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Étude de recherche de dose de la thérapie génique SPK-8016 chez les patients atteints d'hémophilie A pour soutenir l'évaluation chez les personnes atteintes d'inhibiteurs du FVIII

22 février 2024 mis à jour par: Spark Therapeutics
Le SPK-8016 est en cours de développement pour le traitement des patients présentant des inhibiteurs du FVIII. Cette étude de phase 1/2, ouverte, non randomisée, de recherche de dose fait partie d'une étude en deux parties prévue sur le SPK-8016. La première partie évaluera l'innocuité, l'efficacité et la tolérabilité du SPK-8016 chez les hommes adultes atteints d'hémophilie A cliniquement grave et sans inhibiteur mesurable contre le FVIII. Les données obtenues à partir de la partie 1 éclaireront la conception de l'étude et la sélection de la dose pour la partie 2 chez les patients présentant des inhibiteurs du FVIII.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61615
        • Illinois Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, États-Unis, 39110
        • Mississippi Center For Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Weill Cornell Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Health
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Jefferson University Hospitals
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23219
        • Virginia Commonwealth University School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion pour la partie 1 :

  1. Être un homme et avoir ≥ 18 ans ;

  2. Avoir une hémophilie A cliniquement sévère, définie comme :

    1. <1 % (<1 UI/dL) des niveaux d'activité du FVIII endogène tels que documentés historiquement par un laboratoire certifié ou des résultats de données de dépistage ; OU ALORS
    2. 1-2 % (1-2 UI/dL) d'activité du FVIII endogène et > 10 événements hémorragiques par an (au cours des 52 dernières semaines précédant le dépistage) ; OU ALORS
    3. 1-2 % (1-2 UI/dL) d'activité du FVIII endogène et en prophylaxie ;
  3. Avoir eu > 150 jours d'exposition (ED) à des concentrés ou cryoprécipités de FVIII recombinant et/ou dérivé du plasma
  4. Ne pas avoir d'antécédents d'hypersensibilité ou d'anaphylaxie associés à l'administration d'immunoglobuline FVIII ou IV
  5. Ne pas avoir d'inhibiteur mesurable contre le FVIII tel qu'évalué par le laboratoire central, ne pas avoir d'antécédents confirmés d'inhibiteur du FVIII cliniquement significatif et aucun signe ou symptôme clinique de diminution de la réponse à l'administration du FVIII (Remarque : les antécédents familiaux d'inhibiteurs n'excluront pas la participation à l'étude)
  6. Accepter d'utiliser une contraception de barrière fiable après l'administration de SPK-8016 jusqu'à notification par l'investigateur.

Critères d'exclusion pour la partie 1 :

  1. Avoir une hépatite B ou C active
  2. Avoir une maladie hépatique sous-jacente importante.
  3. Avoir des preuves sérologiques de VIH-1 ou VIH-2 avec un nombre de CD4 ≤ 200/mm3. Les participants séropositifs et stables, avec un nombre de CD4 adéquat (> 200/mm3) et une charge virale indétectable, et qui suivent un traitement antirétroviral sont éligibles pour s'inscrire
  4. Avoir des anticorps détectables réactifs avec la capside AAV-Spark
  5. Avoir des antécédents d'infection chronique ou d'une autre maladie chronique
  6. Avoir reçu une dose lors d'un précédent essai de recherche sur la thérapie génique au cours des 52 dernières semaines ou avec un médicament expérimental au cours des 12 dernières semaines
  7. Toute maladie majeure concomitante cliniquement significative (telle que des anomalies hépatiques ou le diabète de type I) ou autre condition qui, de l'avis de l'investigateur et/ou du commanditaire, rend le sujet inapte à participer à l'étude ;
  8. Incapable ou refusant de se conformer au calendrier des visites et des évaluations de l'étude décrit dans le protocole clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SPK-8016
Tous les participants qui répondent aux critères d'éligibilité recevront une administration intraveineuse (i.v.) unique en ambulatoire de SPK-8016.
Génétique: SPK-8016
vecteur viral adéno-associé

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Un EI a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude, sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. Les EIG ont été définis comme un décès, un EI mettant la vie en danger, une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, un handicap ou une incapacité persistant ou important, une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale, ou un événement médical important qui a mis en danger le participant et a nécessité une intervention médicale pour prévenir l'un des les résultats énumérés dans cette définition. Un résumé des autres EI non graves et de tous les EI graves, quelle que soit leur causalité, se trouve dans la section EI signalés.
Jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants présentant une élévation des transaminases hépatiques nécessitant une immunosuppression.
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Niveaux d'activité maximaux du FVIII évalués par des tests de coagulation
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Niveaux d'activité du FVIII à l'état d'équilibre évalués par des tests de coagulation
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Nombre d'événements hémorragiques (spontanés et traumatiques) depuis 28 jours après l'administration du vecteur
Délai: À partir de 28 jours après l'administration du vecteur jusqu'à la semaine 52
À partir de 28 jours après l'administration du vecteur jusqu'à la semaine 52
Débit de perfusion annualisé
Délai: À partir de 28 jours après l'administration du vecteur jusqu'à la semaine 52
À partir de 28 jours après l'administration du vecteur jusqu'à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Il est temps d’atteindre les niveaux d’activité du FVIII à l’état d’équilibre
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants présentant une excrétion vectorielle de SPK-8016 dans les fluides corporels
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants présentant des réponses immunitaires à la protéine de capside AAV et au transgène BDD-hFVIII
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spark Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Tiffany Chang, MD, Spark Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 janvier 2019

Achèvement primaire (Réel)

14 octobre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

19 janvier 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 novembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 novembre 2018

Première publication (Réel)

8 novembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

23 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SPK-8016-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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