- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03741101
Tratamento de neurofibroma plexiforme relacionado a NF1 com trametinibe (plexifpc)
Tratamento de neurofibroma plexiforme relacionado a NF1 com trametinibe; um estudo aberto de braço único com os objetivos de remissão parcial volumétrica e alívio da dor
Este estudo, Treatment of NF1-related plexiforme neurofibroma with trametinib; um estudo aberto de braço único com os objetivos de remissão parcial volumétrica e alívio da dor (EudraCT 2018-001846-32, protocolo patrocinador número BUS2018-1, número de referência relacionado da Novartis CTMT212ASE01T) é um ensaio clínico pediátrico que investiga o uso potencial de o medicamento trametinibe (Mekinist®) como tratamento para neurofibromas plexiformes (PN) sintomáticos ou com probabilidade de se tornarem sintomáticos relacionados à NF1 em crianças entre 1 ano e 17 anos e 11 meses de idade.
Trametinib é administrado por via oral qd a 0,025 mg/kg até um máximo de 2 mg a partir dos seis anos de idade e 0,032 mg/kilo até aos 5 anos de idade, fornecido em comprimidos ou em solução oral. É fabricado e distribuído pela Novartis sob o nome comercial Mekinist®.
O desfecho primário é a remissão do volume tumoral ≥20%, avaliada por ressonância magnética volumétrica aos 18 e 30 meses de tratamento.
O desfecho secundário é a reversão da dor da NP relacionada à NF1, avaliada mensalmente com escalas de dor específicas para a idade; Escala VAS (de 8 anos) ou Faces Pain Scale (de 3 a 8 anos).
Como medida exploratória, os efeitos potenciais do tratamento sobre a função cognitiva serão avaliados usando testes bem estabelecidos, como WISC-V (faixa etária 6:0 - 16:11), NEPSY-II (faixa etária 3:0- 16:11) e CPT-3 (faixa etária 8:0 - adulto).
A disfunção cognitiva é bem descrita em pacientes com NF1, e foi indicado que a via MAPK/ERK está envolvida na cognição.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Lund, Suécia, 22241
- Skane University Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão
- PN relacionada a NF1 com manifestações graves - ou com alta suspeita de se tornar grave
- Consentimento informado fornecido
- Idade 1:0-17:11
Critério de exclusão
- A NP relacionada à NF1 não atende às características para avaliações volumétricas de ressonância magnética aceitáveis, conforme descrito em Critérios para avaliação volumétrica.
- Fêmeas lactantes ou grávidas. Mulheres sexualmente ativas, que não (concordam em) usar métodos contraceptivos seguros ou aderem a controles regulares durante o estudo. Homens sexualmente ativos que não (concordam em) usar preservativo durante o coito.
- Uma história de outras malignidades além dos tumores clássicos de grau 1 da OMS relacionados à NF1 (ou seja, PN ou glioma da via óptica).
- Uma história de anomalias vasculares cerebrais relacionadas à NF-1 (como Moyamoya).
- Terapia farmacêutica ativa para malignidade(s) da via óptica.
- Qualquer medicamento para tratamento da disfunção sistólica do ventrículo esquerdo.
- Uso de qualquer medicamento experimental dentro de 30 dias da primeira dose deste tratamento do estudo.
- Função renal prejudicada (GFR abaixo de 45 ml/min/1,73m2 - Só é necessário analisar eGFR se a creatina estiver acima do valor de referência institucional para a faixa etária correspondente).
- Uma reação conhecida de hipersensibilidade imediata ou tardia ou idiossincrasia a medicamentos quimicamente relacionados ao medicamento em estudo ou excipientes que contra-indicam sua participação.
- Doença hepática ou biliar ativa ou insuficiência hepática moderada ou grave. Se houver sinais de doença hepática (como aumento do tempo de protrombina ou transaminases elevadas), a classificação da insuficiência hepática deve ser feita em consulta com um hepatologista, pois não há uma definição universal.
- História de síndrome obstrutiva sinusóide hepática (doença veno-oclusiva) nos últimos 3 meses.
- Uma história de trombocitopenia induzida por heparina.
- História de doença pulmonar intersticial ou pneumonite.
- Uma história de oclusão da veia da retina (RVO).
- Uma história de infecção pelo vírus da hepatite B (HBV) ou pelo vírus da hepatite C (HCV). Indivíduos com infecção confirmada por HBV e HCV podem ser inscritos.
- Presença de uma condição que interfira significativamente na absorção de drogas.
- Evidência de risco cardiovascular, como fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) abaixo do limite inferior do normal (LLN), intervalo QT corrigido (Qtc) >480 milissegundos, arritmia não controlada clinicamente significativa, insuficiência cardíaca congestiva ou síndrome coronariana aguda ou história da mesma.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: estudo de braço único
crianças tratadas com trametinib
|
tratamento
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Remissão do volume do tumor ≥20%
Prazo: 0 - 30 meses.
|
Análise final e primária da medida de resultado primário - de dados agrupados em 30 meses (final do estudo) com ressonância magnética volumétrica do volume do tumor versus volume na inscrição.
|
0 - 30 meses.
|
Remissão do volume do tumor ≥20%
Prazo: 0 - 18 meses
|
Análise interina de dados agrupados em 18 meses com ressonância magnética volumétrica do volume do tumor versus volume na inscrição.
Esta é uma análise interina do desfecho primário e não uma análise primária do desfecho primário".
|
0 - 18 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Reversão da PN relacionada a NF1 provocada - dor na escala VAS
Prazo: 0 - 30 meses.
|
Avaliado com escala de dor VAS mensal de 8 anos na inscrição.
Por mês.
escala de 0-10 pontos.
Descritivo.
Análise de dados agrupados após o mês 30.
|
0 - 30 meses.
|
Reversão da dor provocada por NP relacionada a NF1 - Escala de Dor de Faces
Prazo: 0 - 30 meses.
|
Avaliado mensalmente com a Faces Pain Scale de menores de 8 anos no momento da inscrição.
Por mês.
escala 0-10.
Descritivo.
Análise de dados agrupados após o mês 30.
|
0 - 30 meses.
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Performance cognitiva. Exploratório. WISC V.
Prazo: 0-18 meses.
|
Alteração da escala completa de QI ou índices primários do WISC V. Dados agrupados após 18 meses versus antes/na inscrição; com valor p
|
0-18 meses.
|
Performance cognitiva. Exploratório. NEPSYII.
Prazo: 0-18 meses.
|
Alteração das funções de aprendizagem e memória e funções visuoespaciais, dados agrupados após 18 meses versus antes/na inscrição (teste selecionado do NEPSYII,; com valor-p
|
0-18 meses.
|
Performance cognitiva. Exploratório. CPT3.
Prazo: 0-18 meses.
|
Mudança na atenção, dados agrupados após 18 meses versus antes/na inscrição (CPT-3); com valor p
|
0-18 meses.
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Björn Sigurdsson, Skane University Hospital
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Neoplasias da Bainha Nervosa
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- Neurofibromatoses
- Neurofibromatose 1
- Neurofibroma
- Neurofibroma Plexiforme
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Inibidores de proteína quinase
- Trametinibe
Outros números de identificação do estudo
- BUS2018-1
- 2018-001846-32 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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