Az SPK-8016 génterápia dóziskereső vizsgálata A-hemofíliás betegekben, hogy támogassa az értékelést FVIII-gátlókkal rendelkező egyéneknél

Bevételi kritériumok az 1. részhez:

1. legyen férfi és legalább 18 éves;

2. Klinikailag súlyos hemofíliája A, amelyet a következőképpen határoznak meg:

   1. <1% (<1 NE/dL) endogén FVIII aktivitási szintek, amint azt egy hitelesített laboratórium vagy a szűrési adatok a múltban dokumentálják; VAGY
   2. 1-2% (1-2 NE/dL) endogén FVIII aktivitási szint és > 10 vérzéses esemény évente (a szűrést megelőző utolsó 52 hétben); VAGY
   3. 1-2% (1-2 NE/dL) endogén FVIII aktivitási szint és profilaxisra;
3. Több mint 150 expozíciós napon (ED) volt bármilyen rekombináns és/vagy plazmából származó FVIII koncentrátummal vagy krioprecipitátummal
4. Korábban nem fordult elő túlérzékenység vagy anafilaxia, amely FVIII vagy IV immunglobulin beadásával kapcsolatos
5. Nincs mérhető FVIII-gátló inhibitor a központi laboratórium által megállapítottak szerint, nincs megerősített anamnézisében klinikailag jelentős FVIII-inhibitor, és nincsenek klinikai jelei vagy tünetei a FVIII beadására adott csökkent válaszreakciónak (Megjegyzés: az inhibitorok családtörténete nem zárja ki a vizsgálatban való részvételt)
6. Fogadja el, hogy az SPK-8016 beadása után megbízható fogamzásgátlást alkalmaz, amíg a vizsgáló erről értesíti.

Kizárási kritériumok az 1. részhez:

1. Aktív hepatitis B vagy C
2. Jelentős májbetegsége van.
3. Szerológiai bizonyítéka van a HIV-1-re vagy HIV-2-re, ha a CD4-szám ≤200/mm3. Azok a résztvevők jelentkezhetnek, akik HIV-pozitívak és stabilak, megfelelő CD4-számmal (>200/mm3) és kimutathatatlan vírusterheléssel rendelkeznek, és antiretrovirális gyógyszeres kezelésben részesülnek.
4. Az AAV-Spark kapsziddal reakcióképes, kimutatható antitestekkel rendelkezik
5. Krónikus fertőzése vagy más krónikus betegsége van
6. Korábbi génterápiás kutatási kísérletben az elmúlt 52 hétben vagy egy vizsgálati gyógyszerrel az elmúlt 12 hétben
7. Bármilyen egyidejű, klinikailag jelentős betegség (például májelégtelenség vagy I-es típusú cukorbetegség) vagy egyéb olyan állapot, amely a vizsgáló és/vagy a szponzor véleménye szerint alkalmatlanná teszi az alanyt a vizsgálatban való részvételre;
8. Képtelen vagy nem hajlandó betartani a klinikai protokollban leírt vizitek és vizsgálati értékelések ütemtervét.