トラメチニブによる NF1 関連網状神経線維腫の治療 (plexifpc)

包含基準

• 重度の症状を伴うNF1関連のPN、または重度になる可能性が高い症状
• 提供されたインフォームド コンセント
• 年齢 1:0-17:11

除外基準

• NF1 関連の PN は、体積評価の基準で概説されている許容可能な体積 MRI 評価の特性を満たしていません。
• 授乳中または妊娠中の女性。 -安全な避妊法を使用しない（同意する）、または研究中に定期的な管理を順守しない、性的に活発な女性。 性交中にコンドームを使用しない (同意する) 性的に活発な男性。
• -古典的なNF1関連のWHOグレード1腫瘍以外の悪性腫瘍の病歴（すなわち、 PN または視神経経路神経膠腫)。
• NF-1関連の脳血管異常（モヤモヤなど）の病歴。
• 視神経経路悪性腫瘍に対する積極的な薬物療法。
• 左心室収縮機能不全の治療のためのあらゆる薬物療法。
• -この研究治療の最初の投与から30日以内の治験薬の使用。
• -腎機能障害（GFRが45 ml /分/ 1,73m2未満 - クレアチンが対応する年齢層の施設基準値を超えている場合にのみeGFRを分析する必要があります）。
• -既知の即時型または遅延型の過敏症反応または化学的に関連する薬物に対する特異性 治験薬または賦形剤 その参加を禁忌とする。
• -活動的な肝臓または胆道疾患、または中等度または重度の肝臓障害。 肝疾患の徴候 (プロトロンビン時間の増加やトランスアミナーゼの上昇など) がある場合は、普遍的な定義がないため、肝臓専門医と相談して肝障害の等級付けを行う必要があります。
• -過去3か月以内の肝類洞閉塞症候群（静脈閉塞性疾患）の病歴。
• -ヘパリン誘発性血小板減少症の病歴。
• -間質性肺疾患または肺炎の病歴。
• -網膜静脈閉塞症（RVO）の病歴。
• B型肝炎ウイルス（HBV）またはC型肝炎ウイルス（HCV）感染の病歴。 クリアされたHBVおよびHCV感染が確認された被験者が登録される場合があります。
• 薬物の吸収を著しく妨げる状態の存在。
• -左心室駆出率（LVEF）が正常下限（LLN）を下回る、補正QT間隔（Qtc）が480ミリ秒を超える、臨床的に重大な制御不能な不整脈、うっ血性心不全、または急性冠症候群などの心血管リスクの証拠、またはその歴史。