Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Behandling av NF1-relaterat plexiform neurofibrom med trametinib (plexifpc)

10 april 2024 uppdaterad av: Region Skane

Behandling av NF1-relaterat plexiform neurofibrom med trametinib; en enarms, öppen prövning med målen volumetrisk partiell remission och smärtlindring

Denna studie, Behandling av NF1-relaterat plexiform neurofibrom med trametinib; en enarms, öppen studie med målen volumetrisk partiell remission och smärtlindring (EudraCT 2018-001846-32, sponsorprotokollnummer BUS2018-1, relaterat Novartis referensnummer CTMT212ASE01T) är en pediatrisk klinisk prövning som undersöker potentiell användning av läkemedlet trametinib (Mekinist®) som behandling för symtomatiska eller sannolikt att bli symtomatiska NF1-relaterade plexiforma neurofibromer (PN) hos barn mellan 1 år och 17 år och 11 månader gamla.

Trametinib ges oralt varje dag i 0,025 mg/kg upp till maximalt 2 mg från sex års ålder och 0,032 mg/kilo upp till 5 års ålder, antingen som tabletter eller oral lösning. Den tillverkas och distribueras av Novartis under varumärket Mekinist®.

Det primära effektmåttet är remission av tumörvolym ≥20 %, utvärderad med volymetrisk MRT vid 18 och 30 månaders behandling.

Det sekundära effektmåttet är reversering av smärta från NF1-relaterad PN, utvärderad månadsvis med åldersspecifika smärtskalor; VAS-skala (från 8 år) eller Faces Pain Scale (från 3 till 8 år).

Som ett utforskande mått kommer behandlingens potentiella effekter på den kognitiva funktionen att bedömas med hjälp av väletablerade tester som WISC-V (åldersintervall 6:0 - 16:11), NEPSY-II (åldersintervall 3:0- 16:11), och CPT-3 (åldersintervall 8:0 - vuxen).

Kognitiv dysfunktion är väl beskriven hos patienter med NF1, och MAPK/ERK-vägen har indikerats vara involverad i kognition.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

15

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Sverige
      • Lund, Sverige, 22241
        • Skane University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier

  • NF1-relaterad PN med svåra - eller med hög misstanke om att bli allvarliga - manifestationer
  • Informerat samtycke lämnas
  • Ålder 1:0-17:11

Exklusions kriterier

  • NF1-relaterad PN uppfyller inte egenskaperna för acceptabla volymetriska MRT-bedömningar som beskrivs under Kriterier för volymetrisk bedömning.
  • Ammande eller dräktiga honor. Sexuellt aktiva kvinnor, som inte (samtycker till) att använda säker preventivmedel eller följer regelbundna kontroller under studien. Sexuellt aktiva män som inte (samtycker till) att använda kondom under samlag.
  • En historia av andra maligniteter än klassiska NF1-relaterade WHO grad 1-tumörer (dvs. PN eller optisk väggliom).
  • En historia av NF-1-relaterade cerebrala vaskulära anomalier (såsom Moyamoya).
  • Aktiv farmaceutisk terapi för malignitet/maligniteter i optiken.
  • Alla läkemedel för behandling av vänsterkammarsystolisk dysfunktion.
  • Användning av något prövningsläkemedel inom 30 dagar efter den första dosen av denna studiebehandling.
  • Nedsatt njurfunktion (GFR under 45 ml/min/1,73m2 - Analys av eGFR krävs endast om kreatin ligger över institutionellt referensvärde för motsvarande åldersgrupp).
  • En känd omedelbar eller fördröjd överkänslighetsreaktion eller idiosynkrasi mot läkemedel som är kemiskt relaterade till studieläkemedlet eller hjälpämnen som kontraindikerar deras deltagande.
  • Aktiv lever- eller gallvägssjukdom eller måttlig eller gravt nedsatt leverfunktion. Om det finns tecken på leversjukdom (såsom ökad protrombintid eller förhöjda transaminaser) måste gradering av leverinsufficiens göras i samråd med en hepatolog, eftersom det inte finns någon universell definition.
  • En historia av hepatiskt sinusoid obstruktivt syndrom (venocklusiv sjukdom) under de senaste 3 månaderna.
  • En historia av heparin-inducerad trombocytopeni.
  • En historia av interstitiell lungsjukdom eller pneumonit.
  • En historia av retinal venocklusion (RVO).
  • En historia av hepatit B-virus (HBV) eller hepatit C-virus (HCV) infektion. Försökspersoner med en bekräftad eliminerad HBV- och HCV-infektion kan inkluderas.
  • Förekomst av ett tillstånd som avsevärt kommer att störa absorptionen av läkemedel.
  • Bevis på kardiovaskulär risk, såsom vänsterkammars ejektionsfraktion (LVEF) under den nedre normalgränsen (LLN), ett korrigerat QT-intervall (Qtc) >480 millisekunder, kliniskt signifikant okontrollerad arytmi, kongestiv hjärtsvikt eller akut koronarsyndrom eller dess historia.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: enarmsstudie
barn som behandlas med trametinib
Läkemedel: Trametinib
behandling
Andra namn:
  • mekinist

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Remission av tumörvolym ≥20 %
Tidsram: 0 - 30 månader.
Slutlig och primär analys av primärt utfallsmått - av poolade data vid 30 månader (slutet av studien) med volymetrisk mri av tumörvolym kontra volym vid inskrivning.
0 - 30 månader.
Remission av tumörvolym ≥20 %
Tidsram: 0-18 månader
Interimanalys av sammanslagna data vid 18 månader med volymetrisk mri av tumörvolym kontra volym vid registrering. Detta är en interimsanalys av primärt utfall och inte primäranalys av primärt utfall."
0-18 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Reversering av NF1-relaterad PN framkallad - VAS-skalsmärta
Tidsram: 0 - 30 månader.
Utvärderas med månatlig VAS smärtskala från 8 år vid inskrivning. En gång i månaden. 0-10 poängs skala. Beskrivande. Analys av sammanslagna data efter månad 30.
0 - 30 månader.
Reversering av NF1-relaterad PN framkallad smärta - Faces Pain Scale
Tidsram: 0 - 30 månader.
Utvärderad med månatlig Faces Pain Scale från under 8 år vid inskrivningen. En gång i månaden. 0-10 skala. Beskrivande. Analys av sammanslagna data efter månad 30.
0 - 30 månader.

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kognitiv förmåga. Utforskande. WISC V.
Tidsram: 0-18 månader.
Ändring av fullskalig IQ eller primära index för WISC V. Poolade data efter 18 månader jämfört med före/vid inskrivningen; med p-värde
0-18 månader.
Kognitiv förmåga. Utforskande. NEPSYII.
Tidsram: 0-18 månader.
Förändring av inlärnings- och minnesfunktioner och visuospatiala funktioner, poolade data efter 18 månader jämfört med före/vid inskrivning (valt test från NEPSYII,; med p-värde
0-18 månader.
Kognitiv förmåga. Utforskande. CPT3.
Tidsram: 0-18 månader.
Förändring i uppmärksamhet, sammanslagna data efter 18 månader jämfört med före/vid inskrivningen (CPT-3); med p-värde
0-18 månader.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Region Skane

Samarbetspartners

Novartis

Utredare

  • Huvudutredare: Björn Sigurdsson, Skane University Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 juni 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

15 juli 2024

Avslutad studie (Beräknad)

15 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 november 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 november 2018

Första postat (Faktisk)

14 november 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BUS2018-1
  • 2018-001846-32 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Barn

Kliniska prövningar på Trametinib

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera