Studie zur Messung des mutierten Huntingtin-Proteins in Zerebrospinalflüssigkeit bei Teilnehmern mit frühmanifestierter Huntington-Krankheit im Stadium I oder Stadium II
14. November 2024 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche
Eine standortübergreifende, prospektive Längsschnitt-Kohortenstudie zur Messung des zerebrospinalen Fluid-mutierten Huntingtin-Proteins bei Patienten mit der Huntington-Krankheit
Die Studie ist als multizentrische, prospektive, 15-monatige Längsschnitt-Kohortenstudie konzipiert, die CSF mHTT bei Teilnehmern mit früh manifester Huntington-Krankheit (HD) im Stadium I oder Stadium II misst.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
95
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Berlin, Deutschland, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Charité Mitte; Klinik für Psychiatrie und Psychotherapi
-
Bochum, Deutschland, 44791
- St. Josef and St. Elisabeth gGmbH ; St. Josef Hospital Bochum; Neurologisches Forschungszentrum
-
Ulm, Deutschland, 89081
- Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- The University of British Columbia; The Centre for Huntington Disease
-
-
Ontario
-
Markham, Ontario, Kanada, L6B 1C9
- Centre for Movement Disorders (Neuropharm Consulting Inc.)
-
-
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
- Georgetown University; Research Division, Psychiatry
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Vereinigte Staaten, 67226
- Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- John Hopkins University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032-3725
- Columbia University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
-
-
-
-
-
Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2FG
- NIHR Welcome Trust Birmingham CRF - University Hospitals Birmingham; Department of Neuropsychiatry
-
Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF24 4HQ
- Cardiff University School of Medicine; Institute of Psychological Medicine Clinical Neurosciences
-
London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
25 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Fähigkeit zur Zustimmung zur Teilnahme an der Studie, wie mit dem Evaluation to Sign Consent-Tool und dem Urteil des Prüfarztes beurteilt
- Alter 25 bis einschließlich 65 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung
- Frühes Manifest, Stadium I oder Stadium II HD (definiert als TFC von 7-13, einschließlich)
- Genetisch bestätigte Krankheit (CAG-Wiederholungslänge ≥ 36 im Huntingtin-Gen durch direkten DNA-Test)
- Body-Mass-Index ≥18 und ≤32 kg/m2; Gesamtkörpergewicht > 50 kg
- Fähigkeit, sich einer MRT-Untersuchung zu unterziehen und diese zu tolerieren
- Fähigkeit, Blutabnahmen und Lumbalpunktionen zu tolerieren
- Fähigkeit und Bereitschaft, alle Aspekte des Protokolls einzuhalten, einschließlich des Ausfüllens von Interviews und Fragebögen und des Tragens/Tragens eines digitalen Überwachungsgeräts
- Stabiler medizinischer, psychiatrischer und neurologischer Status für mindestens 12 Wochen vor dem Screening und zum Zeitpunkt der Einschreibung
- Unterschriebene Einwilligung des Studienbegleiters zur Teilnahme, sofern ein Studienbegleiter verfügbar ist
- Für Frauen im gebärfähigen Alter: Zustimmung, während des Beobachtungszeitraums abstinent zu bleiben oder akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden
Ausschlusskriterien:
- Jeder Zustand, einschließlich schwerer Chorea, der das Schreiben oder Ausführen von Stift-und-Papier- oder Smartphone-basierten Aufgaben verhindern würde
- Vorgeschichte von Suizidversuchen oder Suizidgedanken mit Plan (d. h. aktive Suizidgedanken), die einen Krankenhausbesuch und/oder eine Änderung der Pflegestufe innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening erforderten
- Aktuelle aktive Psychose, Verwirrungszustand oder gewalttätiges Verhalten
- Jeder schwerwiegende medizinische Zustand oder klinisch signifikante Labor-, Vitalfunktions- oder Elektrokardiogramm-Anomalien beim Screening, die nach Einschätzung des Prüfarztes die sichere Teilnahme des Teilnehmers an und den Abschluss der Studie ausschließen
- Schwanger oder stillend oder beabsichtigt, während der Studie schwanger zu werden
- Positiv für Hepatitis-C-Virus-Antikörper oder Hepatitis-B-Oberflächenantigen beim Screening
- Bekannte HIV-Infektion
- Aktuelle oder frühere Verwendung eines Antisense-Oligonukleotids (einschließlich kleiner interferierender RNA)
- Aktuelle Anwendung von Antipsychotika, die für Psychosen, Cholinesterasehemmer, Memantin, Amantadin oder Riluzol verschrieben wurden, einschließlich Anwendung innerhalb von 12 Wochen nach der Registrierung
- Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
- Therapie mit Thrombozytenaggregationshemmern oder Antikoagulanzien innerhalb der 14 Tage vor dem Screening oder der voraussichtlichen Anwendung während der Studie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aspirin (sofern nicht ≤81 mg/Tag), Clopidogrel, Dipyridamol, Warfarin, Dabigatran, Rivaroxaban und Apixaban
- Blutungsdiathese oder Koagulopathie in der Anamnese; Thrombozytenzahl < Untergrenze des Normalwerts, es sei denn, sie ist stabil und wurde vom Prüfarzt und Sponsor Medical Monitor als nicht klinisch signifikant eingestuft
- Bösartigkeit innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening, außer Basal- oder Plattenepithelkarzinom der Haut oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses, das erfolgreich behandelt wurde
- Geschichte der Gentherapie oder Zelltransplantation oder einer anderen experimentellen Gehirnoperation
- Gleichzeitige oder geplante gleichzeitige Teilnahme an einer klinischen Studie ohne Genehmigung des medizinischen Monitors
- Vorhandensein eines implantierten Shunts zur Liquordrainage oder eines implantierten ZNS-Katheters
- Vorbestehende strukturelle Hirnläsion, wie durch MRT-Scan beurteilt
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Sonstiges
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Sonstiges: Teilnehmer mit HD im Frühmanifestationsstadium I oder II
In dieser Studie wurde kein Studienmedikament verabreicht
|
In dieser Studie wurde kein Studienmedikament verabreicht
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei den folgenden klinischen Endpunkten nach 3, 9 und 15 Monaten: cUHDRS, TFC, TMS, SDMT, SWR-Test und IS
Zeitfenster: Ausgangswert bis 15 Monate
|
Die gemeldeten Daten lauten wie folgt: cUHDRS = zusammengesetzte einheitliche Bewertungsskala für die Huntington-Krankheit; TFC = Total Functional; Kapazitätsskala; TMS = Gesamtmotor; Skala; SDMT = Symbol Digit Modalities Test; SWR = Stroop Word Reading; IS = Unabhängigkeitsskala. cUHDRS: Bewertungsbereich von -3,06 (am schlechtesten) bis zu einem nicht definierten Maximum (am besten); Stroop-Wortlesetest: Bewertungsbereich nicht definiert, höhere Ergebnisse bedeuten eine bessere kognitive Leistung; Symbol-Ziffer-Modalitätstest: Bewertungsbereich von 0 (am schlechtesten) bis 110 (am besten); Gesamtfunktionsfähigkeit: Bewertungsbereich von 0 (am schlechtesten) bis 13 (am besten); Gesamtmotorikskala: Bewertungsbereich von 0 (am besten) bis 124 (am schlechtesten). Es werden jeweils Daten für Monat 3, 9 und 15 gemeldet |
Ausgangswert bis 15 Monate
|
|
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Biomarkern für neuronale Verletzungen (CSF NfL und Tau) nach 3, 9 und 15 Monaten
Zeitfenster: Ausgangswert bis 15 Monate
|
Die gemeldeten Datumswerte lauten wie folgt: CSF = Cerebrospinalflüssigkeit; NfL = Neurofilament-Leichtkette.
Es wird ein Überblick über die prozentuale Änderung der geometrischen Mittelwerte für Liquor-Tau und Liquor-NfL sowie Liquor-YKL-40 gegenüber dem Ausgangswert gegeben
|
Ausgangswert bis 15 Monate
|
|
Änderung der Hirnatrophie-Endpunkte gegenüber dem Ausgangswert (Abnahme des Gesamthirnvolumens, Abnahme des Schwanzvolumens), bestimmt durch Gehirn-MRT, nach 3, 9 und 15 Monaten
Zeitfenster: Ausgangswert bis 15 Monate
|
Es werden Daten für die mittlere prozentuale Änderung des kleinsten Quadrats (LS) vom Ausgangswert bis zu den Monaten 3, 9 und 15 für das Ventrikelvolumen, das Caudatvolumen und das Gesamthirnvolumen auf der Grundlage von Boundary-Shift-Integralen (BSIs) angegeben
|
Ausgangswert bis 15 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Änderung der CSF-mHTT-Werte innerhalb der Teilnehmer nach 3, 9 und 15 Monaten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 15 Monate
|
mHTT=Mutiertes Huntingtin-Protein.
Neue Stabilitätsinformationen haben ergeben, dass alle Proben für diese Ergebnismessung nicht stabil waren und keine gültigen Datenpunkte übrig blieben.
Daher sind keine Daten zu melden.
|
Ausgangswert bis 15 Monate
|
|
Zusammenhang zwischen der Änderung des mHTT der Cerebrospinalflüssigkeit (FSF) gegenüber dem Ausgangswert und der Änderung der klinischen Messung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 15 Monate
|
Neue Stabilitätsinformationen haben ergeben, dass alle Proben für diese Ergebnismessung nicht stabil waren und keine gültigen Datenpunkte übrig blieben.
Daher sind keine Daten zu melden.
|
Ausgangswert bis 15 Monate
|
|
Zusammenhang zwischen Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Biomarkern für neuronale Verletzungen
Zeitfenster: Ausgangswert bis 15 Monate
|
Neue Stabilitätsinformationen haben ergeben, dass alle Proben für diese Ergebnismessung nicht stabil waren und keine gültigen Datenpunkte übrig blieben.
Daher sind keine Daten zu melden.
|
Ausgangswert bis 15 Monate
|
|
Zusammenhang der Veränderung der Endpunkte der Hirnatrophie gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch Hirn-MRT
Zeitfenster: Ausgangswert bis 15 Monate
|
Neue Stabilitätsinformationen haben ergeben, dass alle Proben für diese Ergebnismessung nicht stabil waren und keine gültigen Datenpunkte übrig blieben.
Daher sind keine Daten zu melden.
|
Ausgangswert bis 15 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
5. Dezember 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
7. Mai 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
7. Mai 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
7. September 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
7. September 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
11. September 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. November 2024
Zuletzt verifiziert
1. November 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Psychische Störungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Neurokognitive Störungen
- Kognitionsstörungen
- Demenz
- Neurodegenerative Krankheiten
- Bewegungsstörungen
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Erkrankungen der Basalganglien
- Dyskinesien
- Chorea
- Huntington-Krankheit
Andere Studien-ID-Nummern
- BN40422
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .