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Traitement du neurofibrome plexiforme lié à la NF1 avec le trametinib (plexifpc)

10 avril 2024 mis à jour par: Region Skane

Traitement du neurofibrome plexiforme lié à la NF1 avec le trametinib ; un essai ouvert à un seul bras avec les objectifs de rémission partielle volumétrique et de soulagement de la douleur

Cet essai, Traitement du neurofibrome plexiforme lié à la NF1 avec trametinib ; une étude ouverte à un seul bras ayant pour objectif la rémission partielle volumétrique et le soulagement de la douleur (EudraCT 2018-001846-32, numéro de protocole du sponsor BUS2018-1, numéro de référence Novartis associé CTMT212ASE01T) est un essai clinique pédiatrique qui étudie l'utilisation potentielle de le médicament trametinib (Mekinist®) dans le traitement des neurofibromes plexiformes (NP) symptomatiques ou susceptibles de devenir symptomatiques liés à la NF1 chez les enfants âgés de 1 an à 17 ans et 11 mois.

Le trametinib est administré par voie orale qd à raison de 0,025 mg/kg jusqu'à un maximum de 2 mg à partir de 6 ans et de 0,032 mg/kilo jusqu'à 5 ans, sous forme de comprimés ou de solution buvable. Il est fabriqué et distribué par Novartis sous le nom commercial Mekinist®.

Le critère de jugement principal est la rémission d'un volume tumoral ≥ 20 %, évaluée par IRM volumétrique à 18 et 30 mois de traitement.

Le critère d'évaluation secondaire est l'inversion de la douleur de la NP liée à la NF1, évaluée mensuellement avec des échelles de douleur spécifiques à l'âge ; Echelle EVA (à partir de 8 ans) ou Faces Pain Scale (de 3 à 8 ans).

À titre exploratoire, les effets potentiels du traitement sur la fonction cognitive seront évalués à l'aide de tests bien établis tels que WISC-V (tranche d'âge 6:0 - 16:11), NEPSY-II (tranche d'âge 3:0- 16:11) et CPT-3 (tranche d'âge 8:0 - adulte).

Le dysfonctionnement cognitif est bien décrit chez les patients atteints de NF1, et il a été indiqué que la voie MAPK/ERK est impliquée dans la cognition.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Suède
      • Lund, Suède, 22241
        • Skane University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration

  • NP liée à la NF1 avec des manifestations sévères - ou avec une forte suspicion de devenir sévères -
  • Consentement éclairé fourni
  • Âge 1:0-17:11

Critère d'exclusion

  • La NP liée à la NF1 ne remplit pas les caractéristiques pour des évaluations IRM volumétriques acceptables, comme indiqué dans la section Critères pour l'évaluation volumétrique.
  • Femelles allaitantes ou gestantes. Femmes sexuellement actives, qui n'utilisent pas (n'acceptent pas) d'utiliser une contraception sûre ou qui adhèrent à des contrôles réguliers pendant l'étude. Les hommes sexuellement actifs qui n'utilisent pas (n'acceptent pas) d'utiliser un préservatif pendant le coït.
  • Antécédents d'autres tumeurs malignes que les tumeurs classiques de grade 1 de l'OMS liées à la NF1 (c.-à-d. PN ou gliome des voies optiques).
  • Antécédents d'anomalies vasculaires cérébrales liées à la NF-1 (telles que Moyamoya).
  • Thérapie pharmaceutique active pour les tumeurs malignes des voies optiques.
  • Tout médicament pour le traitement de la dysfonction systolique ventriculaire gauche.
  • Utilisation de tout médicament expérimental dans les 30 jours suivant la première dose de ce traitement à l'étude.
  • Insuffisance rénale (DFG inférieur à 45 ml/min/1,73 m2 - Il n'est nécessaire d'analyser le DFGe que si la créatine est supérieure à la valeur de référence institutionnelle pour le groupe d'âge correspondant).
  • Une réaction d'hypersensibilité immédiate ou retardée connue ou une idiosyncrasie à des médicaments chimiquement liés au médicament à l'étude ou à des excipients qui contre-indiquent leur participation.
  • Maladie active du foie ou des voies biliaires ou insuffisance hépatique modérée ou grave. S'il existe des signes de maladie hépatique (tels qu'une augmentation du temps de prothrombine ou des transaminases élevées), le classement de l'insuffisance hépatique doit être effectué en consultation avec un hépatologue, car il n'existe pas de définition universelle.
  • Antécédents de syndrome obstructif des sinus hépatiques (maladie veino-occlusive) au cours des 3 derniers mois.
  • Une histoire de thrombocytopénie induite par l'héparine.
  • Antécédents de pneumopathie interstitielle ou de pneumonite.
  • Antécédents d'occlusion veineuse rétinienne (OVR).
  • Antécédents d'infection par le virus de l'hépatite B (VHB) ou le virus de l'hépatite C (VHC). Les sujets avec une infection confirmée par le VHB et le VHC peuvent être inscrits.
  • Présence d'une condition qui interférera de manière significative avec l'absorption des médicaments.
  • Preuve de risque cardiovasculaire, comme une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) inférieure à la limite inférieure de la normale (LLN), un intervalle QT corrigé (Qtc) > 480 millisecondes, une arythmie non contrôlée cliniquement significative, une insuffisance cardiaque congestive ou un syndrome coronarien aigu ou historique de celle-ci.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: étude à un seul bras
enfants traités par trametinib
Médicament: Tramétinib
traitement
Autres noms:
  • mekiniste

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Rémission du volume tumoral ≥20 %
Délai: 0 - 30 mois.
Analyse finale et primaire du critère de jugement principal - des données regroupées à 30 mois (fin de l'étude) avec IRM volumétrique du volume de la tumeur par rapport au volume à l'inscription.
0 - 30 mois.
Rémission du volume tumoral ≥20 %
Délai: 0 - 18 mois
Analyse intermédiaire des données regroupées à 18 mois avec IRM volumétrique du volume de la tumeur par rapport au volume à l'inscription. Il s'agit d'une analyse intermédiaire du résultat principal et non d'une analyse principale du résultat principal".
0 - 18 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Inversion de la NP liée à la NF1 provoquée - douleur à l'échelle de l'EVA
Délai: 0 - 30 mois.
Evalué avec l'échelle de douleur mensuelle EVA à partir de 8 ans à l'inscription. Mensuel. Échelle de 0 à 10 points. Descriptif. Analyse des données regroupées après le mois 30.
0 - 30 mois.
L'inversion de la douleur induite par la NP liée à la NF1 - Faces Pain Scale
Délai: 0 - 30 mois.
Évalué avec l'échelle mensuelle de douleur des visages de moins de 8 ans à l'inscription. Mensuel. Échelle 0-10. Descriptif. Analyse des données regroupées après le mois 30.
0 - 30 mois.

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Performance cognitive. Exploratoire. WISC V.
Délai: 0-18 mois.
Modification du QI à grande échelle ou des indices primaires du WISC V. Données regroupées après 18 mois par rapport à avant/à l'inscription ; avec valeur p
0-18 mois.
Performance cognitive. Exploratoire. NEPSYII.
Délai: 0-18 mois.
Modification des fonctions d'apprentissage et de mémoire et des fonctions visuospatiales, données regroupées après 18 mois par rapport à avant/à l'inscription (test sélectionné de NEPSYII ; avec valeur de p
0-18 mois.
Performance cognitive. Exploratoire. CPT3.
Délai: 0-18 mois.
Modification de l'attention, données regroupées après 18 mois par rapport à avant/à l'inscription (CPT-3) ; avec valeur p
0-18 mois.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Region Skane

Collaborateurs

Novartis

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Björn Sigurdsson, Skane University Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 juin 2019

Achèvement primaire (Estimé)

15 juillet 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 novembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 novembre 2018

Première publication (Réel)

14 novembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BUS2018-1
  • 2018-001846-32 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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