Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosisfindende undersøgelse af SPK-8016 genterapi hos patienter med hæmofili A til støtte for evaluering hos personer med FVIII-hæmmere

22. februar 2024 opdateret af: Spark Therapeutics
SPK-8016 er under udvikling til behandling af patienter med inhibitorer mod FVIII. Dette fase 1/2, åbne, ikke-randomiserede, dosisfindende studie er del et af et planlagt todelt studie af SPK-8016. Del et vil evaluere sikkerheden, effektiviteten og tolerabiliteten af ​​SPK-8016 hos voksne mænd med klinisk svær hæmofili A og ingen målbar inhibitor mod FVIII. Data opnået fra del 1 vil informere studiedesignet og dosisvalg for del 2 hos patienter med FVIII-hæmmere.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61615
        • Illinois Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill Cornell Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Health
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Jefferson University Hospitals
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
        • Virginia Commonwealth University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier for del 1:

  1. Være mand og ≥18 år gammel;

  2. Har klinisk svær hæmofili A, defineret som:

    1. <1 % (<1 IE/dL) endogene FVIII-aktivitetsniveauer som historisk dokumenteret af et certificeret laboratorium eller screeningsdataresultater; ELLER
    2. 1-2 % (1-2 IE/dL) endogene FVIII-aktivitetsniveauer og > 10 blødningshændelser pr. år (i de sidste 52 uger før screening); ELLER
    3. 1-2 % (1-2 IE/dL) endogene FVIII-aktivitetsniveauer og ved profylakse;
  3. Har haft >150 eksponeringsdage (ED'er) for rekombinante og/eller plasma-afledte FVIII-koncentrater eller kryopræcipitater
  4. Har ingen tidligere overfølsomhed eller anafylaksi forbundet med FVIII eller IV immunglobulinadministration
  5. Har ingen målbar inhibitor mod FVIII som vurderet af centralt laboratorium, har ingen bekræftet anamnese med klinisk signifikant FVIII-hæmmer og ingen kliniske tegn eller symptomer på nedsat respons på FVIII-administration (Bemærk: familiehistorie med inhibitorer vil ikke udelukke deltagelse i undersøgelsen)
  6. Accepter at bruge pålidelig barriereprævention efter administration af SPK-8016, indtil efterforskeren giver besked.

Ekskluderingskriterier for del 1:

  1. Har aktiv hepatitis B eller C
  2. Har betydelig underliggende leversygdom.
  3. Har serologiske tegn på HIV-1 eller HIV-2 med CD4-tal ≤200/mm3. Deltagere, der er HIV-positive og stabile, med et tilstrækkeligt CD4-tal (>200/mm3) og upåviselig viral belastning, og som er på et antiretroviralt lægemiddelregime, er kvalificerede til at tilmelde sig
  4. Har påviselige antistoffer, der er reaktive med AAV-Spark-capsid
  5. Har en historie med kronisk infektion eller anden kronisk sygdom
  6. Er blevet doseret i et tidligere genterapiforskningsforsøg inden for de sidste 52 uger eller med et forsøgslægemiddel inden for de sidste 12 uger
  7. Enhver samtidig klinisk signifikant større sygdom (såsom leverabnormaliteter eller type I-diabetes) eller anden tilstand, der efter investigatorens og/eller sponsorens mening gør forsøgspersonen uegnet til deltagelse i undersøgelsen;
  8. Ude af stand til eller uvillig til at overholde tidsplanen for besøg og undersøgelsesvurderinger beskrevet i den kliniske protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SPK-8016
Alle deltagere, der opfylder berettigelseskriterierne, vil modtage en ambulant enkelt intravenøs (i.v.) administration af SPK-8016.
Genetisk: SPK-8016
adeno-associeret viral vektor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til uge 52
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemiddel uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. SAE'er blev defineret som død, en livstruende AE, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk intervention for at forhindre 1 af de resultater, der er anført i denne definition. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle alvorlige AE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporteret AE.
Op til uge 52
Antal deltagere med hepatisk transaminaseforhøjelse, der kræver immunsuppression.
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Peak FVIII aktivitetsniveauer vurderet ved koagulations-koagulationsassays
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Steady-state FVIII-aktivitetsniveauer vurderet ved koagulations-koagulationsassays
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Antal blødningshændelser (spontane og traumatiske) siden 28 dage efter vektoradministration
Tidsramme: Fra 28 dage efter vektoradministration op til uge 52
Fra 28 dage efter vektoradministration op til uge 52
Annualiseret infusionshastighed
Tidsramme: Fra 28 dage efter vektoradministration op til uge 52
Fra 28 dage efter vektoradministration op til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid til at opnå steady-state FVIII aktivitetsniveauer
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Antal deltagere med vektorudskillelse af SPK-8016 i kropsvæsker
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Antal deltagere med immunrespons på AAV-capsidprotein og BDD-hFVIII-transgen
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spark Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Tiffany Chang, MD, Spark Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. oktober 2020

Studieafslutning (Faktiske)

19. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. november 2018

Først opslået (Faktiske)

8. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

23. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPK-8016-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner