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鎌状赤血球症の疾患経過を修正するリファキシミン

2019年3月12日 更新者:New York Medical College

鎌状赤血球症(SCD)患者を対象としたリファキシミン(Xifaxan)の第 II 相試験

この単群、1 段階の第 II 相試験で、研究者は、リファキシミンによる腸の除染が、SCD 患者の痛みを伴う発作による入院の頻度を減らすという仮説を立てています。 この研究では、過去 12 か月間に少なくとも 2 回入院した SCD 患者 20 人が登録されます。 これらの患者は、リファキシミン 550 mg を 1 日 2 回、合計 12 か月間投与されます。 以下の臨床パラメーターが測定されます。 1. 痛みを伴う発作による年間入院率の変化。 2. 年間入院日数率の推移。 3. 単純な危機の年間発生率。 4. 急性胸部症候群の年間発生率。 5.生活の質の変化;および 6)。 毒性。 以下の検査パラメーターが測定されます。 1.循環活性化好中球数の変化。 2. 腸内微生物叢の多様性の変化; 3. 尿中の 3-インドキシル硫酸レベルの変化; 4.腸透過性の血清バイオマーカー(リポ多糖類;ゾヌリン、シトルリン、および脂肪酸結合タンパク質)の変化。

調査の概要

状態

わからない

詳細な説明

この単一群の第II相研究では、治験責任医師は、過去12か月間に少なくとも2回入院した20人のSCD患者を集め、リファキシミン550mgを1日2回、合計12か月投与します。 研究者は、血管閉塞による年間入院率と年間入院日数の変化を測定します。 調査官は、合併症のない危機と急性胸部症候群の年間発生率も決定します。 病気と治療による生活の質は、アンケートを使用して決定されます。 この研究は、循環活性化好中球の数、腸内マイクロバイオームの多様性、尿中の 3-インドキシル硫酸塩レベル、および腸透過性の血清バイオマーカー (リポ多糖類; ゾヌリン、シトルリン、および脂肪酸結合タンパク質) の変化を決定するための探索的実験室研究で補完されます。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

20

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

    • New York
      • Valhalla、New York、アメリカ、10532
        • 募集
        • Westchester Medical Cancer Cancer Institute
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Seah Lim, MD PhD
        • 副調査官:
          • Bettina Knoll, MD PhD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年~70年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -HbSS、HbSC、またはHbSベータタルの患者。
  2. 18~70歳。
  3. 過去 12 か月間に、痛みを伴う VOC による 2 回以上の入院。 ヒドロキシ尿素、L-グルタミン、または輸血療法)またはない。 これらの薬剤は、研究期間中継続することができます。 ただし、被験者は、研究期間中にこれらの薬剤のいずれかを開始することはできません.
  4. -インフォームドコンセントを理解し、署名する能力。 -

除外基準:

  1. 妊娠中または授乳中。 出産の可能性のある女性被験者の場合、被験者は、リファキシミン研究期間中は妊娠を避け、この期間中に認められた形の避妊を実践することに同意する必要があります(例: バリア、避妊薬、禁欲)。
  2. 平均余命は12か月未満。
  3. -リファキシミンに対するアレルギーの病歴。
  4. 新たに発生した異常なバイタルサインまたは異常な身体検査(SCD患者で予想される徴候の範囲外)を有する患者。
  5. -アクティブなVOCの患者。
  6. ベースラインのプロトロンビン時間の国際正規化比(INR)が2.0を超える患者。
  7. -スクリーニング訪問から3週間以内に血液製剤を受け取った患者。
  8. コントロール不良の肝疾患または腎不全、大腸炎、または炎症性腸疾患の患者。
  9. -HIV、またはその他の付随する免疫不全の患者。
  10. -感染症の治療のためにペニシリン予防または抗生物質を服用している患者。
  11. -スクリーニング訪問から2か月以内に入院を必要とする重大な病状(鎌状赤血球VOC以外)の患者。
  12. -現在、治験薬を服用しているか、30日以内に治験薬で治療された患者 スクリーニング訪問。

    -

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:NA
  • 介入モデル:SINGLE_GROUP
  • マスキング:なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:独身
各被験者は、リファキシミン 550 mg を 1 日 2 回、最大 1 年間投与されます。
リファキシミンを毎日投与して​​腸内微生物叢を変化させ、疾患の経過を変化させます。
他の名前:
  • シファサン

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
毒性プロファイル
時間枠:24ヶ月
吐き気、嘔吐、下痢、腹部不快感の発生、貧血の悪化。
24ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
痛みを伴う発作による年間入院率の変化
時間枠:12ヶ月
痛みを伴う発作による入院頻度の変化
12ヶ月
痛風発作による年間入院日数の推移
時間枠:12ヶ月
痛みを伴う発作による総入院日数の変化
12ヶ月
年間輸血単位数の推移
時間枠:12ヶ月
輸血単位数の推移
12ヶ月
FANLTCアンケートで測定した生活の質の変化
時間枠:24ヶ月
リファキシミンによる治療による生活の質の変化
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年8月22日

一次修了 (予期された)

2020年2月22日

研究の完了 (予期された)

2020年7月22日

試験登録日

最初に提出

2018年9月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年10月23日

最初の投稿 (実際)

2018年10月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年3月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年3月12日

最終確認日

2018年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

かま状赤血球症の臨床試験

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    アメリカ
  • Sun Yat-sen University
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    子宮頸癌 | 化学療法効果 | ネオアジュバント療法 | Programmed Cell Death 1 Receptor / アンタゴニストと阻害剤
  • National Cancer Institute (NCI)
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  • Academic and Community Cancer Research United
    National Cancer Institute (NCI)
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