Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Trattamento del neurofibroma plessiforme correlato a NF1 con trametinib (plexifpc)

10 aprile 2024 aggiornato da: Region Skane

Trattamento del neurofibroma plessiforme correlato a NF1 con trametinib; uno studio a braccio singolo, in aperto, con gli obiettivi della remissione parziale volumetrica e del sollievo dal dolore

Questo studio, Trattamento del neurofibroma plessiforme correlato a NF1 con trametinib; uno studio a braccio singolo, in aperto, con gli obiettivi della remissione parziale volumetrica e del sollievo dal dolore (EudraCT 2018-001846-32, numero di protocollo dello sponsor BUS2018-1, numero di riferimento Novartis correlato CTMT212ASE01T) è uno studio clinico pediatrico che indaga il potenziale utilizzo di il farmaco trametinib (Mekinist®) come trattamento per neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici o suscettibili di diventare sintomatici correlati a NF1 nei bambini di età compresa tra 1 anno e 17 anni e 11 mesi.

Trametinib viene somministrato per via orale qd a 0,025 mg/kg fino a un massimo di 2 mg a partire dai sei anni di età e 0,032 mg/kg fino a 5 anni di età, fornito sia in compresse che in soluzione orale. È prodotto e distribuito da Novartis con il nome commerciale Mekinist®.

L'endpoint primario è la remissione del volume del tumore ≥20%, valutata mediante risonanza magnetica volumetrica a 18 e 30 mesi di trattamento.

L'endpoint secondario è l'inversione del dolore da PN correlata a NF1, valutata mensilmente con scale del dolore specifiche per età; Scala VAS (dagli 8 anni) o Faces Pain Scale (dai 3 agli 8 anni).

Come misura esplorativa, i potenziali effetti del trattamento sulla funzione cognitiva saranno valutati utilizzando test consolidati come WISC-V (fascia di età 6:0 - 16:11), NEPSY-II (fascia di età 3:0- 16:11) e CPT-3 (fascia di età 8:0 - adulto).

La disfunzione cognitiva è ben descritta nei pazienti con NF1 ed è stato indicato che il percorso MAPK/ERK è coinvolto nella cognizione.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Svezia
      • Lund, Svezia, 22241
        • Skane University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  • PN correlata a NF1 con manifestazioni gravi o con alto sospetto di diventare grave
  • Consenso informato fornito
  • Età 1:0-17:11

Criteri di esclusione

  • La PN correlata a NF1 non soddisfa le caratteristiche per valutazioni RM volumetriche accettabili come indicato in Criteri per la valutazione volumetrica.
  • Donne in allattamento o in gravidanza. - Donne sessualmente attive, che non (accettano di) utilizzare contraccettivi sicuri o aderiscono a controlli regolari durante lo studio. Maschi sessualmente attivi che non (accettano) di usare il preservativo durante il coito.
  • Una storia di altri tumori maligni rispetto ai classici tumori di grado 1 dell'OMS correlati a NF1 (ad es. PN o glioma della via ottica).
  • Una storia di anomalie vascolari cerebrali correlate a NF-1 (come Moyamoya).
  • Terapia farmaceutica attiva per le neoplasie delle vie ottiche.
  • Qualsiasi farmaco per il trattamento della disfunzione sistolica del ventricolo sinistro.
  • Uso di qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla prima dose di questo trattamento in studio.
  • Funzionalità renale compromessa (VFG inferiore a 45 ml/min/1,73 m2 - È necessario analizzare l'eGFR solo se la creatina è al di sopra del valore di riferimento istituzionale per il gruppo di età corrispondente).
  • Una nota reazione di ipersensibilità immediata o ritardata o idiosincrasia a farmaci chimicamente correlati al farmaco in studio o agli eccipienti che ne controindicano la partecipazione.
  • Malattia attiva del fegato o delle vie biliari o insufficienza epatica moderata o grave. Se ci sono segni di malattia epatica (come un aumento del tempo di protrombina o transaminasi elevate), la classificazione della compromissione epatica deve essere effettuata in consultazione con un epatologo, poiché non esiste una definizione universale.
  • Una storia di sindrome ostruttiva sinusoidale epatica (malattia venoocclusiva) negli ultimi 3 mesi.
  • Una storia di trombocitopenia indotta da eparina.
  • Una storia di malattia polmonare interstiziale o polmonite.
  • Una storia di occlusione della vena retinica (RVO).
  • Una storia di infezione da virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV). Possono essere arruolati soggetti con infezione confermata da HBV e HCV.
  • Presenza di una condizione che interferirà in modo significativo con l'assorbimento dei farmaci.
  • Evidenza di rischio cardiovascolare, come frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) al di sotto del limite inferiore della norma (LLN), un intervallo QT corretto (Qtc) >480 millisecondi, aritmia non controllata clinicamente significativa, insufficienza cardiaca congestizia o sindrome coronarica acuta o storia della stessa.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: studio a braccio singolo
bambini trattati con trametinib
Droga: Trametinib
trattamento
Altri nomi:
  • mekinista

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione del volume del tumore ≥20%
Lasso di tempo: 0 - 30 mesi.
Analisi finale e primaria della misura dell'esito primario - dei dati aggregati a 30 mesi (fine dello studio) con risonanza magnetica volumetrica del volume del tumore rispetto al volume all'arruolamento.
0 - 30 mesi.
Remissione del volume del tumore ≥20%
Lasso di tempo: 0 - 18 mesi
Analisi ad interim dei dati aggregati a 18 mesi con risonanza magnetica volumetrica del volume del tumore rispetto al volume all'arruolamento. Questa è un'analisi intermedia dell'esito primario e non un'analisi primaria dell'esito primario".
0 - 18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Inversione della PN correlata a NF1 provocata - dolore della scala VAS
Lasso di tempo: 0 - 30 mesi.
Valutato con la scala del dolore VAS mensile da 8 anni al momento dell'arruolamento. Mensile. Scala da 0 a 10 punti. Descrittivo. Analisi dei dati aggregati dopo il mese 30.
0 - 30 mesi.
Inversione del dolore provocato da PN correlato a NF1 - Faces Pain Scale
Lasso di tempo: 0 - 30 mesi.
Valutato con Faces Pain Scale mensile da meno di 8 anni al momento dell'iscrizione. Mensile. Scala 0-10. Descrittivo. Analisi dei dati aggregati dopo il mese 30.
0 - 30 mesi.

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Performance cognitiva. Esplorativo. WISC V.
Lasso di tempo: 0-18 mesi.
Modifica del QI a fondo scala o degli indici primari di WISC V. Dati aggregati dopo 18 mesi rispetto a prima/al momento dell'arruolamento; con valore p
0-18 mesi.
Performance cognitiva. Esplorativo. NEPSII.
Lasso di tempo: 0-18 mesi.
Modifica delle funzioni di apprendimento e memoria e funzioni visuospaziali, dati aggregati dopo 18 mesi rispetto a prima/al momento dell'arruolamento (test selezionato da NEPSYII, con p-value
0-18 mesi.
Performance cognitiva. Esplorativo. CPT3.
Lasso di tempo: 0-18 mesi.
Variazione dell'attenzione, dati aggregati dopo 18 mesi rispetto a prima/al momento dell'arruolamento (CPT-3); con valore p
0-18 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Region Skane

Collaboratori

Novartis

Investigatori

  • Investigatore principale: Björn Sigurdsson, Skane University Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 giugno 2019

Completamento primario (Stimato)

15 luglio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

15 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

14 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BUS2018-1
  • 2018-001846-32 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Bambino

Prove cliniche su Trametinib

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Türkiye

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi