Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu pomiar zmutowanego białka huntingtyny w płynie mózgowo-rdzeniowym u uczestników z wczesną jawną chorobą Huntingtona w stadium I lub II

14 listopada 2024 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Wieloośrodkowe, prospektywne, podłużne badanie kohortowe mierzące zmutowane białko huntingtyny w płynie mózgowo-rdzeniowym u pacjentów z chorobą Huntingtona

Badanie zaprojektowano jako wieloośrodkowe, prospektywne, 15-miesięczne podłużne badanie kohortowe, w którym mierzono mHTT w płynie mózgowo-rdzeniowym u uczestników z chorobą Huntingtona (HD) w stadium I lub II stopnia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

95

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • The University of British Columbia; The Centre for Huntington Disease
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Kanada, L6B 1C9
        • Centre for Movement Disorders (Neuropharm Consulting Inc.)
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • St. Josef and St. Elisabeth gGmbH ; St. Josef Hospital Bochum; Neurologisches Forschungszentrum
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Stany Zjednoczone, 67226
        • Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032-3725
        • Columbia University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2FG
        • NIHR Welcome Trust Birmingham CRF - University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF24 4HQ
        • Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

25 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdolność do wyrażenia zgody na udział w badaniu oceniana za pomocą narzędzia oceny przed podpisaniem zgody i oceny badacza
  • Wiek od 25 do 65 lat włącznie, w chwili podpisania formularza świadomej zgody
  • Wczesna manifestacja, etap I lub etap II HD (zdefiniowany jako TFC 7-13 włącznie)
  • Choroba potwierdzona genetycznie (długość powtórzeń CAG ≥ 36 w genie huntingtyny w bezpośrednim badaniu DNA)
  • Wskaźnik masy ciała ≥18 i ≤32 kg/m2; całkowita masa ciała >50 kg
  • Zdolność do poddania się i tolerowania skanów MRI
  • Zdolność do tolerowania pobierania krwi i nakłucia lędźwiowego
  • Zdolność i chęć przestrzegania wszystkich aspektów protokołu, w tym wypełniania wywiadów i kwestionariuszy oraz noszenia/noszenie cyfrowego urządzenia monitorującego
  • Stabilny stan medyczny, psychiatryczny i neurologiczny przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i w momencie rejestracji
  • Podpisana zgoda osoby towarzyszącej na udział w badaniu, jeśli osoba towarzysząca jest dostępna
  • Dla kobiet w wieku rozrodczym: zgoda na zachowanie abstynencji lub stosowanie dopuszczalnych metod antykoncepcji w okresie obserwacji

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy stan, w tym ciężka pląsawica, który uniemożliwia pisanie lub wykonywanie zadań związanych z piórem i papierem lub smartfonem
  • Historia prób samobójczych lub myśli samobójczych z planem (tj. aktywne myśli samobójcze), które wymagały wizyty w szpitalu i/lub zmiany poziomu opieki w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Obecna aktywna psychoza, stan splątania lub agresywne zachowanie
  • Każdy poważny stan medyczny lub klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, parametrów życiowych lub elektrokardiogramu podczas badania przesiewowego, które w ocenie badacza wykluczają bezpieczny udział uczestnika w badaniu i jego ukończenie
  • Ciąża lub karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę podczas badania
  • Pozytywny wynik na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B podczas badania przesiewowego
  • Znane zakażenie wirusem HIV
  • Obecne lub wcześniejsze użycie antysensownego oligonukleotydu (w tym małego interferującego RNA)
  • Bieżące stosowanie leków przeciwpsychotycznych przepisanych na psychozę, inhibitorów cholinoesterazy, memantyny, amantadyny lub riluzolu, w tym stosowanie w ciągu 12 tygodni od włączenia
  • Leczenie badanym lekiem w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub 5 okresów półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy
  • Leczenie przeciwpłytkowe lub przeciwzakrzepowe w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym lub przewidywanym użyciem podczas badania, w tym między innymi aspiryna (chyba że ≤81 mg/dobę), klopidogrel, dipirydamol, warfaryna, dabigatran, rywaroksaban i apiksaban
  • Historia skazy krwotocznej lub koagulopatii; liczba płytek krwi < dolna granica normy, chyba że jest stabilna i oceniona przez badacza i monitora medycznego sponsora jako nieistotna klinicznie
  • Nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy, który został skutecznie wyleczony
  • Historia terapii genowej lub przeszczepu komórek lub jakiejkolwiek innej eksperymentalnej operacji mózgu
  • Jednoczesny lub planowany równoczesny udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym bez zgody Monitora Medycznego
  • Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do OUN
  • Istniejące wcześniej strukturalne uszkodzenie mózgu oceniane za pomocą rezonansu magnetycznego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Uczestnicy z wczesną manifestacją stadium I lub II HD
W tym badaniu nie podawano żadnego badanego leku
Inny: W tym badaniu nie podawano żadnego badanego leku
W tym badaniu nie podawano żadnego badanego leku

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w następujących klinicznych punktach końcowych po 3, 9 i 15 miesiącach: cUHDRS, TFC, TMS, SDMT, SWR Test i IS
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 15 miesięcy

Przedstawione dane są następujące: cUHDRS = złożona ujednolicona skala oceny choroby Huntingtona; TFC = całkowita funkcjonalność; Skala pojemności; TMS = silnik całkowity; Skala; SDMT = Test modalności cyfr symbolicznych; SWR = czytanie słów Stroopa; IS = Skala Niepodległości.

cUHDRS: zakres wyników od -3,06 (najgorszy) do nieokreślonego maksimum (najlepszy); Test czytania słów Stroopa: zakres wyników nie jest określony, wyższe wyniki wskazują na lepszą wydajność poznawczą; Test modalności symboli i cyfr: zakres wyników od 0 (najgorszy) do 110 (najlepszy); Całkowita pojemność funkcjonalna: zakres ocen od 0 (najgorszy) do 13 (najlepszy); Całkowita skala motoryczna: zakres wyników od 0 (najlepszy) do 124 (najgorszy).

Dane z miesiąca 3, 9 i 15 przedstawiono odpowiednio
Wartość podstawowa do 15 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w biomarkerach uszkodzenia neuronów (CSF NfL i Tau) po 3, 9 i 15 miesiącach
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 15 miesięcy
Podane wartości dat są następujące: CSF = płyn mózgowo-rdzeniowy; NfL = łańcuch lekki neurofilamentu. Przedstawiono przegląd procentowej zmiany średnich geometrycznych w stosunku do wartości wyjściowych dla CSF tau i CSF NfL oraz CSF YKL-40
Wartość podstawowa do 15 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych punktów końcowych zaniku mózgu (spadek objętości całego mózgu, spadek objętości ogoniastego) jak określono w badaniu MRI mózgu po 3, 9 i 15 miesiącach
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 15 miesięcy
Podano dane dotyczące średniej procentowej zmiany metodą najmniejszych kwadratów (LS) od wartości wyjściowych do miesięcy 3, 9 i 15 dla objętości komór, objętości ogoniastej i objętości całego mózgu, w oparciu o całki z przesunięciem granic (BSI).
Wartość podstawowa do 15 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wewnątrz uczestnika w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach mHTT w CSF po 3, 9 i 15 miesiącach
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 15 miesięcy
mHTT = zmutowane białko Huntingtyna. Nowe informacje dotyczące stabilności ujawniły, że wszystkie próbki do tego pomiaru wyniku nie były stabilne, nie pozostawiając żadnych ważnych punktów danych. Dlatego nie ma danych do raportowania.
Wartość podstawowa do 15 miesięcy
Związek zmiany w płynie mózgowo-rdzeniowym (FSF) mHTT ze zmianą w stosunku do wartości wyjściowych w pomiarze klinicznym
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 15 miesięcy
Nowe informacje dotyczące stabilności ujawniły, że wszystkie próbki do tego pomiaru wyniku nie były stabilne, nie pozostawiając żadnych ważnych punktów danych. Dlatego nie ma danych do raportowania.
Wartość podstawowa do 15 miesięcy
Stowarzyszenie zmian w stosunku do wartości wyjściowych w biomarkerach uszkodzenia neuronów
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 15 miesięcy
Nowe informacje dotyczące stabilności ujawniły, że wszystkie próbki do tego pomiaru wyniku nie były stabilne, nie pozostawiając żadnych ważnych punktów danych. Dlatego nie ma danych do raportowania.
Wartość podstawowa do 15 miesięcy
Powiązanie zmian w stosunku do wartości wyjściowych w punktach końcowych zaniku mózgu, jak określono w badaniu MRI mózgu
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 15 miesięcy
Nowe informacje dotyczące stabilności ujawniły, że wszystkie próbki do tego pomiaru wyniku nie były stabilne, nie pozostawiając żadnych ważnych punktów danych. Dlatego nie ma danych do raportowania.
Wartość podstawowa do 15 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 grudnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 maja 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 maja 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 września 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 września 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 września 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BN40422

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj