血友病 A 患者 SPK-8016 基因治疗的剂量发现研究，以支持对 FVIII 抑制剂个体的评估
2024年2月22日 更新者：Spark Therapeutics
SPK-8016 正在开发中，用于治疗具有 FVIII 抑制剂的患者。
这项 1/2 期、开放标签、非随机、剂量探索研究是 SPK-8016 计划的两部分研究的一部分。
第一部分将评估 SPK-8016 在患有临床严重血友病 A 且没有可测量的 FVIII 抑制剂的成年男性中的安全性、有效性和耐受性。
从第 1 部分获得的数据将为 FVIII 抑制剂患者的第 2 部分的研究设计和剂量选择提供信息。
研究概览
地位
完全的
条件
干预/治疗
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Clinical Director
- 电话号码：215-220-9300
- 邮箱：clinicaltrials@sparktx.com
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90007
- Orthopaedic Institute for Children
-
-
Illinois
-
Peoria、Illinois、美国、61615
- Illinois Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan
-
-
Mississippi
-
Madison、Mississippi、美国、39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10065
- Weill Cornell Medicine
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State Health
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Jefferson University Hospitals
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、美国、23219
- Virginia Commonwealth University School of Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
第 1 部分的纳入标准：
- 男性且年满 18 岁；
患有临床上严重的血友病 A，定义为：
- <1% (<1 IU/dL) 内源性 FVIII 活性水平，如经认证的实验室历史记录或筛选数据结果；或者
- 1-2% (1-2 IU/dL) 内源性 FVIII 活性水平和每年 > 10 次出血事件（在筛选前的最后 52 周内）；或者
- 1-2% (1-2 IU/dL) 内源性 FVIII 活性水平和预防；
- 对任何重组和/或血浆衍生的 FVIII 浓缩物或冷沉淀物的暴露天数 (ED) 超过 150
- 没有与任何 FVIII 或 IV 免疫球蛋白给药相关的超敏反应或过敏反应的既往史
- 经中央实验室评估，没有可测量的 FVIII 抑制物，没有临床显着的 FVIII 抑制物的确诊病史，并且没有对 FVIII 给药反应降低的临床体征或症状（注意：抑制物家族史不会排除参与研究）
- 同意在 SPK-8016 给药后使用可靠的屏障避孕，直到研究者通知为止。
第 1 部分的排除标准：
- 患有活动性乙型或丙型肝炎
- 有明显的潜在肝病。
- 有 HIV-1 或 HIV-2 的血清学证据且 CD4 计数≤200/mm3。 HIV 阳性且稳定、CD4 计数充足（>200/mm3）且病毒载量检测不到且正在接受抗逆转录病毒药物治疗的参与者有资格参加
- 具有与 AAV-Spark 衣壳反应的可检测抗体
- 有慢性感染或其他慢性病史
- 在过去 52 周内曾在先前的基因治疗研究试验中服用过药物或在过去 12 周内服用过研究药物
- 任何并发的具有临床意义的重大疾病（如肝脏异常或 I 型糖尿病）或研究者和/或申办者认为使受试者不适合参与研究的其他情况；
- 不能或不愿意遵守临床方案中描述的访问和研究评估时间表。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：SPK-8016
所有符合资格标准的参与者都将接受 SPK-8016 的门诊单次静脉内 (i.v.) 给药。
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腺相关病毒载体
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：直至第 52 周
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AE被定义为接受研究药物的参与者发生的任何不良医疗事件，不考虑因果关系的可能性。
SAE 被定义为死亡、危及生命的 AE、住院治疗或现有住院时间延长、持续或严重残疾或丧失能力、先天性异常或出生缺陷，或危及参与者并需要医疗干预来预防以下情况之一的重要医疗事件：该定义中列出的结果。
其他非严重 AE 和所有严重 AE（无论因果关系如何）的摘要位于报告的 AE 部分。
|
直至第 52 周
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肝转氨酶升高需要免疫抑制的参与者人数。
大体时间：直至第 52 周
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直至第 52 周
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通过凝血测定评估 FVIII 峰值活性水平
大体时间：直至第 52 周
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直至第 52 周
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通过凝血测定评估稳态 FVIII 活性水平
大体时间：直至第 52 周
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直至第 52 周
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自载体给药后 28 天以来出血事件（自发性和外伤性）的数量
大体时间：从载体施用后 28 天到第 52 周
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从载体施用后 28 天到第 52 周
|
|
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年化输注率
大体时间：从载体施用后 28 天到第 52 周
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从载体施用后 28 天到第 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
达到稳态 FVIII 活性水平的时间
大体时间：直至第 52 周
|
直至第 52 周
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体液中有 SPK-8016 载体脱落的参与者人数
大体时间：直至第 52 周
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直至第 52 周
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对 AAV 衣壳蛋白和 BDD-hFVIII 转基因产生免疫反应的参与者数量
大体时间：直至第 52 周
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直至第 52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Tiffany Chang, MD、Spark Therapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年1月30日
初级完成 (实际的)
2020年10月14日
研究完成 (实际的)
2023年1月19日
研究注册日期
首次提交
2018年11月6日
首先提交符合 QC 标准的
2018年11月7日
首次发布 (实际的)
2018年11月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年2月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月22日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
SPK-8016的临床试验
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