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Behandlung von NF1-assoziiertem Plexiformem Neurofibrom mit Trametinib (plexifpc)

10. April 2024 aktualisiert von: Region Skane

Behandlung von NF1-assoziiertem Plexiformem Neurofibrom mit Trametinib; eine einarmige Open-Label-Studie mit den Zielen einer volumetrischen partiellen Remission und Schmerzlinderung

Diese Studie, Behandlung von NF1-assoziiertem plexiformen Neurofibrom mit Trametinib; eine einarmige, offene Studie mit den Zielen volumetrische partielle Remission und Schmerzlinderung (EudraCT 2018-001846-32, Sponsor-Protokollnummer BUS2018-1, zugehörige Novartis-Referenznummer CTMT212ASE01T) ist eine pädiatrische klinische Studie, die die potenzielle Verwendung von untersucht das Medikament Trametinib (Mekinist®) zur Behandlung von symptomatischen oder wahrscheinlich symptomatischen NF1-assoziierten plexiformen Neurofibromen (PN) bei Kindern im Alter zwischen 1 Jahr und 17 Jahren und 11 Monaten.

Trametinib wird oral qd mit 0,025 mg/kg bis zu einem Maximum von 2 mg ab einem Alter von sechs Jahren und 0,032 mg/kg bis zu einem Alter von 5 Jahren entweder als Tabletten oder als Lösung zum Einnehmen verabreicht. Es wird von Novartis unter dem Handelsnamen Mekinist® hergestellt und vertrieben.

Der primäre Endpunkt ist die Remission eines Tumorvolumens von ≥ 20 %, bewertet mittels volumetrischer MRT nach 18 und 30 Behandlungsmonaten.

Der sekundäre Endpunkt ist die Schmerzlinderung durch NF1-bedingte PN, die monatlich mit altersspezifischen Schmerzskalen bewertet wird; VAS-Skala (ab 8 Jahren) oder Faces Pain Scale (von 3 bis 8 Jahren).

Als explorative Maßnahme werden die potenziellen Auswirkungen der Behandlung auf die kognitive Funktion mit etablierten Tests wie WISC-V (Altersspanne 6:0 – 16:11), NEPSY-II (Altersspanne 3:0– 16:11) und CPT-3 (Altersgruppe 8:0 - Erwachsener).

Kognitive Dysfunktion ist bei Patienten mit NF1 gut beschrieben, und der MAPK/ERK-Weg hat Hinweise darauf, dass er an der Kognition beteiligt ist.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Schweden
      • Lund, Schweden, 22241
        • Skane University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • NF1-bedingte PN mit schweren – oder mit starkem Verdacht, schwerwiegend zu werden – Manifestationen
  • Einwilligung nach Aufklärung gegeben
  • Alter 1:0-17:11

Ausschlusskriterien

  • NF1-bezogene PN erfüllt nicht die Merkmale für akzeptable volumetrische MRT-Bewertungen, wie unter Kriterien für die volumetrische Bewertung beschrieben.
  • Stillende oder trächtige Weibchen. Sexuell aktive Frauen, die keine sichere Verhütung anwenden (zustimmen) oder sich während der Studie an regelmäßige Kontrollen halten. Sexuell aktive Männer, die beim Koitus kein Kondom benutzen (damit einverstanden sind).
  • Eine Vorgeschichte anderer bösartiger Erkrankungen als klassischer NF1-assoziierter WHO-Grad-1-Tumoren (d. h. PN oder Sehbahngliom).
  • Eine Vorgeschichte von NF-1-bezogenen zerebralen Gefäßanomalien (wie Moyamoya).
  • Aktive pharmazeutische Therapie für Malignität(en) des Sehwegs.
  • Alle Medikamente zur Behandlung der linksventrikulären systolischen Dysfunktion.
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen nach der ersten Dosis dieser Studienbehandlung.
  • Eingeschränkte Nierenfunktion (GFR unter 45 ml/min/1,73 m2 – eGFR muss nur analysiert werden, wenn Kreatin über dem institutionellen Referenzwert für die entsprechende Altersgruppe liegt).
  • Eine bekannte sofortige oder verzögerte Überempfindlichkeitsreaktion oder Idiosynkrasie gegenüber Arzneimitteln, die chemisch mit dem Studienarzneimittel oder Hilfsstoffen verwandt sind, die ihre Teilnahme kontraindizieren.
  • Aktive Leber- oder Gallenerkrankung oder mittelschwere oder schwere Leberfunktionsstörung. Bei Anzeichen einer Lebererkrankung (z. B. erhöhte Prothrombinzeit oder erhöhte Transaminasen) muss die Einstufung der Leberfunktionsstörung in Absprache mit einem Hepatologen erfolgen, da es keine allgemeingültige Definition gibt.
  • Eine Vorgeschichte von hepatischem obstruktiven Sinusoidsyndrom (venookklusive Erkrankung) innerhalb der letzten 3 Monate.
  • Eine Geschichte der Heparin-induzierten Thrombozytopenie.
  • Eine Vorgeschichte einer interstitiellen Lungenerkrankung oder Pneumonitis.
  • Eine Vorgeschichte von Netzhautvenenverschlüssen (RVO).
  • Eine Vorgeschichte einer Infektion mit dem Hepatitis-B-Virus (HBV) oder Hepatitis-C-Virus (HCV). Probanden mit einer bestätigten ausgeheilten HBV- und HCV-Infektion können aufgenommen werden.
  • Vorhandensein eines Zustands, der die Aufnahme von Arzneimitteln erheblich beeinträchtigt.
  • Anzeichen eines kardiovaskulären Risikos, wie z. B. linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) unterhalb der unteren Normgrenze (LLN), ein korrigiertes QT-Intervall (Qtc) > 480 Millisekunden, klinisch signifikante unkontrollierte Arrhythmie, dekompensierte Herzinsuffizienz oder akutes Koronarsyndrom oder Geschichte davon.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: einarmige Studie
mit Trametinib behandelte Kinder
Arzneimittel: Trametinib
Behandlung
Andere Namen:
  • Mekinist

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Remission des Tumorvolumens ≥20 %
Zeitfenster: 0 - 30 Monate.
Abschließende und primäre Analyse des primären Ergebnismaßes – der gepoolten Daten nach 30 Monaten (Ende der Studie) mit volumetrischer MRT des Tumorvolumens im Vergleich zum Volumen bei der Aufnahme.
0 - 30 Monate.
Remission des Tumorvolumens ≥20 %
Zeitfenster: 0 - 18 Monate
Zwischenanalyse der gepoolten Daten nach 18 Monaten mit volumetrischer MRT des Tumorvolumens im Vergleich zum Volumen bei der Einschreibung. Dies ist eine Zwischenanalyse des primären Ergebnisses und keine primäre Analyse des primären Ergebnisses".
0 - 18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Umkehrung von NF1-bedingtem PN ausgelöst – VAS-Schmerz
Zeitfenster: 0 - 30 Monate.
Ausgewertet mit monatlicher VAS-Schmerzskala ab 8 Jahren bei Aufnahme. Monatlich. 0-10-Punkte-Skala. Beschreibend. Analyse der gepoolten Daten nach dem 30. Monat.
0 - 30 Monate.
Umkehrung des durch NF1 verursachten PN-Schmerzes – Gesichter-Schmerzskala
Zeitfenster: 0 - 30 Monate.
Bewertet mit der monatlichen Faces Pain Scale von unter 8 Jahren bei der Registrierung. Monatlich. Skala 0-10. Beschreibend. Analyse der gepoolten Daten nach dem 30. Monat.
0 - 30 Monate.

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kognitive Leistungsfähigkeit. Erkundung. WISC V.
Zeitfenster: 0-18 Monate.
Änderung des Gesamt-IQ oder der Primärindizes von WISC V. Gepoolte Daten nach 18 Monaten gegenüber vor/bei Einschreibung; mit p-Wert
0-18 Monate.
Kognitive Leistungsfähigkeit. Erkundung. NEPSYII.
Zeitfenster: 0-18 Monate.
Veränderung der Lern- und Gedächtnisfunktionen und visuell-räumlichen Funktionen, gepoolte Daten nach 18 Monaten gegenüber vor/bei der Einschreibung (ausgewählter Test von NEPSYII; mit p-Wert
0-18 Monate.
Kognitive Leistungsfähigkeit. Erkundung. CPT3.
Zeitfenster: 0-18 Monate.
Änderung der Aufmerksamkeit, gepoolte Daten nach 18 Monaten gegenüber vor/bei der Einschreibung (CPT-3); mit p-Wert
0-18 Monate.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Region Skane

Mitarbeiter

Novartis

Ermittler

  • Hauptermittler: Björn Sigurdsson, Skane University Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Juni 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

15. Juli 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

15. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. November 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. November 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BUS2018-1
  • 2018-001846-32 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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