Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie nerwiakowłókniaka splotowatego związanego z NF1 za pomocą trametynibu (plexifpc)

10 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Region Skane

Leczenie nerwiakowłókniaka splotowatego związanego z NF1 trametynibem; otwarte badanie z jednym ramieniem, którego celem jest wolumetryczna częściowa remisja i łagodzenie bólu

Ta próba, Leczenie nerwiakowłókniaka splotowatego związanego z NF1 za pomocą trametynibu; jednoramienne, otwarte badanie, którego celem była częściowa remisja wolumetryczna i złagodzenie bólu (EudraCT 2018-001846-32, numer protokołu sponsora BUS2018-1, powiązany numer referencyjny firmy Novartis CTMT212ASE01T) to pediatryczne badanie kliniczne, w którym ocenia się potencjalne zastosowanie leku trametynibu (Mekinist®) w leczeniu objawowego lub mogącego stać się objawowym nerwiakowłókniaka splotowatego (PN) związanego z NF1 u dzieci w wieku od 1 roku do 17 lat i 11 miesięcy.

Trametynib podaje się doustnie raz dziennie w dawce 0,025 mg/kg do maksymalnie 2 mg od szóstego roku życia i 0,032 mg/kg do 5 roku życia, w postaci tabletek lub roztworu doustnego. Jest produkowany i dystrybuowany przez firmę Novartis pod nazwą handlową Mekinist®.

Pierwszorzędowym punktem końcowym jest remisja objętości guza ≥20% oceniana za pomocą wolumetrycznego rezonansu magnetycznego po 18 i 30 miesiącach leczenia.

Drugorzędowym punktem końcowym jest ustąpienie bólu związanego z PN związanego z NF1, oceniane co miesiąc za pomocą skali bólu zależnej od wieku; Skala VAS (od 8 lat) lub Skala Bólu Twarzy (od 3 do 8 lat).

Jako miara eksploracyjna, potencjalny wpływ leczenia na funkcje poznawcze zostanie oceniony za pomocą uznanych testów, takich jak WISC-V (przedział wiekowy 6:0 - 16:11), NEPSY-II (przedział wiekowy 3:0- 16:11) i CPT-3 (przedział wiekowy 8:0 - dorosły).

Dysfunkcja funkcji poznawczych jest dobrze opisana u pacjentów z NF1 i wykazano, że szlak MAPK/ERK bierze udział w funkcjach poznawczych.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Szwecja
      • Lund, Szwecja, 22241
        • Skane University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  • PN związana z NF1 z ciężkimi objawami lub z dużym podejrzeniem, że staną się ciężkie
  • Wyrażono świadomą zgodę
  • Wiek 1:0-17:11

Kryteria wyłączenia

  • PN związana z NF1 nie spełnia kryteriów akceptowalnych ocen wolumetrycznych MRI, jak określono w Kryteriach oceny wolumetrycznej.
  • Samice karmiące lub ciężarne. Kobiety aktywne seksualnie, które nie stosują (zgadzają się) na stosowanie bezpiecznej antykoncepcji lub przestrzegają regularnych kontroli podczas badania. Aktywni seksualnie mężczyźni, którzy nie (zgadzają się) używać prezerwatywy podczas stosunku płciowego.
  • Historia innych nowotworów złośliwych niż klasyczne nowotwory stopnia 1. wg WHO związane z NF1 (tj. PN lub glejak szlaku wzrokowego).
  • Historia anomalii naczyń mózgowych związanych z NF-1 (takich jak Moyamoya).
  • Aktywna terapia farmaceutyczna nowotworów złośliwych szlaku wzrokowego.
  • Wszelkie leki stosowane w leczeniu dysfunkcji skurczowej lewej komory.
  • Stosowanie dowolnego badanego leku w ciągu 30 dni od pierwszej dawki tego badanego leku.
  • Zaburzenia czynności nerek (GFR poniżej 45 ml/min/1,73m2 - Analiza eGFR jest wymagana tylko wtedy, gdy kreatyna jest powyżej instytucjonalnej wartości referencyjnej dla odpowiedniej grupy wiekowej).
  • Znana natychmiastowa lub opóźniona reakcja nadwrażliwości lub idiosynkrazja na leki chemicznie związane z badanym lekiem lub substancjami pomocniczymi, które stanowią przeciwwskazanie do ich udziału.
  • Czynna choroba wątroby lub dróg żółciowych lub umiarkowane lub ciężkie zaburzenie czynności wątroby. Jeśli występują oznaki choroby wątroby (takie jak wydłużony czas protrombinowy lub podwyższona aktywność aminotransferaz), stopień upośledzenia czynności wątroby należy przeprowadzić w porozumieniu z hepatologiem, ponieważ nie ma uniwersalnej definicji.
  • Historia zespołu obturacyjnego zatoki wątrobowej (choroba zarostowa żył) w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Historia trombocytopenii indukowanej heparyną.
  • Historia śródmiąższowej choroby płuc lub zapalenia płuc.
  • Historia niedrożności żyły siatkówki (RVO).
  • Historia zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV). Pacjenci z potwierdzonym oczyszczonym zakażeniem HBV i HCV mogą zostać włączeni.
  • Obecność stanu, który będzie znacząco zakłócał wchłanianie leków.
  • Dowody ryzyka sercowo-naczyniowego, takie jak frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) poniżej dolnej granicy normy (LLN), skorygowany odstęp QT (Qtc) >480 milisekund, klinicznie istotna niekontrolowana arytmia, zastoinowa niewydolność serca lub ostry zespół wieńcowy lub jego historia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: jednoramienne badanie
dzieci leczonych trametynibem
Lek: Trametynib
leczenie
Inne nazwy:
  • mekinista

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Remisja objętości guza ≥20%
Ramy czasowe: 0 - 30 miesięcy.
Końcowa i pierwotna analiza pierwotnej miary wyniku — zbiorczych danych po 30 miesiącach (koniec badania) z wolumetrycznym rezonansem magnetycznym objętości guza w porównaniu z objętością przy włączeniu.
0 - 30 miesięcy.
Remisja objętości guza ≥20%
Ramy czasowe: 0 - 18 miesięcy
Tymczasowa analiza zbiorczych danych po 18 miesiącach z wolumetrycznym rezonansem magnetycznym objętości guza w porównaniu z objętością przy rejestracji. Jest to tymczasowa analiza pierwotnego wyniku, a nie pierwotna analiza pierwotnego wyniku”.
0 - 18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odwrócenie wywołanego PN związanego z NF1 - ból w skali VAS
Ramy czasowe: 0 - 30 miesięcy.
Oceniane za pomocą miesięcznej skali bólu VAS od 8 lat w momencie włączenia. Miesięczny. Skala 0-10 punktów. Opisowy. Analiza zbiorczych danych po 30 miesiącach.
0 - 30 miesięcy.
Odwrócenie bólu wywołanego przez PN związanego z NF1 — skala bólu twarzy
Ramy czasowe: 0 - 30 miesięcy.
Oceniane za pomocą comiesięcznej skali bólu twarzy od dzieci poniżej 8 lat w momencie rejestracji. Miesięczny. Skala 0-10. Opisowy. Analiza zbiorczych danych po 30 miesiącach.
0 - 30 miesięcy.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wydajność poznawcza. Badawczy. WISC V.
Ramy czasowe: 0-18 miesięcy.
Zmiana pełnej skali IQ lub głównych wskaźników WISC V. Dane zbiorcze po 18 miesiącach w porównaniu z przed/w momencie rejestracji; z wartością p
0-18 miesięcy.
Wydajność poznawcza. Badawczy. NEPSII.
Ramy czasowe: 0-18 miesięcy.
Zmiana funkcji uczenia się i pamięci oraz funkcji wzrokowo-przestrzennych, zbiorcze dane po 18 miesiącach w porównaniu z przed/w momencie rejestracji (wybrany test z NEPSYII; z wartością p
0-18 miesięcy.
Wydajność poznawcza. Badawczy. CPT3.
Ramy czasowe: 0-18 miesięcy.
Zmiana uwagi, dane zbiorcze po 18 miesiącach w porównaniu z przed/w momencie rejestracji (CPT-3); z wartością p
0-18 miesięcy.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Region Skane

Współpracownicy

Novartis

Śledczy

  • Główny śledczy: Björn Sigurdsson, Skane University Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 czerwca 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 lipca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 listopada 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 listopada 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BUS2018-1
  • 2018-001846-32 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj