykose, forvirringstilstand eller voldelig adfærd
  • Enhver alvorlig medicinsk tilstand eller klinisk signifikante laboratorie-, vitale tegn eller elektrokardiogramabnormiteter ved screening, der efter investigatorens vurdering udelukker deltagerens sikre deltagelse i og fuldførelse af undersøgelsen
  • Gravid eller ammende, eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen
  • Positiv for hepatitis C-virus-antistof eller hepatitis B-overfladeantigen ved screening
  • Kendt HIV-infektion
  • Nuværende eller tidligere brug af et antisense-oligonukleotid (inklusive lille interfererende RNA)
  • Nuværende brug af antipsykotika ordineret til psykose, kolinesterasehæmmere, memantin, amantadin eller riluzol inklusive brug inden for 12 uger efter tilmelding
  • Behandling med et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening eller 5 halveringstider af forsøgslægemidlet, alt efter hvad der er længst
  • Antiblodplade- eller antikoagulantbehandling inden for de 14 dage før screening eller forventet brug under undersøgelsen, inklusive, men ikke begrænset, til aspirin (medmindre ≤81 mg/dag), clopidogrel, dipyridamol, warfarin, dabigatran, rivaroxaban og apixaban
  • Anamnese med blødende diatese eller koagulopati; trombocyttal < nedre grænse for normal, medmindre stabil og vurderet af investigator og sponsor Medical Monitor til ikke at være klinisk signifikant
  • Malignitet inden for 5 år før screening, undtagen basal- eller pladecellecarcinom i huden eller carcinom in situ i livmoderhalsen, som er blevet behandlet med succes
  • Historie om genterapi eller celletransplantation eller enhver anden eksperimentel hjernekirurgi
  • Samtidig eller planlagt samtidig deltagelse i enhver klinisk undersøgelse uden godkendelse af den medicinske monitor
  • Tilstedeværelse af implanteret shunt til dræning af CSF eller et implanteret CNS-kateter
  • Eksisterende strukturel hjernelæsion vurderet ved MR-scanning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Deltagere med Early Manifest Stage I eller II HD
Intet studielægemiddel blev administreret i denne undersøgelse
Andet: Intet undersøgelseslægemiddel blev indgivet i denne undersøgelse
Intet studielægemiddel blev administreret i denne undersøgelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i følgende kliniske endepunkter efter 3, 9 og 15 måneder: cUHDRS, TFC, TMS, SDMT, SWR-test og IS
Tidsramme: Baseline til 15 måneder

De rapporterede data er som følger: cUHDRS = sammensat Unified Huntington's Disease Rating Scale; TFC = Total funktionel; Kapacitetsskala; TMS = Total Motor; Skala; SDMT = Symbol Digit Modalities Test; SWR = Stroop Word Reading; IS = Uafhængighedsskala.

cUHDRS: score spænder fra -3,06 (dårligst) til ikke defineret maksimum (bedst); Stroop Word Reading Test: scoreområde ikke defineret, højere score indikerer bedre kognitiv præstation; Symbol Digit Modalities Test: score spænder fra 0 (dårligst) til 110 (bedst); Samlet funktionel kapacitet: score spænder fra 0 (dårligst) til 13 (bedst); Total Motor Scale: score fra 0 (bedst) til 124 (dårligst).

Data for henholdsvis 3, 9 og 15 måned rapporteres
Baseline til 15 måneder
Ændring fra baseline i biomarkører for neuronal skade (CSF NfL og Tau) efter 3, 9 og 15 måneder
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
De rapporterede datovurderinger er som følger: CSF = Cerebrospinalvæske; NfL = Neurofilament Light Chain. En oversigt over procentvis ændring fra baseline i geometriske middelværdier for CSF tau og CSF NfL og CSF YKL-40 er rapporteret
Baseline til 15 måneder
Ændring fra baseline i hjerneatrofi-endepunkter (fald af hel hjernevolumen, fald i caudate volumen) som bestemt ved hjerne-MRI efter 3, 9 og 15 måneder
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Data for mindste kvadraters (LS) gennemsnitlige procentvise ændring fra baseline til måned 3, 9 og 15 for ventrikulært volumen, caudatvolumen og helhjernevolumen, baseret på grænseforskydningsintegraler (BSI'er) er rapporteret
Baseline til 15 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Inden for deltagerændring fra baseline i CSF mHTT-niveauer ved 3, 9 og 15 måneder
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
mHTT=Mutant Huntingtin Protein. Ny stabilitetsinformation har afsløret, at alle prøver for dette resultatmål var ude af stabilitet, hvilket efterlod ingen gyldige datapunkter. Derfor er der ingen data at rapportere.
Baseline til 15 måneder
Sammenhæng mellem ændring fra baseline i cerebrospinalvæske (FSF) mHTT med ændring fra baseline i kliniske mål
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Ny stabilitetsinformation har afsløret, at alle prøver for dette resultatmål var ude af stabilitet, hvilket efterlod ingen gyldige datapunkter. Derfor er der ingen data at rapportere.
Baseline til 15 måneder
Association of Change From Baseline in Biomarkers of Neuronal Injury
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Ny stabilitetsinformation har afsløret, at alle prøver for dette resultatmål var ude af stabilitet, hvilket efterlod ingen gyldige datapunkter. Derfor er der ingen data at rapportere.
Baseline til 15 måneder
Sammenhæng mellem ændring fra baseline i hjerneatrofi-endepunkter, som bestemt ved hjerne-MR
Tidsramme: Baseline til 15 måneder
Ny stabilitetsinformation har afsløret, at alle prøver for dette resultatmål var ude af stabilitet, hvilket efterlod ingen gyldige datapunkter. Derfor er der ingen data at rapportere.
Baseline til 15 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. december 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. maj 2021

Studieafslutning (Faktiske)

7. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. september 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. september 2018

Først opslået (Faktiske)

11. september 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BN40422

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner