Лечение плексиформной нейрофибромы, связанной с NF1, траметинибом (plexifpc)
10 апреля 2024 г. обновлено: Region Skane
Лечение связанной с NF1 плексиформной нейрофибромы траметинибом; открытое исследование в одной группе с целью объемной частичной ремиссии и облегчения боли
Это исследование Лечение плексиформной нейрофибромы, связанной с NF1, траметинибом; одногрупповое открытое исследование с целью частичной объемной ремиссии и облегчения боли (EudraCT 2018-001846-32, номер спонсорского протокола BUS2018-1, соответствующий номер ссылки Novartis CTMT212ASE01T) представляет собой педиатрическое клиническое исследование, в котором изучается потенциальное использование препарат траметиниб (Мекинист®) для лечения симптоматических или с вероятностью перехода в симптоматические плексиформные нейрофибромы (PN), связанные с NF1, у детей в возрасте от 1 года до 17 лет и 11 месяцев.
Траметиниб вводят перорально 1 раз в день в дозе 0,025 мг/кг до максимальной дозы 2 мг в возрасте от шести лет и 0,032 мг/кг в возрасте до 5 лет в виде таблеток или раствора для приема внутрь. Он производится и распространяется компанией Novartis под торговой маркой Mekinist®.
Первичной конечной точкой является ремиссия объема опухоли ≥20%, оцениваемая с помощью объемной МРТ через 18 и 30 месяцев лечения.
Вторичной конечной точкой является купирование боли после PN, связанного с NF1, которое оценивается ежемесячно по возрастным шкалам боли; Шкала ВАШ (с 8 лет) или Faces Pain Scale (с 3 до 8 лет).
В качестве исследовательской меры потенциальное влияние лечения на когнитивную функцию будет оцениваться с использованием хорошо зарекомендовавших себя тестов, таких как WISC-V (возрастной диапазон 6:0–16:11), NEPSY-II (возрастной диапазон 3:0–11). 16:11) и СРТ-3 (возрастной диапазон 8:0 - взрослый).
Когнитивная дисфункция хорошо описана у пациентов с NF1, и было показано, что MAPK/ERK-путь участвует в когнитивных процессах.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
15
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Lund, Швеция, 22241
- Skane University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения
- PN, связанная с NF1, с тяжелыми проявлениями или с высоким подозрением на их развитие
- Информированное согласие предоставлено
- Возраст 1:0-17:11
Критерий исключения
- PN, связанное с NF1, не соответствует характеристикам для приемлемых объемных оценок МРТ, как указано в разделе «Критерии объемной оценки».
- Кормящие или беременные самки. Сексуально активные женщины, которые не используют (не соглашаются) безопасные средства контрацепции или не придерживаются регулярных мер контроля во время исследования. Сексуально активные мужчины, которые не используют (согласны) использовать презерватив во время полового акта.
- Наличие в анамнезе других злокачественных новообразований, кроме классических опухолей 1 степени ВОЗ, связанных с NF1 (т.е. PN или глиома зрительного пути).
- Наличие в анамнезе церебральных сосудистых аномалий, связанных с NF-1 (таких как Моямоя).
- Активная фармацевтическая терапия злокачественных новообразований зрительного пути.
- Любые лекарства для лечения систолической дисфункции левого желудочка.
- Использование любого исследуемого препарата в течение 30 дней после первой дозы этого исследуемого препарата.
- Нарушение функции почек (СКФ менее 45 мл/мин/1,73 м2 — анализ рСКФ требуется только в том случае, если креатин выше установленного стандартного значения для соответствующей возрастной группы).
- Известная реакция гиперчувствительности немедленного или замедленного действия или индивидуальная непереносимость препаратов, химически связанных с исследуемым препаратом или вспомогательными веществами, которые противопоказаны для их участия.
- Активное заболевание печени или желчевыводящих путей или умеренное или тяжелое нарушение функции печени. При наличии признаков заболевания печени (таких как увеличение протромбинового времени или повышение активности трансаминаз) необходимо провести оценку поражения печени после консультации с гепатологом, поскольку универсального определения не существует.
- Синдром обструкции синусоидов печени (венозно-окклюзионная болезнь) в анамнезе в течение последних 3 месяцев.
- История гепарин-индуцированной тромбоцитопении.
- Наличие в анамнезе интерстициального заболевания легких или пневмонита.
- Окклюзия вен сетчатки (ОКВ) в анамнезе.
- Наличие в анамнезе вируса гепатита В (ВГВ) или вируса гепатита С (ВГС). Могут быть зачислены субъекты с подтвержденной элиминированной инфекцией HBV и HCV.
- Наличие состояния, которое будет значительно мешать абсорбции лекарств.
- Доказательства сердечно-сосудистого риска, такие как фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) ниже нижнего предела нормы (НГН), скорректированный интервал QT (Qtc) > 480 миллисекунд, клинически значимая неконтролируемая аритмия, застойная сердечная недостаточность или острый коронарный синдром или история оного.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: исследование с одной рукой
дети, получавшие траметиниб
|
лечение
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Ремиссия объема опухоли ≥20%
Временное ограничение: 0 - 30 месяцев.
|
Окончательный и первичный анализ первичного показателя исхода - объединенных данных через 30 месяцев (конец исследования) с объемной МРТ объема опухоли по сравнению с объемом при включении.
|
0 - 30 месяцев.
|
|
Ремиссия объема опухоли ≥20%
Временное ограничение: 0 - 18 месяцев
|
Промежуточный анализ объединенных данных через 18 месяцев с объемной МРТ объема опухоли по сравнению с объемом при включении.
Это промежуточный анализ первичного исхода, а не первичный анализ первичного исхода».
|
0 - 18 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Реверсия вызванного NF1 PN - боль по шкале ВАШ
Временное ограничение: 0 - 30 месяцев.
|
Оценивали по ежемесячной шкале боли ВАШ с 8 лет на момент включения.
Ежемесячно.
Шкала от 0 до 10 баллов.
Описательный.
Анализ объединенных данных после 30 месяцев.
|
0 - 30 месяцев.
|
|
Реверсия связанной с NF1 PN, вызванной болью - шкала боли Faces
Временное ограничение: 0 - 30 месяцев.
|
Оценивали с помощью ежемесячной шкалы Faces Pain Scale для детей младше 8 лет на момент зачисления.
Ежемесячно.
шкала 0-10.
Описательный.
Анализ объединенных данных после 30 месяцев.
|
0 - 30 месяцев.
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Когнитивные функции. Исследовательский. ВИСЦ В.
Временное ограничение: 0-18 месяцев.
|
Изменение полномасштабного IQ или первичных индексов WISC V. Объединенные данные через 18 месяцев по сравнению с до/во время зачисления; с p-значением
|
0-18 месяцев.
|
|
Когнитивные функции. Исследовательский. НЕПСИЙ.
Временное ограничение: 0-18 месяцев.
|
Изменение функций обучения и памяти и зрительно-пространственных функций, объединенные данные через 18 месяцев по сравнению с до/во время зачисления (выбранный тест из NEPSYII; с p-значением
|
0-18 месяцев.
|
|
Когнитивные функции. Исследовательский. СРТ3.
Временное ограничение: 0-18 месяцев.
|
Изменение внимания, объединенные данные через 18 месяцев по сравнению с до/во время зачисления (CPT-3); с p-значением
|
0-18 месяцев.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Björn Sigurdsson, Skane University Hospital
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 июня 2019 г.
Первичное завершение (Оцененный)
15 июля 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
15 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 ноября 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 ноября 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 ноября 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Новообразования по гистологическому типу
- Новообразования
- Генетические заболевания, врожденные
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Новообразования, нервная ткань
- Заболевания периферической нервной системы
- Новообразования нервной системы
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Неопластические синдромы, наследственные
- Новообразования нервной оболочки
- Нейро-кожные синдромы
- Новообразования периферической нервной системы
- Нейрофиброматоз
- Нейрофиброматоз 1
- Нейрофиброма
- Нейрофиброма, плексиформная
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы ферментов
- Противоопухолевые агенты
- Ингибиторы протеинкиназы
- Траметиниб
Другие идентификационные номера исследования
- BUS2018-1
- 2018-001846-32 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .