Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NF1:een liittyvän pleksiformisen neurofibrooman hoito trametinibillä (plexifpc)

keskiviikko 10. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Region Skane

NF1:een liittyvän pleksiformisen neurofibrooman hoito trametinibillä; yksikätinen, avoin koe, jonka tavoitteena on volumetrinen osittainen remissio ja kivunlievitys

Tämä tutkimus, NF1:een liittyvän pleksiformisen neurofibrooman hoito trametinibillä; yksihaarainen, avoin tutkimus, jonka tavoitteet ovat volumetrinen osittainen remissio ja kivunlievitys (EudraCT 2018-001846-32, sponsoriprotokollan numero BUS2018-1, liittyvä Novartis-viitenumero CTMT212ASE01T) on lasten kliininen tutkimus, joka tutkii lääke trametinibi (Mekinist®) oireellisten tai todennäköisesti oireilevien NF1-peräisten plexiformisten neurofibroomien (PN) hoitoon 1–17 vuoden ja 11 kuukauden ikäisillä lapsilla.

Trametinibia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa 0,025 mg/kg ja enintään 2 mg kuuden vuoden iästä alkaen ja 0,032 mg/kg 5 vuoden ikään asti, joko tabletteina tai oraaliliuoksena. Novartis valmistaa ja jakelee sitä kauppanimellä Mekinist®.

Ensisijainen päätetapahtuma on ≥20 %:n kasvaimen tilavuuden remissio, joka on arvioitu volyymitutkimuksella 18 ja 30 kuukauden hoidon jälkeen.

Toissijainen päätetapahtuma on kivun kumoaminen NF1:een liittyvästä PN:stä, joka arvioidaan kuukausittain ikäkohtaisilla kipuasteikoilla; VAS-asteikko (8-vuotiaille) tai Faces Pain Scale (3-8-vuotiaille).

Tutkivana toimenpiteenä hoidon mahdollisia vaikutuksia kognitiivisiin toimintoihin arvioidaan käyttämällä vakiintuneita testejä, kuten WISC-V (ikäalue 6:0 - 16:11), NEPSY-II (ikähaarukka 3:0-). 16:11) ja CPT-3 (ikäryhmä 8:0 - aikuinen).

Kognitiivinen toimintahäiriö on hyvin kuvattu potilailla, joilla on NF1, ja MAPK/ERK-polun on osoitettu osallistuvan kognitioon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ruotsi
      • Lund, Ruotsi, 22241
        • Skane University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  • NF1:een liittyvä PN, johon liittyy vakavia - tai vahvasti epäiltynä vaikeutumista - ilmenemismuotoja
  • Tietoinen suostumus annettu
  • Ikä 1:0-17:11

Poissulkemiskriteerit

  • NF1:een liittyvä PN ei täytä hyväksyttävien volumetristen MRI-arviointien ominaisuuksia, jotka on esitetty kohdassa Volumetrisen arvioinnin kriteerit.
  • Imettävät tai raskaana olevat naiset. Seksuaalisesti aktiiviset naiset, jotka eivät (hyväksy) käytä turvallista ehkäisyä tai noudata säännöllisiä valvontatoimenpiteitä tutkimuksen aikana. Seksuaalisesti aktiiviset miehet, jotka eivät käytä (sopii) kondomia yhdynnän aikana.
  • Anamneesissa muita pahanlaatuisia kasvaimia kuin klassisia NF1-peräisiä WHO-luokan 1 kasvaimia (esim. PN tai optisen reitin gliooma).
  • NF-1:een liittyviä aivoverisuonihäiriöitä (kuten Moyamoya).
  • Aktiivinen farmaseuttinen hoito optisen reitin maligniteettiin.
  • Kaikki lääkkeet vasemman kammion systolisen toimintahäiriön hoitoon.
  • Minkä tahansa tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän kuluessa tämän tutkimushoidon ensimmäisestä annoksesta.
  • Heikentynyt munuaisten toiminta (GFR alle 45 ml/min/1,73 m2 - eGFR on analysoitava vain, jos kreatiini ylittää vastaavan ikäryhmän laitoksen viitearvon).
  • Tunnettu välitön tai viivästynyt yliherkkyysreaktio tai omituisuus lääkkeisiin, jotka liittyvät kemiallisesti tutkimuslääkkeeseen tai apuaineisiin, jotka estävät osallistumisen.
  • Aktiivinen maksa- tai sappisairaus tai kohtalainen tai vaikea maksan vajaatoiminta. Jos on merkkejä maksasairaudesta (kuten pidentynyt protrombiiniaika tai kohonneet transaminaasit), maksan vajaatoiminnan luokitus on tehtävä yhdessä hepatologin kanssa, koska yleispätevää määritelmää ei ole.
  • Sinulla on ollut maksan sinusoidinen obstruktiivinen oireyhtymä (venookklusiivinen sairaus) viimeisen 3 kuukauden aikana.
  • Aiempi hepariinin aiheuttama trombosytopenia.
  • Aiemmin interstitiaalinen keuhkosairaus tai keuhkotulehdus.
  • Verkkokalvon laskimotukoksen historia (RVO).
  • Hepatiitti B -virus (HBV) tai hepatiitti C -virus (HCV) -infektio. Koehenkilöt, joilla on vahvistettu HBV- ja HCV-infektio, voidaan ottaa mukaan.
  • Sellainen tila, joka häiritsee merkittävästi lääkkeiden imeytymistä.
  • Todisteet kardiovaskulaarisesta riskistä, kuten vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) normaalin alarajan (LLN) alapuolella, korjattu QT-aika (Qtc) > 480 millisekuntia, kliinisesti merkittävä hallitsematon rytmihäiriö, sydämen vajaatoiminta tai akuutti sepelvaltimooireyhtymä tai sen historiaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: yhden käden tutkimus
trametinibillä hoidetut lapset
Lääke: Trametinibi
hoitoon
Muut nimet:
  • mekinisti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kasvaimen tilavuuden remissio ≥20 %
Aikaikkuna: 0-30 kuukautta.
Primaarisen tulosmitan lopullinen ja ensisijainen analyysi - yhdistetyt tiedot 30 kuukauden kohdalla (tutkimuksen lopussa) ja kasvaimen tilavuuden volyymi-mri verrattuna tilavuuteen ilmoittautumisen yhteydessä.
0-30 kuukautta.
Kasvaimen tilavuuden remissio ≥20 %
Aikaikkuna: 0-18 kuukautta
Yhdistettyjen tietojen välianalyysi 18 kuukauden kohdalla kasvaimen tilavuuden volyymi-mri:llä verrattuna tilavuuteen ilmoittautumisen yhteydessä. Tämä on välianalyysi ensisijaisesta tuloksesta eikä primäärituloksesta."
0-18 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NF1:een liittyvän PN:n kumoaminen - VAS-asteikkokipu
Aikaikkuna: 0-30 kuukautta.
Arvioitu kuukausittaisella VAS-kipuasteikolla 8 vuoden ajalta ilmoittautumishetkellä. Kuukausittain. 0-10 pisteen asteikko. Kuvaileva. Yhdistettyjen tietojen analyysi kuukauden 30 jälkeen.
0-30 kuukautta.
NF1:een liittyvän PN:n aiheuttaman kivun kumoaminen – Faces Pain Scale
Aikaikkuna: 0-30 kuukautta.
Arvioitu kuukausittaisella Faces Pain Scale -asteikolla alle 8-vuotiaista ilmoittautumisen yhteydessä. Kuukausittain. 0-10 asteikolla. Kuvaileva. Yhdistettyjen tietojen analyysi kuukauden 30 jälkeen.
0-30 kuukautta.

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kognitiivinen suorituskyky. Tutkiva. WISC V.
Aikaikkuna: 0-18 kuukautta.
Täysi mittakaavan IQ tai WISC V:n ensisijaisten indeksien muutos. Yhdistetty data 18 kuukauden jälkeen verrattuna ennen ilmoittautumista/ilmoittautumisen yhteydessä; p-arvon kanssa
0-18 kuukautta.
Kognitiivinen suorituskyky. Tutkiva. NEPSYII.
Aikaikkuna: 0-18 kuukautta.
Oppimis- ja muistitoimintojen sekä visuospatiaalisten toimintojen muutos, yhdistetyt tiedot 18 kuukauden jälkeen verrattuna ennen ilmoittautumista/ilmoittautumisen yhteydessä (valittu testi NEPSYII:sta; p-arvolla
0-18 kuukautta.
Kognitiivinen suorituskyky. Tutkiva. CPT3.
Aikaikkuna: 0-18 kuukautta.
Muutos huomiossa, yhdistetyt tiedot 18 kuukauden jälkeen verrattuna ennen ilmoittautumista/ilmoittautumisen yhteydessä (CPT-3); p-arvon kanssa
0-18 kuukautta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Region Skane

Yhteistyökumppanit

Novartis

Tutkijat

  • Päätutkija: Björn Sigurdsson, Skane University Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 10. kesäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 15. heinäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 15. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 5. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 14. marraskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BUS2018-1
  • 2018-001846-32 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa