FVIII 억제제를 사용하는 개인의 평가를 지원하기 위한 A형 혈우병 환자의 SPK-8016 유전자 요법의 용량 탐색 연구

파트 1의 포함 기준:

1. 18세 이상의 남성이어야 합니다.

2. 다음과 같이 정의되는 임상적으로 심각한 혈우병 A가 있습니다.

   1. 1% 미만(<1 IU/dL) 내인성 FVIII 활성 수준은 인증된 실험실 또는 스크리닝 데이터 결과에 의해 역사적으로 문서화되었습니다. 또는
   2. 1-2%(1-2 IU/dL) 내인성 FVIII 활성 수준 및 연간 > 10 출혈 사건(스크리닝 전 마지막 52주 동안); 또는
   3. 1-2%(1-2 IU/dL) 내인성 FVIII 활성 수준 및 예방;
3. 재조합 및/또는 혈장 유래 FVIII 농축물 또는 동결 침전물에 대한 노출 일수(ED)가 150일을 초과했습니다.
4. FVIII 또는 IV 면역글로불린 투여와 관련된 과민증 또는 아나필락시스의 이전 병력이 없음
5. 중앙 실험실에서 평가한 FVIII에 대한 측정 가능한 억제제가 없고, 임상적으로 유의한 FVIII 억제제의 확인된 병력이 없으며, FVIII 투여에 대한 반응 감소의 임상 징후 또는 증상이 없습니다(참고: 억제제의 가족력은 연구 참여를 배제하지 않습니다).
6. 조사자가 통지할 때까지 SPK-8016 투여 후 신뢰할 수 있는 장벽 피임법을 사용하는 데 동의합니다.

파트 1의 제외 기준:

1. 활동성 B형 간염 또는 C형 간염이 있는 경우
2. 중대한 기저 간 질환이 있습니다.
3. CD4 수치가 200/mm3 이하인 HIV-1 또는 HIV-2의 혈청학적 증거가 있어야 합니다. HIV 양성이고 안정적이며 적절한 CD4 수(>200/mm3) 및 감지할 수 없는 바이러스 로드가 있고 항레트로바이러스 약물 요법을 받는 참가자는 등록할 수 있습니다.
4. AAV-Spark 캡시드와 반응하는 검출 가능한 항체 보유
5. 만성 감염 또는 기타 만성 질환의 병력이 있는 경우
6. 지난 52주 이내에 이전 유전자 요법 연구 시험에서 투여되었거나 지난 12주 이내에 조사 약물을 투여받았음
7. 임의의 동시 임상적으로 유의미한 주요 질병(예: 간 이상 또는 제1형 당뇨병) 또는 조사자 및/또는 후원자의 의견으로 피험자가 연구 참여에 적합하지 않게 만드는 기타 상태;
8. 임상 프로토콜에 기술된 방문 및 연구 평가 일정을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 경우.