Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ustalenie dawki terapii genowej SPK-8016 u pacjentów z hemofilią A w celu wsparcia oceny u osób z inhibitorami czynnika VIII

22 lutego 2024 zaktualizowane przez: Spark Therapeutics
SPK-8016 jest w trakcie opracowywania do leczenia pacjentów z inhibitorami czynnika VIII. To otwarte, nierandomizowane badanie fazy 1/2 z ustaleniem dawki jest częścią pierwszego planowanego dwuczęściowego badania SPK-8016. Część pierwsza oceni bezpieczeństwo, skuteczność i tolerancję SPK-8016 u dorosłych mężczyzn z klinicznie ciężką hemofilią A i bez mierzalnego inhibitora FVIII. Dane uzyskane z Części 1 będą stanowić podstawę projektu badania i doboru dawki dla Części 2 u pacjentów z inhibitorami czynnika VIII.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61615
        • Illinois Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Weill Cornell Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Health
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Jefferson University Hospitals
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
        • Virginia Commonwealth University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia do części 1:

  1. Być mężczyzną i mieć ukończone 18 lat;

  2. Mają klinicznie ciężką hemofilię A, zdefiniowaną jako:

    1. <1% (<1 IU/dL) endogennych poziomów aktywności czynnika VIII, udokumentowanych historycznie przez certyfikowane laboratorium lub wyniki badań przesiewowych; LUB
    2. 1-2% (1-2 j.m./dl) poziomu aktywności endogennego czynnika VIII i > 10 krwawień rocznie (w ciągu ostatnich 52 tygodni przed badaniem przesiewowym); LUB
    3. 1-2% (1-2 IU/dl) endogennego poziomu aktywności czynnika VIII i profilaktyka;
  3. Miały ponad 150 dni ekspozycji (ED) na jakiekolwiek rekombinowane i/lub pochodzące z osocza koncentraty lub krioprecypitaty FVIII
  4. Nie mieli wcześniejszej historii nadwrażliwości ani anafilaksji związanej z podaniem jakiejkolwiek immunoglobuliny FVIII lub IV
  5. nie mają mierzalnego inhibitora czynnika VIII, jak oceniono w laboratorium centralnym, nie mają potwierdzonej historii klinicznie istotnego inhibitora czynnika VIII ani żadnych klinicznych objawów osłabionej odpowiedzi na podanie czynnika VIII (Uwaga: występowanie inhibitorów w rodzinie nie wyklucza udziału w badaniu)
  6. Zgodzić się na stosowanie niezawodnej antykoncepcji mechanicznej po podaniu SPK-8016 do czasu powiadomienia przez Badacza.

Kryteria wykluczenia dla części 1:

  1. Masz aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
  2. Mają istotną podstawową chorobę wątroby.
  3. Mieć serologiczne dowody HIV-1 lub HIV-2 z liczbą CD4 ≤200/mm3. Uczestnicy, którzy są nosicielami wirusa HIV i są stabilni, z odpowiednią liczbą CD4 (>200/mm3) i niewykrywalnym miano wirusa oraz są na schemacie leczenia przeciwretrowirusowego, kwalifikują się do zapisania
  4. Mieć wykrywalne przeciwciała reagujące z kapsydem AAV-Spark
  5. Mają historię przewlekłej infekcji lub innej przewlekłej choroby
  6. W ciągu ostatnich 52 tygodni stosowano lek w ramach wcześniejszego badania nad terapią genową lub badany lek w ciągu ostatnich 12 tygodni
  7. Jakakolwiek współistniejąca istotna klinicznie poważna choroba (taka jak nieprawidłowości wątroby lub cukrzyca typu I) lub inny stan, który w opinii Badacza i/lub Sponsora sprawia, że ​​uczestnik nie nadaje się do udziału w badaniu;
  8. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania harmonogramu wizyt i ocen badań opisanych w protokole klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SPK-8016
Wszyscy uczestnicy, którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne, otrzymają ambulatoryjne jednorazowe podanie dożylne (i.v.) SPK-8016.
Genetyczny: SPK-8016
wektor wirusowy związany z adenowirusami

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
AE zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek, bez względu na możliwość związku przyczynowego. SAE zdefiniowano jako śmierć, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizację szpitalną lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwałą lub znaczną niepełnosprawność lub niesprawność, wadę wrodzoną lub wadę wrodzoną lub ważne zdarzenie medyczne, które zagrażało uczestnikowi i wymagało interwencji medycznej, aby zapobiec 1 z wyniki wymienione w tej definicji. Podsumowanie innych, mniej poważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w części Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Do tygodnia 52
Liczba uczestników ze zwiększoną aktywnością aminotransferaz wątrobowych wymagających immunosupresji.
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Szczytowe poziomy aktywności FVIII oceniane za pomocą testów krzepnięcia i krzepnięcia
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Poziomy aktywności FVIII w stanie stacjonarnym oceniane za pomocą testów krzepnięcia i krzepnięcia
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Liczba krwawień (spontanicznych i pourazowych) od 28 dni po podaniu wektora
Ramy czasowe: Od 28 dni po podaniu wektora do 52. tygodnia
Od 28 dni po podaniu wektora do 52. tygodnia
Roczna szybkość infuzji
Ramy czasowe: Od 28 dni po podaniu wektora do 52. tygodnia
Od 28 dni po podaniu wektora do 52. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas osiągnąć poziomy aktywności FVIII w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Liczba uczestników z wektorem wydalania SPK-8016 w płynach ustrojowych
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Liczba uczestników z odpowiedzią immunologiczną na białko kapsydu AAV i transgen BDD-hFVIII
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spark Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Tiffany Chang, MD, Spark Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 października 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 stycznia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 listopada 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 listopada 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

23 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPK-8016-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj