曲美替尼治疗NF1相关丛状神经纤维瘤 (plexifpc)

纳入标准

• NF1 相关 PN 具有严重或高度怀疑变得严重的表现
• 提供知情同意书
• 年龄 1:0-17:11

排除标准

• NF1 相关 PN 不符合体积评估标准中概述的可接受体积 MRI 评估的特征。
• 哺乳期或怀孕的女性。 性活跃的女性，在研究期间不（同意）使用安全避孕措施或坚持定期控制。 在性交时不（同意）使用安全套的性活跃男性。
• 除经典 NF1 相关 WHO 1 级肿瘤外的其他恶性肿瘤病史（即 PN 或视神经胶质瘤）。
• NF-1相关脑血管异常病史（如Moyamoya）。
• 视神经通路恶性肿瘤的活性药物治疗。
• 任何用于治疗左心室收缩功能障碍的药物。
• 在首次接受本研究治疗后 30 天内使用过任何研究药物。
• 肾功能受损（GFR 低于 45 ml/min/1,73m2 - 如果肌酸高于相应年龄组的机构参考值，则仅需要分析 eGFR）。
• 已知立即或延迟的超敏反应或对与研究药物或赋形剂化学相关的药物的异质性，这表明他们的参与是禁忌的。
• 活动性肝脏或胆道疾病或中度或重度肝功能损害。 如果有肝病迹象（例如凝血酶原时间延长或转氨酶升高），则必须咨询肝病专家对肝损伤进行分级，因为没有统一的定义。
• 最近 3 个月内有肝窦阻塞综合征（静脉闭塞性疾病）病史。
• 肝素诱导的血小板减少症病史。
• 间质性肺病或肺炎病史。
• 视网膜静脉阻塞 (RVO) 病史。
• 乙型肝炎病毒 (HBV) 或丙型肝炎病毒 (HCV) 感染史。 可以招募已确认清除 HBV 和 HCV 感染的受试者。
• 存在会严重干扰药物吸收的病症。
• 心血管风险的证据，例如左心室射血分数 (LVEF) 低于正常下限 (LLN)、校正的 QT 间期 (Qtc) >480 毫秒、临床上显着的不受控制的心律失常、充血性心力衰竭或急性冠脉综合征或其历史。