血友病 A 患者における SPK-8016 遺伝子治療の用量設定研究は、FVIII インヒビターを有する個人の評価をサポートする
2024年2月22日 更新者：Spark Therapeutics
SPK-8016 は、FVIII に対する阻害剤を有する患者の治療のために開発中です。
この第 1/2 相、非盲検、非無作為化、用量設定試験は、計画されている SPK-8016 の 2 部構成の試験の一部です。
第 1 部では、臨床的に重度の血友病 A を有し、FVIII に対する測定可能な阻害剤がない成人男性における SPK-8016 の安全性、有効性、および忍容性を評価します。
パート 1 から得られたデータは、FVIII インヒビター患者におけるパート 2 の研究デザインと用量選択に役立ちます。
調査の概要
状態
完了
条件
介入・治療
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90007
- Orthopaedic Institute for Children
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Illinois
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Peoria、Illinois、アメリカ、61615
- Illinois Bleeding and Clotting Disorders Institute
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Mississippi
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Madison、Mississippi、アメリカ、39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- Weill Cornell Medicine
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Health
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Jefferson University Hospitals
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- Virginia Commonwealth University School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
パート 1 の包含基準:
- 男性で 18 歳以上であること。
以下のように定義される、臨床的に重度の血友病 A を持っている:
- <1% (<1 IU/dL) の内因性 FVIII 活性レベルは、認定検査機関またはスクリーニングデータの結果によって歴史的に文書化されています。また
- 1〜2％（1〜2 IU / dL）の内因性FVIII活性レベルおよび年間10回を超える出血イベント（スクリーニング前の最後の52週間）;また
- 1～2% (1～2 IU/dL) の内因性 FVIII 活性レベルと予防。
- -組換えおよび/または血漿由来のFVIII濃縮物またはクリオプレシピテートへの暴露日（ED）が150日を超えている
- -FVIIIまたはIV免疫グロブリン投与に関連する過敏症またはアナフィラキシーの前歴がない
- 中央研究所によって評価された FVIII に対する測定可能なインヒビターがなく、臨床的に重要な FVIII インヒビターの病歴が確認されておらず、FVIII 投与に対する反応低下の臨床徴候や症状がない (注: インヒビターの家族歴は研究への参加を除外しません)
- -SPK-8016の投与後、治験責任医師から通知されるまで、信頼できるバリア避妊を使用することに同意します。
パート 1 の除外基準:
- 活動性のB型またはC型肝炎を持っている
- 基礎に重大な肝疾患がある。
- -CD4数が≤200 / mm3のHIV-1またはHIV-2の血清学的証拠があります。 -HIV陽性で安定しており、適切なCD4数（> 200 / mm 3）および検出できないウイルス量を持ち、抗レトロウイルス薬レジメンを使用している参加者は、登録する資格があります
- AAV-Sparkキャプシドと反応する検出可能な抗体を有する
- 慢性感染症またはその他の慢性疾患の病歴がある
- -過去52週間以内に以前の遺伝子治療研究試験で投与された、または過去12週間以内に治験薬を投与された
- -臨床的に重要な主要疾患（肝臓の異常やI型糖尿病など）またはその他の状態で、治験責任医師および/またはスポンサーの意見では、被験者を研究への参加に不適切にする;
- -臨床プロトコルに記載されている訪問および研究評価のスケジュールに従うことができない、または従うことを望まない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SPK-8016
適格基準を満たすすべての参加者は、SPK-8016の外来単回静脈内（iv）投与を受けます。
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アデノ随伴ウイルスベクター
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：52週目まで
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AE は、因果関係の可能性に関係なく、治験薬を投与された参加者におけるあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されました。
SAEは、死亡、生命を脅かすAE、入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害または無能力、先天異常または先天異常、または参加者を危険にさらし、以下の1つを防ぐために医療介入を必要とする重要な医療事象として定義された。この定義にリストされている結果。
因果関係にかかわらず、他の非重篤な AE およびすべての重篤な AE の概要は、報告された AE セクションにあります。
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52週目まで
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免疫抑制を必要とする肝トランスアミナーゼ上昇のある参加者の数。
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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凝固凝固アッセイによって評価されたピーク FVIII 活性レベル
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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凝固凝固アッセイによって評価される定常状態の FVIII 活性レベル
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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ベクター投与後28日目以降の出血事象（自然発生的および外傷性）の数
時間枠：ベクター投与後28日目から52週目まで
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ベクター投与後28日目から52週目まで
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年間輸液速度
時間枠：ベクター投与後28日目から52週目まで
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ベクター投与後28日目から52週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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定常状態の FVIII 活性レベルに到達するまでの時間
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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体液中で SPK-8016 のベクター排出を行った参加者の数
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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AAVキャプシドタンパク質およびBDD-hFVIII導入遺伝子に対する免疫反応を示す参加者の数
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Tiffany Chang, MD、Spark Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年1月30日
一次修了 (実際)
2020年10月14日
研究の完了 (実際)
2023年1月19日
試験登録日
最初に提出
2018年11月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年11月7日
最初の投稿 (実際)
2018年11月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年2月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月22日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。