Изменение MUNIX у пациентов с CMT1A, проходящих домашнюю программу укрепления голеностопного сустава, по сравнению со стандартом лечения

1. Обзор Предыдущие данные о программах укрепления у пациентов с ШМТ дали смешанные результаты. Никакие исследования не продемонстрировали эффективность программы домашних упражнений с резиновой лентой для силы тыльного сгибания голеностопного сустава у пациентов с ШМТ. Кроме того, было показано, что этот MUNIX связан с показателями инвалидности и может использоваться в качестве критерия результата в CMT. Здесь исследователи проведут рандомизированное клиническое исследование для оценки способности MUNIX выявлять продольные изменения у пациентов с ШМТ, проходящих программу укрепления голеностопного сустава.
2. ЦЕЛЬ 1: Определить, будет ли у взрослых пациентов с CMT1A, которые проходят двенадцатинедельную программу укрепления голеностопного сустава, значительное увеличение тыльного и подошвенного сгибания голеностопного сустава, измеренное с помощью динамометрии мышечной силы, по сравнению с пациентами, которые не проходят программу. Пациенты, включенные в это исследование, будут рандомизированы для получения либо 12-недельной домашней программы укрепления лодыжек с помощью ленты сопротивления, либо для продолжения текущего плана лечения. Клинические оценки и тест 6-минутной ходьбы будут проводиться у всех включенных в исследование пациентов, независимо от их руки, во время включения, через 6 и 12 недель после включения. На этой базе также будет проведено параллельное исследование здоровых незатронутых членов семьи.
3. Упражнения на укрепление с лентой сопротивления Пациентам, включенным в группу силовых тренировок, будет предложена двенадцатинедельная программа с прогрессивной лентой сопротивления. Учебные материалы в группе лечения будут включать письменный план упражнений, сопровождаемый USB и DVD, содержащим демонстрацию безопасного выполнения каждого упражнения. Пациенты в группе лечения будут выполнять каждое упражнение три раза в неделю. A Все упражнения предназначены для выполнения в сидячем или лежачем положении в целях безопасности.

4. Клинические оценки Исследователи будут проводить все клинические оценки в Клинике физической медицины и реабилитации Вандербильта и будут выполняться PI. Для поддержания ослепления PI каждому пациенту будет задан заранее определенный набор вопросов, чтобы предотвратить непреднамеренное раскрытие ослепления. Примеры анкет для контрольных визитов через 6 и 12 недель можно найти в разделе материалов исследования.

   . Сбор анамнеза и неврологический осмотр

   • Медицинский анамнез: Пациент будет опрошен PI для сбора анамнеза, особенно симптомов, связанных с периферическими нервами и семейным анамнезом.

   • Неврологическое обследование: Каждый пациент будет осмотрен PI. Результаты неврологического осмотра будут записаны, особенно в отношении сенсорных и моторных функций.

     • Двигательная часть экзамена будет проводиться с помощью ручной цифровой динамометрии, как было описано ранее.
     • В сенсорной части экзамена исследователи будут тестировать покалывание, вибрацию и световые ощущения на двусторонней основе.
   • Оценка нейропатии CMT (CMTNS): это простая, тщательно проверенная (16) система оценки, которая оценивает инвалидность у пациента с CMT. Он состоит из краткой анкеты, физических данных и нескольких параметров исследований нервной проводимости. Для целей данного исследования используются только баллы по симптомам и экзаменационные баллы. Пример модифицированной CMTNS приведен в разделе материалов исследования.

5. Тест с 6-минутной ходьбой Тест с шестиминутной ходьбой (6MWT) будет проводиться во время визита при регистрации, через 6 и 12 недель после регистрации. Это будет выполнено в клинике физической медицины и реабилитации в Медицинском центре Университета Вандербильта. Тестирование будет проводиться в соответствии с рекомендациями Американского торакального общества с некоторыми изменениями.

   Для целей данного исследования 10-метровый коридор будет отмечен конусами. Пациент будет ходить в течение 6 минут и далее по отмеченному коридору. Пациент может отдыхать в течение 6 минут. Записывается общее пройденное расстояние и количество перерывов на отдых. Пациентов, которые используют вспомогательные устройства, такие как ходунки, трости или фиксаторы лодыжки, могут не попросить пройти прогулку, если участник не чувствует себя комфортно, передвигаясь без устройства. PI будет сопровождать каждого пациента в инвалидной коляске в течение всех 6 минут на случай, если потребуется немедленный перерыв. Если участники не могут участвовать в 6MWT при первом посещении, участники будут исключены из этой части исследования из-за риска раскрытия информации, но продолжат участие в исследовании.

   6MWT противопоказан пациентам с нестабильной стенокардией и тем, кто перенес инфаркт миокарда в течение последнего месяца. Любой пациент с положительным анамнезом не будет проходить тестирование. У каждого пациента будет измеряться пульс и артериальное давление в сидячем положении перед тестом. Пациенты с частотой пульса 120 ударов в минуту или выше или систолическим артериальным давлением выше 180 мм рт. ст. (мм рт. ст. = миллиметр ртутного столба) или диастолическим артериальным давлением 100 мм рт. Если при первом визите в больницу будет обнаружено повышенное артериальное давление или пульс, свяжется с лечащим врачом пациента, и пациент вернется не позднее, чем через 2 недели, но не более чем через 3 недели, для проверки артериального давления и пульса. Если кровяное давление или пульс находятся в пределах, определенных выше, участникам будет разрешено пройти тестирование в этот более поздний срок. Если у участников по-прежнему повышено артериальное давление или пульс, участники не будут проходить эту часть исследования.

6. AIM2: Исследования MUNIX Недавно были опубликованы процедурные и интерпретационные руководства для MUNIX, которым мы будем следовать в этом исследовании. Здесь исследователи будут изучать переднюю большеберцовую мышцу и отводящий большой палец. Передняя большеберцовая мышца иннервируется глубокой малоберцовой ветвью малоберцового нерва. В то время как отводящий большой палец иннервируется большеберцовым нервом. Каждая мышца будет изучаться в конечности с наибольшей силой как при тыльном сгибании голеностопного сустава, так и при подошвенном сгибании. Если есть разница между двумя мышцами, будет использоваться конечность с наилучшей силой тыльного сгибания голеностопного сустава. Все исследования будут проводиться в электродиагностической лаборатории ВУМЦ ИП.

Перед началом исследования будет измеряться температура поверхности нижней конечности в латеральной части тестируемой голени. Если температура поверхности пациента ниже 32oC (или если температура падает ниже во время исследования), будет применена грелка или нагревательная лампа. Затем в каждом месте записи будет регистрироваться супрамаксимальный потенциал действия сложной двигательной единицы (CMAP) путем обеспечения электрического стимула над нервом, проксимальным к местам записи. Будет как минимум 3 небольших корректировки записывающих электродов для достижения максимальной записи CMAP. Пациенты без ответа в CMAP продолжат участие в исследовании, но будут исключены из первоначального анализа, чтобы не исказить данные.

Далее будет выполнена поверхностная электромиография путем записи поверхностной интерференционной картины с места регистрации максимального CMAP. Затем пациенты будут выполнять изометрические сокращения мышц с усилием 20, 40, 60, 80 и 100% от максимального усилия. После максимальных усилий пациентам предоставляется 10-секундный период отдыха. Это будет повторяться в общей сложности три раза для каждого тестируемого нерва. MUNIX будет рассчитываться с помощью специального программного обеспечения от Natus (Миддлтон, Висконсин). Как часть вывода MUNIX также будет получен индекс размера двигательной единицы (MUSIX).