Tutkimus aivo-selkäydinnesteen mutantti Huntingtin -proteiinin mittaamiseksi osallistujilla, joilla on varhaisen ilmenevän vaiheen I tai vaiheen II Huntingtonin tauti
torstai 14. marraskuuta 2024 päivittänyt: Hoffmann-La Roche
Monipaikkainen, tuleva, pitkittäinen, kohorttitutkimus, jossa mitataan aivo-selkäydinnesteen mutantti Huntingtin-proteiinia potilailla, joilla on Huntingtonin tauti
Tutkimus on suunniteltu monipaikkaiseksi, prospektiiviseksi, 15 kuukauden pitkittäiseksi kohorttitutkimukseksi, jossa mitataan CSF-mHTT:tä osallistujilla, joilla on varhain ilmennyt vaihe I tai vaihe II Huntingtonin tauti (HD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
95
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- The University of British Columbia; The Centre for Huntington Disease
-
-
Ontario
-
Markham, Ontario, Kanada, L6B 1C9
- Centre for Movement Disorders (Neuropharm Consulting Inc.)
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
-
Bochum, Saksa, 44791
- St. Josef and St. Elisabeth gGmbH ; St. Josef Hospital Bochum; Neurologisches Forschungszentrum
-
Ulm, Saksa, 89081
- Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2FG
- NIHR Welcome Trust Birmingham CRF - University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF24 4HQ
- Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
-
-
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Georgetown University; Research Division, Psychiatry
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67226
- Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- John Hopkins University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032-3725
- Columbia University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
25 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kyky suostua tutkimukseen osallistumiseen arvioituna Evaluation to Sign Consent -työkalulla ja tutkijan harkinnolla
- Ilmoitettu suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä ikä 25–65 vuotta
- Early manifest, Stage I tai Stage II HD (määritelty TFC:ksi 7–13, mukaan lukien)
- Geneettisesti vahvistettu sairaus (CAG-toiston pituus ≥ 36 huntingtin-geenissä suoralla DNA-testauksella)
- painoindeksi ≥18 ja ≤32 kg/m2; kokonaispaino > 50 kg
- Kyky suorittaa ja sietää MRI-skannauksia
- Kyky sietää verenottoa ja lannepunktiota
- Kyky ja halu noudattaa kaikkia protokollan näkökohtia, mukaan lukien haastattelujen ja kyselyiden täyttäminen sekä digitaalisen valvontalaitteen kantaminen/käyttäminen
- Vakaa lääketieteellinen, psykiatrinen ja neurologinen tila vähintään 12 viikkoa ennen seulontaa ja ilmoittautumisen yhteydessä
- Allekirjoitettu tutkimuskumppanin suostumus osallistumiseen, jos opintokumppani on saatavilla
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset: suostumus pysymään pidättyväisenä tai käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä tarkkailujakson aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa sairaus, mukaan lukien vakava korea, joka estäisi kirjoittamisen tai kynän ja paperin tai älypuhelinpohjaisten tehtävien suorittamisen
- Aiempi itsemurhayritys tai itsemurha-ajatukset suunnitelmalla (eli aktiivinen itsemurha-ajatukset), jotka vaativat sairaalakäyntiä ja/tai hoidon tason muutosta 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Nykyinen aktiivinen psykoosi, sekavuustila tai väkivaltainen käyttäytyminen
- Mikä tahansa vakava sairaus tai kliinisesti merkittävä laboratorio-, elintoiminto- tai elektrokardiogrammin poikkeavuus seulonnassa, joka tutkijan näkemyksen mukaan estää osallistujan turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja sen loppuun saattamisen
- Raskaana tai imetyksen aikana tai aiot tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
- Positiivinen hepatiitti C -viruksen vasta-aineelle tai hepatiitti B -pinta-antigeenille seulonnassa
- Tunnettu HIV-infektio
- Antisense-oligonukleotidin (mukaan lukien pieni häiritsevä RNA) nykyinen tai aiempi käyttö
- Psykoosin hoitoon määrättyjen psykoosilääkkeiden, koliiniesteraasin estäjien, memantiinin, amantadiinin tai rilutsolin nykyinen käyttö mukaan lukien käyttö 12 viikon sisällä ilmoittautumisesta
- Hoito tutkimuslääkkeellä 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi
- Trombosyytti- tai antikoagulanttihoito 14 päivän aikana ennen seulontaa tai odotettua käyttöä tutkimuksen aikana, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, aspiriini (ellei ≤81 mg/vrk), klopidogreeli, dipyridamoli, varfariini, dabigatraani, rivaroksabaani ja apiksabaani
- Aiempi verenvuotodiateesi tai koagulopatia; verihiutaleiden määrä < normaalin alaraja, ellei se ole vakaa ja tutkijan ja sponsorin lääketieteellisen monitorin arvioimana, että se ei ole kliinisesti merkitsevä
- Pahanlaatuinen syöpä 5 vuoden sisällä ennen seulontaa, paitsi ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä tai onnistuneesti hoidettu kohdunkaulasyöpä in situ
- Geeniterapian tai solunsiirron tai muun kokeellisen aivoleikkauksen historia
- Samanaikainen tai suunniteltu samanaikainen osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen ilman Medical Monitorin hyväksyntää
- Implantoidun shuntin läsnäolo aivo-selkäydinnesteen poistoa varten tai istutettu keskushermostokatetri
- Aiemmin olemassa oleva rakenteellinen aivovaurio MRI-skannauksella arvioituna
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Osallistujat, joilla on Early Manifest Stage I tai II HD
Tässä tutkimuksessa ei annettu tutkimuslääkettä
|
Tässä tutkimuksessa ei annettu tutkimuslääkettä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta seuraavissa kliinisissä päätepisteissä 3, 9 ja 15 kuukauden kohdalla: cUHDRS, TFC, TMS, SDMT, SWR-testi ja IS
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
|
Raportoidut tiedot ovat seuraavat: cUHDRS = yhdistetty yhdistetty Huntingtonin taudin arviointiasteikko; TFC = Total Functional; Kapasiteetti asteikko; TMS = kokonaismoottori; Vaaka; SDMT = Symbol Digit Modalities Test; SWR = Stroop Word Reading; IS = riippumattomuusasteikko. cUHDRS: pisteet vaihtelevat välillä -3,06 (pahin) määrittelemättömään maksimiarvoon (paras); Stroop Word Reading Test: pistemäärää ei ole määritelty, korkeammat pisteet osoittavat parempaa kognitiivista suorituskykyä; Symbolinumeroiden modaliteettitesti: pisteet vaihtelevat 0 (huonoin) - 110 (paras); Kokonaistoiminnallinen kapasiteetti: pisteet vaihtelevat 0 (huonoin) - 13 (paras); Moottorin kokonaisasteikko: pisteet vaihtelevat 0 (paras) - 124 (huonoin). Tiedot kuukaudelta 3, 9 ja 15 raportoidaan vastaavasti |
Perustaso 15 kuukauteen
|
|
Muutos lähtötasosta neuronaalisten vaurioiden biomarkkereissa (CSF NfL ja Tau) 3, 9 ja 15 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
|
Raportoidut päivämäärän arvot ovat seuraavat: CSF = Cerebrospinal Fluid; NfL = Neurofilamenttivaloketju.
Yleiskatsaus prosentuaalisesta muutoksesta perustasosta geometrisissa keskiarvoissa CSF tau:lle ja CSF NfL:lle ja CSF YKL-40:lle raportoidaan
|
Perustaso 15 kuukauteen
|
|
Muutos lähtötasosta aivojen atrofian päätepisteissä (koko aivojen tilavuuden lasku, hännän tilavuuden lasku) aivojen MRI:llä määritettynä 3, 9 ja 15 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
|
Tiedot pienimmän neliösumman (LS) keskimääräisestä prosentuaalisesta muutoksesta lähtötilanteesta 3., 9. ja 15. kuukauteen kammion tilavuuden, hännän tilavuuden ja kokoaivotilavuuden osalta, jotka perustuvat rajansiirtointegraaleihin (BSI)
|
Perustaso 15 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujan sisäinen muutos lähtötasosta CSF mHTT -tasoilla 3, 9 ja 15 kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
|
mHTT = Mutant Huntingtin Protein.
Uudet stabiilisuustiedot ovat paljastaneet, että kaikki tämän tulosmitan näytteet olivat epävakaita, joten kelvollisia datapisteitä ei ole jätetty.
Tästä syystä raportoitavaa dataa ei ole.
|
Perustaso 15 kuukauteen
|
|
Aivo-selkäydinnesteen (FSF) mHTT:n lähtötilanteen muutoksen ja kliinisen mittauksen lähtötilanteen muutoksen yhdistäminen
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
|
Uudet stabiilisuustiedot ovat paljastaneet, että kaikki tämän tulosmitan näytteet olivat epävakaita, joten kelvollisia datapisteitä ei ole jätetty.
Tästä syystä raportoitavaa dataa ei ole.
|
Perustaso 15 kuukauteen
|
|
Lähtötilanteen muutoksen yhdistäminen neuronaalisten vaurioiden biomarkkereissa
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
|
Uudet stabiilisuustiedot ovat paljastaneet, että kaikki tämän tulosmitan näytteet olivat epävakaita, joten kelvollisia datapisteitä ei ole jätetty.
Tästä syystä raportoitavaa dataa ei ole.
|
Perustaso 15 kuukauteen
|
|
Aivojen MRI:llä määritettynä lähtötilanteen muutoksen assosiaatio aivojen atrofian päätepisteissä
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen
|
Uudet stabiilisuustiedot ovat paljastaneet, että kaikki tämän tulosmitan näytteet olivat epävakaita, joten kelvollisia datapisteitä ei ole jätetty.
Tästä syystä raportoitavaa dataa ei ole.
|
Perustaso 15 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 5. joulukuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 7. toukokuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 7. toukokuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 7. syyskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. syyskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 11. syyskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. marraskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Mielenterveyshäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Kognitiohäiriöt
- Dementia
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Liikkumishäiriöt
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Basal ganglia -taudit
- Dyskinesiat
- Chorea
- Huntingtonin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- BN40422
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .