Trametinib을 사용한 NF1 관련 플렉시형 신경섬유종의 치료 (plexifpc)
Trametinib을 사용한 NF1 관련 플렉시형 신경섬유종의 치료; 체적 부분 관해 및 통증 완화를 목표로 하는 단일 팔, 공개 라벨 시험
이번 임상시험은 trametinib을 이용한 NF1 관련 얼기형 신경섬유종의 치료; 체적 부분 관해 및 통증 완화를 목표로 하는 단일군, 공개 라벨 연구(EudraCT 2018-001846-32, 후원자 프로토콜 번호 BUS2018-1, 관련 Novartis 참조 번호 CTMT212ASE01T)는 다음의 잠재적 사용을 조사하는 소아 임상 시험입니다. 1세에서 17세 및 11개월 사이의 소아에서 증상이 있거나 증상이 있는 NF1 관련 총상 신경섬유종(PN)이 될 가능성이 있는 치료제로서 약물 trametinib(Mekinist®).
트라메티닙은 6세부터 최대 2mg까지 0.025mg/kg, 5세까지 0.032mg/kg으로 경구 투여되며 정제 또는 경구 용액으로 제공됩니다. Novartis에서 Mekinist®라는 상품명으로 제조 및 유통합니다.
1차 종점은 치료 18개월 및 30개월에 체적 MRI를 사용하여 평가한 종양 체적 ≥20%의 관해입니다.
2차 종점은 NF1 관련 PN의 통증 역전이며, 연령별 통증 척도로 매월 평가됩니다. VAS 척도(8세부터) 또는 Faces Pain Scale(3세에서 8세까지).
탐색적 측정으로 인지 기능에 대한 치료의 잠재적 효과는 WISC-V(연령 범위 6:0 - 16:11), NEPSY-II(연령 범위 3:0-16:11)와 같은 잘 확립된 테스트를 사용하여 평가됩니다. 16:11) 및 CPT-3(연령대 8:0 - 성인).
인지 기능 장애는 NF1 환자에서 잘 설명되며, MAPK/ERK 경로는 인지에 관여하는 것으로 나타났습니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Lund, 스웨덴, 22241
- Skane University Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준
- 중증(또는 중증이 될 가능성이 높은) 증상이 있는 NF1 관련 PN
- 정보에 입각한 동의 제공
- 나이 1:0-17:11
제외 기준
- NF1 관련 PN은 체적 평가 기준에 설명된 허용 가능한 체적 MRI 평가에 대한 특성을 충족하지 않습니다.
- 수유 또는 임신 여성. 안전한 피임법을 사용하지(동의하지) 않거나 연구 기간 동안 규칙적인 통제를 준수하지 않는 성적으로 활동적인 여성. 성교 중에 콘돔을 사용하지 않는(동의하는) 성적으로 활동적인 남성.
- 고전적인 NF1 관련 WHO 1등급 종양(즉, PN 또는 시신경교종).
- NF-1 관련 대뇌 혈관 기형(예: Moyamoya)의 병력.
- 시신경 경로 악성종양에 대한 능동 약제학적 요법.
- 좌심실 수축기 기능 장애 치료를 위한 모든 약물.
- 이 연구 치료의 첫 번째 투여 후 30일 이내에 모든 연구 약물 사용.
- 신장 기능 장애(GFR 45 ml/min/1,73m2 미만 - 크레아틴이 해당 연령 그룹에 대한 제도적 참조 값 이상인 경우에만 eGFR 분석이 필요함).
- 연구 약물 또는 참여를 금하는 부형제와 화학적으로 관련된 약물에 대한 알려진 즉각적이거나 지연된 과민 반응 또는 특이성.
- 활동성 간 또는 담도 질환 또는 중등도 또는 중증 간 손상. 간 질환의 징후(예: 프로트롬빈 시간 증가 또는 트랜스아미나제 상승)가 있는 경우 보편적인 정의가 없기 때문에 간 손상의 등급은 간 전문의와 상의하여 결정해야 합니다.
- 지난 3개월 이내에 간동굴 폐쇄 증후군(정맥 폐쇄성 질환)의 병력.
- 헤파린 유발 혈소판 감소증의 병력.
- 간질성 폐 질환 또는 폐렴의 병력.
- 망막정맥폐쇄(RVO)의 병력.
- B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 감염 병력. HBV 및 HCV 감염이 확인된 피험자는 등록할 수 있습니다.
- 약물 흡수를 크게 방해하는 상태의 존재.
- 정상 하한치(LLN) 미만의 좌심실 박출률(LVEF), 교정 QT 간격(Qtc) >480밀리초, 임상적으로 유의미한 제어되지 않는 부정맥, 울혈성 심부전 또는 급성 관상동맥 증후군과 같은 심혈관 위험의 증거 또는 그것의 역사.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단일 팔 연구
트라메티닙으로 치료받은 어린이
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치료
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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종양 부피 ≥20% 완화
기간: 0 - 30개월.
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1차 결과 측정의 최종 및 1차 분석 - 종양 부피 대 등록 시 부피의 부피 MRI로 30개월(연구 종료)에 풀링된 데이터.
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0 - 30개월.
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종양 부피 ≥20% 완화
기간: 0~18개월
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등록 시 종양 부피 대 부피의 부피 MRI로 18개월에 풀링된 데이터의 중간 분석.
이것은 1차 결과에 대한 중간 분석이며 1차 결과에 대한 1차 분석이 아닙니다."
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0~18개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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유도된 NF1 관련 PN의 역전 - VAS 척도 통증
기간: 0 - 30개월.
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등록 시 8년부터 월간 VAS 통증 척도로 평가합니다.
월간 간행물.
0-10점 척도.
설명적.
30개월 후 풀링된 데이터 분석.
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0 - 30개월.
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NF1 관련 PN 유발 통증의 반전 - Faces Pain Scale
기간: 0 - 30개월.
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등록 시 8세 미만의 월별 안면 통증 척도로 평가됩니다.
월간 간행물.
0-10 척도.
설명적.
30개월 후 풀링된 데이터 분석.
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0 - 30개월.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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인지 성능. 탐험. WISC V.
기간: 0-18개월.
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WISC V의 풀 스케일 IQ 또는 기본 지수의 변화 V. 등록 전/당시 대비 18개월 후 통합 데이터; p-값으로
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0-18개월.
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인지 성능. 탐험. NEPSYII.
기간: 0-18개월.
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학습 및 기억 기능과 시공간 기능의 변화, 등록 전/당시 대비 18개월 후 통합 데이터(NEPSYII에서 선택된 테스트, p-값 포함)
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0-18개월.
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인지 성능. 탐험. CPT3.
기간: 0-18개월.
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관심의 변화, 18개월 후 대 등록 전/당시 데이터 통합(CPT-3); p-값으로
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0-18개월.
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BUS2018-1
- 2018-001846-32 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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