Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba plexiformního neurofibromu souvisejícího s NF1 pomocí trametinibu (plexifpc)

10. dubna 2024 aktualizováno: Region Skane

Léčba plexiformního neurofibromu souvisejícího s NF1 pomocí trametinibu; otevřená studie s jednou rukou s cíli objemové částečné remise a úlevy od bolesti

Tato studie, Léčba plexiformního neurofibromu souvisejícího s NF1 trametinibem; jednoramenná, otevřená studie s cíli objemové částečné remise a úlevy od bolesti (EudraCT 2018-001846-32, číslo sponzorského protokolu BUS2018-1, související referenční číslo Novartis CTMT212ASE01T) je pediatrická klinická studie, která zkoumá potenciální použití lék trametinib (Mekinist®) jako léčba symptomatických nebo pravděpodobně se stanou symptomatickými plexiformními neurofibromy (PN) souvisejícími s NF1 u dětí ve věku od 1 roku do 17 let a 11 měsíců.

Trametinib se perorálně podává qd v dávce 0,025 mg/kg až do maximální dávky 2 mg od šesti let věku a 0,032 mg/kg až do věku 5 let, ve formě tablet nebo perorálního roztoku. Je vyráběn a distribuován společností Novartis pod obchodním názvem Mekinist®.

Primárním cílovým parametrem je remise objemu nádoru ≥20 %, hodnocená pomocí volumetrické MRI po 18 a 30 měsících léčby.

Sekundárním cílem je zvrácení bolesti z PN související s NF1, hodnocené měsíčně pomocí věkově specifických škál bolesti; VAS scale (od 8 let) nebo Faces Pain Scale (od 3 do 8 let).

Jako průzkumné opatření budou potenciální účinky léčby na kognitivní funkce hodnoceny pomocí dobře zavedených testů, jako je WISC-V (věkové rozmezí 6:0 - 16:11), NEPSY-II (věkové rozmezí 3:0- 16:11) a CPT-3 (věkové rozmezí 8:0 - dospělí).

Kognitivní dysfunkce je dobře popsána u pacientů s NF1 a bylo indikováno, že dráha MAPK/ERK je zapojena do kognice.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Švédsko
      • Lund, Švédsko, 22241
        • Skane University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  • PN související s NF1 se závažnými – nebo s vysokým podezřením na závažnost – projevy
  • Poskytnut informovaný souhlas
  • Věk 1:0-17:11

Kritéria vyloučení

  • PN související s NF1 nesplňuje charakteristiky pro přijatelné volumetrické hodnocení MRI, jak je uvedeno v části Kritéria pro volumetrické hodnocení.
  • Kojící nebo březí samice. Sexuálně aktivní ženy, které nepoužívají (souhlasí) bezpečnou antikoncepci nebo dodržují pravidelné kontroly během studie. Sexuálně aktivní muži, kteří během koitu nepoužívají (souhlasí) kondom.
  • Anamnéza jiných malignit, než jsou klasické nádory 1. stupně WHO související s NF1 (tj. PN nebo gliom optické dráhy).
  • Anamnéza anomálií mozkových cév souvisejících s NF-1 (jako je Moyamoya).
  • Aktivní farmaceutická terapie pro malignitu/y optické dráhy.
  • Jakékoli léky k léčbě systolické dysfunkce levé komory.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného léku do 30 dnů od první dávky této studijní léčby.
  • Porucha funkce ledvin (GFR pod 45 ml/min/1,73 m2 – eGFR je nutné analyzovat pouze v případě, že je kreatin nad ústavní referenční hodnotou pro odpovídající věkovou skupinu).
  • Známá okamžitá nebo opožděná hypersenzitivní reakce nebo idiosynkrazie na léčiva chemicky související se studovaným léčivem nebo pomocnými látkami, které kontraindikují jejich účast.
  • Aktivní onemocnění jater nebo žlučových cest nebo středně těžké nebo těžké poškození jater. Pokud se vyskytnou známky onemocnění jater (jako je zvýšený protrombinový čas nebo zvýšené transaminázy), je třeba provést klasifikaci poškození jater po konzultaci s hepatologem, protože neexistuje žádná univerzální definice.
  • Obstrukční syndrom jaterních sinusoidů (venookluzivní onemocnění) v anamnéze během posledních 3 měsíců.
  • Heparinem indukovaná trombocytopenie v anamnéze.
  • Intersticiální plicní onemocnění nebo pneumonitida v anamnéze.
  • Anamnéza okluze retinální žíly (RVO).
  • Anamnéza infekce virem hepatitidy B (HBV) nebo virem hepatitidy C (HCV). Mohou být zařazeni jedinci s potvrzenou vymizenou infekcí HBV a HCV.
  • Přítomnost stavu, který bude významně narušovat vstřebávání léků.
  • Důkazy o kardiovaskulárním riziku, jako je ejekční frakce levé komory (LVEF) pod dolní hranicí normálu (LLN), korigovaný interval QT (Qtc) > 480 milisekund, klinicky významná nekontrolovaná arytmie, městnavé srdeční selhání nebo akutní koronární syndrom nebo její historie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: jednoramenná studie
děti léčené trametinibem
Lék: Trametinib
léčba
Ostatní jména:
  • mekinista

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Remise objemu nádoru ≥ 20 %
Časové okno: 0-30 měsíců.
Finální a primární analýza měření primárního výsledku - shromážděných dat po 30 měsících (konec studie) s objemovou MR objemu nádoru versus objem při zařazení.
0-30 měsíců.
Remise objemu nádoru ≥ 20 %
Časové okno: 0-18 měsíců
Průběžná analýza shromážděných dat po 18 měsících s objemovým MR objemu nádoru versus objem při zařazení. Toto je prozatímní analýza primárního výsledku, nikoli primární analýza primárního výsledku“.
0-18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Reverze vyvolané PN související s NF1 – bolest na stupnici VAS
Časové okno: 0-30 měsíců.
Hodnotí se měsíční stupnicí bolesti VAS od 8 let při zápisu. Měsíční. 0-10 bodová stupnice. Popisný. Analýza shromážděných dat po 30. měsíci.
0-30 měsíců.
Reverze bolesti vyvolané PN související s NF1 - Faces Pain Scale
Časové okno: 0-30 měsíců.
Vyhodnoceno pomocí měsíční stupnice bolesti na obličeji od méně než 8 let při zápisu. Měsíční. stupnice 0-10. Popisný. Analýza shromážděných dat po 30. měsíci.
0-30 měsíců.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kognitivní výkon. Průzkumný. WISC V.
Časové okno: 0-18 měsíců.
Změna úplného IQ nebo primárních indexů WISC V. Sdružená data po 18 měsících oproti před/při zápisu; s p-hodnotou
0-18 měsíců.
Kognitivní výkon. Průzkumný. NEPSYII.
Časové okno: 0-18 měsíců.
Změna funkcí učení a paměti a vizuoprostorových funkcí, shromážděná data po 18 měsících oproti před/při zápisu (vybraný test z NEPSYII,; s p-hodnotou
0-18 měsíců.
Kognitivní výkon. Průzkumný. CPT3.
Časové okno: 0-18 měsíců.
Změna pozornosti, souhrnná data po 18 měsících oproti před/při zařazení (CPT-3); s p-hodnotou
0-18 měsíců.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Region Skane

Spolupracovníci

Novartis

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Björn Sigurdsson, Skane University Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. června 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. července 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

14. listopadu 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BUS2018-1
  • 2018-001846-32 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit