Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

OPCJA: Próba oceniająca bezpieczeństwo i skuteczność MS1819 u pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki spowodowaną mukowiscydozą (OPTION)

12 maja 2022 zaktualizowane przez: First Wave Bio, Inc.

Faza 2, otwarta, wieloośrodkowa próba krzyżowa 2x2 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności MS1819-SD u pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki spowodowaną mukowiscydozą

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności MS1819-SD w porównaniu z terapią zastępczą enzymami trzustkowymi świni (PERT) u pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki (EPI) spowodowaną mukowiscydozą (CF).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, wieloośrodkowe, krzyżowe badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność MS1819-SD (suszony rozpyłowo) w porównaniu ze świńskim PERT podanym w tej samej dawce, która była podawana w okresie poprzedzającym badanie.

MS1819-SD zostanie oceniony w układzie krzyżowym 2x2 obejmującym co najmniej 30 pacjentów, którzy ukończyli oba okresy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

41

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Karpacz, Polska
        • Investigator site 203
      • Rabka-Zdrój, Polska
        • Investigator site 202
      • Sopot, Polska
        • Investigator site 204
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 32701
        • Investigator site 102
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone, 60025
        • Investigator site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Stany Zjednoczone, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
        • Investigator site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Investigator site 106
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Investigator site 109

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mukowiscydoza, na podstawie 2 cech klinicznych zgodnych z mukowiscydozą oraz wstępna diagnostyka stężenia chlorków w pocie ≥ 60 mmol/l
  2. Przy stabilnej dawce świńskiego PERT
  3. Właściwy lub lepszy stan odżywienia
  4. Elastaza kałowa <100 µg/g
  5. Dozwolone są standardowe leki, w tym modulatory przezbłonowego regulatora przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR).

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia lub rozpoznanie kolonopatii włókniejącej
  2. Każda przewlekła biegunka niezwiązana z niewydolnością trzustki
  3. Poziom aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) ≥5 × górna granica normy (GGN) lub poziom bilirubiny całkowitej ≥1,5 × GGN podczas wizyty przesiewowej
  4. Karmienie przez sondę dojelitową przez 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  5. Wymuszona objętość wydechowa ≤30% podczas wizyty przesiewowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: MS1819 2240 mg/dobę (3 tygodnie), następnie dawka przed badaniem PERT (3 tygodnie)
Pacjenci w ramieniu będą dalej randomizowani do grupy otrzymującej albo sekwencję składającą się z MS1819 2240 mg/dzień przez 3 tygodnie, a następnie PERT przez kolejne 3 tygodnie. W okresie leczenia PERT pacjenci będą przyjmować stabilną dawkę PERT przed badaniem.
Lek: MS1819
MS1819, doustny, nieogólnoustrojowy, czyli niepowlekany dojelitowo. Jest to zamiennik enzymu lipazy trzustkowej pochodzącej z drożdży (nie wieprzowych).
Lek: Świnia PERT
Świński PERT jest używany jako lek porównawczy do MS1819 jako drugi lek/interwencja
Eksperymentalny: Dawka przed badaniem PERT (3 tygodnie), następnie MS1819 2240 mg/dzień (3 tygodnie)
Pacjenci w ramieniu zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej PERT przez 3 tygodnie, a następnie MS1819 w dawce 2240 mg/dobę przez kolejne 3 tygodnie. W okresie leczenia PERT pacjenci będą przyjmować stabilną dawkę PERT przed badaniem.
Lek: MS1819
MS1819, doustny, nieogólnoustrojowy, czyli niepowlekany dojelitowo. Jest to zamiennik enzymu lipazy trzustkowej pochodzącej z drożdży (nie wieprzowych).
Lek: Świnia PERT
Świński PERT jest używany jako lek porównawczy do MS1819 jako drugi lek/interwencja

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność MS1819-SD: Współczynnik wchłaniania tłuszczu (CFA)
Ramy czasowe: 3 tygodnie

Współczynnik wchłaniania tłuszczu (CFA%) definiuje się jako:

[72-godzinne spożycie tłuszczu (g) ​​- 72-godzinne wydalanie tłuszczu (g)/72-godzinne spożycie tłuszczu (g)] x 100 = CFA% Próg wyników CFA (>80%) uważa się za klinicznie istotny dla skuteczności leczenia przez FDA.
3 tygodnie
Bezpieczeństwo MS1819-SD według liczby uczestników zgłaszających 1 lub więcej zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: 6 tygodni
Liczba uczestników zgłaszających 1 lub więcej zdarzeń niepożądanych
6 tygodni
Bezpieczeństwo MS1819-SD według liczby pojawiających się zdarzeń niepożądanych leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: 6 tygodni
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
6 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wagi stolca
Ramy czasowe: 6 tygodni
Względna skuteczność MS1819-SD w porównaniu ze świńskim PERT zostanie oceniona przy użyciu masy stolca
6 tygodni
Oznaki i objawy złego wchłaniania
Ramy czasowe: 3 tygodnie
Względna skuteczność MS1819 w porównaniu ze świńskim PERT zostanie oceniona przy użyciu oznak i objawów złego wchłaniania. Ból brzucha, wzdęcia, wzdęcia, zwiększona ilość stolca i pogorszenie ogólnego rytmu wypróżnień zostały ocenione jako 0 = brak, 1 = łagodne, 2 = umiarkowane lub 3 = ciężkie.
3 tygodnie
Współczynnik absorpcji azotu (CNA)
Ramy czasowe: 3 tygodnie na grupę.
CNA na koniec każdego okresu leczenia wyrażono jako procent azotu (białka) wchłoniętego z diety osobników.
3 tygodnie na grupę.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

First Wave Bio, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 lipca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 lipca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 listopada 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 listopada 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AZ-CF2001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza (CF)

Badania kliniczne na MS1819

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in France

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj