在宅足首強化プログラムと標準治療を受けている CMT1A 患者における MUNIX の変化

1. 概要 強化プログラムに関する CMT 患者の以前のデータでは、結果がまちまちでした。 CMT 患者の足関節背屈筋力に対する自宅でのエクササイズ レジスタンス バンド トレーニング プログラムの有効性を示した研究はありません。 さらに、MUNIX は障害スコアに関連付けられており、CMT の結果測定として使用できることが示されています。 ここで研究者は無作為化臨床試験を実施し、MUNIX が足首強化プログラムを受けている CMT 患者の縦方向の変化を検出する能力を評価します。
2. 目的 1: 12 週間の足首強化プログラムを受けた CMT1A の成人患者が、プログラムを受けていない患者と比較して、筋力ダイナモメトリーで測定される足首の背屈および底屈が有意に増加するかどうかを判断すること。 この研究に登録された患者は、12週間の家庭用抵抗バンド足首強化プログラムを受けるか、現在の治療計画を継続するかのいずれかに無作為に割り付けられます。 登録時、登録後6週間および12週間で、腕に関係なく、登録されたすべての患者で臨床評価と6分間の歩行テストが実行されます。 これに基づいて、影響を受けていない健康な家族の並行研究も実施されます。
3. レジスタンス バンド強化エクササイズ ストレングス トレーニング グループに割り当てられた患者には、12 週間のプログレッシブ レジスタンス バンド プログラムが与えられます。 治療群の研究資料には、各運動の安全な実行のデモンストレーションを含む USB および DVD を伴う書面による運動計画が含まれます。 治療群の患者は、各運動を週 3 回行います。 A すべてのエクササイズは、安全のために座った状態または横になった状態で行うことを意図しています。

4. 臨床評価 治験責任医師は、Vanderbilt Physical Medicine and Rehabilitation クリニックですべての臨床評価を実施し、PI によって実施されます。 PI による盲検化を維持するために、不注意による非盲検化を防ぐために、あらかじめ決められた一連の質問が各患者に求められます。 6 週間および 12 週間のフォローアップ訪問のアンケートの例は、研究資料のセクションにあります。

   .病歴聴取と神経学的検査

   • 病歴：患者は、特に末梢神経および家族歴に関連する症状について、病歴を収集するためにPIによってインタビューされます。

   • 神経学的検査: 各患者は PI によって検査されます。 神経学的検査、特に感覚および運動機能に関する所見が記録されます。

     • 試験のモーター部分は、前述のようにハンドヘルドデジタルダイナモメトリーによって実行されます
     • 試験の感覚の部分では、調査官はピンプリック、振動、光の感覚を両側でテストします。
   • CMT ニューロパシー スコア (CMTNS): これは、CMT 患者の障害を評価する、単純で広く検証された (16) スコア システムです。 簡単なアンケート、身体所見、および神経伝導研究からのいくつかのパラメータで構成されています。 この調査では、症状スコアと検査スコアのみを使用します。 変更された CMTNS の例は、研究資料セクションに記載されています。

5. 6 分間歩行テスト 6 分間歩行テスト (6MWT) は、登録訪問時、登録後 6 週間および 12 週間で実施されます。 これは、ヴァンダービルト大学医療センターの理学療法およびリハビリテーション クリニックで実施されます。 テストは、米国胸部学会の概説に従って、いくつかの変更を加えて実施されます。

   この調査の目的のために、10m の廊下にコーンを付けます。 患者はマークされた廊下に沿って 6 分間歩きます。 患者は 6 分間休むことができます。 歩いた総距離と休憩回数が記録されます。 歩行器、杖、足首ブレースなどの補助具を使用している患者は、参加者が補助具なしで快適に移動できないと感じた場合、散歩を依頼されない場合があります。 PI は、すぐに休憩が必要な場合に備えて、6 分間全体で車椅子を使用して各患者に付き添います。 参加者が最初の来院時に 6MWT に参加できない場合、参加者は盲検解除のリスクがあるため、研究のこの部分から除外されますが、研究は続行されます。

   6MWT は、不安定狭心症の患者および先月以内に心筋梗塞を起こした患者には禁忌です。 陽性歴のある患者は検査を受けません。 各患者は、検査前に着席脈拍と血圧をチェックします。 脈拍数が毎分 120 回以上、または収縮期血圧が 180mmHg (mmHg = 水銀柱ミリメートル) を超える患者、または拡張期血圧が 100mmHg 以上の患者は検査を受けません。 最初の臨床受診時に血圧または脈拍の上昇が見つかった場合、患者の主治医に連絡し、血圧と脈拍のチェックのために、少なくとも 2 週間後、3 週間以内に患者を連れてきます。 血圧または脈拍が上記の制限内にある場合、参加者は後日テストを受けることが許可されます。 参加者の血圧または脈拍の上昇が続く場合、参加者はこの部分の研究を受けません。

6. AIM2: MUNIX の研究 MUNIX の手順と解釈のガイドラインが最近公開され、この研究ではそれに従います。 ここで研究者は、前脛骨筋と外転筋の幻覚を研究します。 前脛骨筋は、腓骨神経の深腓骨枝によって支配されています。 一方、外転筋の幻覚は脛骨神経によって支配されています。 各筋肉は、足首の背屈と底屈の両方で最高の強度を持つ四肢で研究されます。 2 つの筋肉に違いがある場合は、足首の背屈強度が最も高い肢を使用します。 すべての研究は、PIによってVUMC電気診断研究所で実施されます。

研究の開始前に、下肢の表面温度は、テストされている下肢の外側面で測定されます。 患者の表面温度が 32oC 未満の場合 (または研究中に温度が低下した場合)、加温パッドまたは加熱ランプが適用されます。 次いで、各記録部位において、記録部位に近位の神経に電気刺激を与えることによって、最大上複合運動単位活動電位（ＣＭＡＰ）が記録される。 CMAP の最大記録を達成するために、記録電極の少なくとも 3 つの小さな調整があります。 CMAPで応答のない患者は研究を継続しますが、データを歪めないように初期分析から打ち切られます。

次の表面筋電図は、最大 CMAP の記録部位から表面干渉パターンを記録することによって実行されます。 その後、患者は最大努力の 20、40、60、80、および 100% で等尺性筋収縮を実行します。 最大限の努力をした後、患者には 10 秒間の休憩時間が与えられます。 これは、テストされた神経ごとに合計 3 回繰り返されます。 MUNIX は、Natus (ウィスコンシン州ミドルトン) の専用ソフトウェアによって計算されます。 MUNIX 出力の一部として、モーター ユニット サイズ インデックス (MUSIX) も取得されます。