オプション: 嚢胞性線維症による膵外分泌不全患者における MS1819 の安全性と有効性を評価する試験 (OPTION)
2022年5月12日 更新者：First Wave Bio, Inc.
嚢胞性線維症による膵外分泌不全患者における MS1819-SD の安全性と有効性を評価するための第 2 相、非盲検、多施設共同、2x2 クロスオーバー試験
この研究の主な目的は、嚢胞性線維症 (CF) による膵外分泌不全 (EPI) 患者における MS1819-SD とブタ膵臓酵素補充療法 (PERT) の安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、MS1819-SD (噴霧乾燥) とブタ PERT の安全性と有効性を評価する第 2 相、非盲検、多施設、2x2 クロスオーバー試験であり、試験前の期間に投与されていたのと同じ用量で投与されました。
MS1819-SD は、両方の期間を完了する少なくとも 30 人の患者を含む 2x2 クロスオーバーで評価されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
41
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- Investigator site 105
-
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Florida
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Altamonte Springs、Florida、アメリカ、32701
- Investigator site 102
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Investigator site 107
-
-
Illinois
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Glenview、Illinois、アメリカ、60025
- Investigator site 101
-
-
Kansas
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Wichita、Kansas、アメリカ、67214
- Investigator site 111
-
-
Maine
-
Portland、Maine、アメリカ、04102
- Investigator site 108
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
- Investigator site 103
-
-
Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Investigator site 110
-
Toledo、Ohio、アメリカ、43606
- Investigator site 104
-
-
Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Investigator site 106
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Investigator site 109
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-
-
-
-
Karpacz、ポーランド
- Investigator site 203
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Rabka-Zdrój、ポーランド
- Investigator site 202
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Sopot、ポーランド
- Investigator site 204
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 嚢胞性線維症、CF と一致する 2 つの臨床的特徴に加えて、初期診断の汗塩化物 ≥ 60 mmol/L
- ブタPERTの安定用量下
- 普通またはそれ以上の栄養状態
- 糞便エラスターゼ <100 µg/g
- -嚢胞性線維症膜コンダクタンスレギュレーター（CFTR）モジュレーターを含む標準治療薬は許可されています
除外基準:
- -線維化性結腸症の病歴または診断
- 膵臓機能不全とは関係のない慢性の下痢性疾患
- -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）レベル≥5×正常上限（ULN）、または総ビリルビンレベル≥1.5×スクリーニング訪問時のULN
- -スクリーニング前の6か月間の経腸チューブによる栄養補給
- -スクリーニング訪問時の強制呼気量≤30％
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：MS1819 2240 mg/日 (3 週間) その後、PERT 試験前用量 (3 週間)
アーム内の患者はさらにランダム化され、MS1819 2240 mg/日を 3 週間投与した後、PERT をさらに 3 週間投与します。
PERT治療期間中、患者は研究前の安定したPERT用量を服用します。
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MS1819、経口、非全身性、非腸溶性コーティング。
これは、酵母由来（非ブタ）のリパーゼ膵臓酵素代替品です。
ブタの PERT は、MS1819 の比較薬として、2 番目の薬剤/介入として使用されています。
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実験的：PERT 試験前投与量（3 週間）、その後 MS1819 2240 mg/日（3 週間）
アーム内の患者は無作為に割り付けられ、PERT を 3 週間受けた後、MS1819 2240 mg/日をさらに 3 週間受けます。
PERT治療期間中、患者は研究前の安定したPERT用量を服用します。
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MS1819、経口、非全身性、非腸溶性コーティング。
これは、酵母由来（非ブタ）のリパーゼ膵臓酵素代替品です。
ブタの PERT は、MS1819 の比較薬として、2 番目の薬剤/介入として使用されています。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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MS1819-SDの有効性：脂肪吸収係数（CFA）
時間枠：3週間
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脂肪吸収係数 (CFA%) は次のように定義されます。 [72 時間の脂肪摂取量 (g) - 72 時間の脂肪排泄量 (g)/72 時間の脂肪摂取量 (g)] x 100 = CFA% CFA 結果の閾値 (>80%) は、治療効果に関して臨床的に重要であると見なされます。 FDAによって。 |
3週間
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1 つ以上の有害事象 (AE) を報告した参加者数による MS1819-SD の安全性
時間枠：6週間
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1つ以上の有害事象を報告した参加者の数
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6週間
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MS1819-SD の治療による有害事象 (TEAE) の数による安全性
時間枠：6週間
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治療緊急有害事象の数
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6週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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スツール重量
時間枠：6週間
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豚のPERTと比較したMS1819-SDの相対的な有効性は、便の重量を使用して評価されます
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6週間
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吸収不良の兆候と症状
時間枠：3週間
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ブタのPERTと比較したMS1819の相対的有効性は、吸収不良の兆候と症状を使用して評価されます。
腹痛、膨満感、鼓腸、便量の増加、および全体的な排便習慣の悪化は、0 = なし、1 = 軽度、2 = 中等度、または 3 = 重度として等級付けされました。
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3週間
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窒素吸収係数 (CNA)
時間枠：1グループ3週間。
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各治療期間の終了時の CNA は、被験者の食事から吸収された窒素 (タンパク質) のパーセンテージとして表されました。
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1グループ3週間。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年1月10日
一次修了 (実際)
2019年7月13日
研究の完了 (実際)
2019年7月27日
試験登録日
最初に提出
2018年11月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年11月16日
最初の投稿 (実際)
2018年11月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年6月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年5月12日
最終確認日
2020年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。