ВАРИАНТ: Испытание для оценки безопасности и эффективности MS1819 у пациентов с экзокринной недостаточностью поджелудочной железы из-за кистозного фиброза (OPTION)
12 мая 2022 г. обновлено: First Wave Bio, Inc.
Фаза 2, открытое, многоцентровое перекрестное исследование 2x2 для оценки безопасности и эффективности MS1819-SD у пациентов с экзокринной недостаточностью поджелудочной железы из-за кистозного фиброза
Основными целями этого исследования являются оценка безопасности и эффективности MS1819-SD по сравнению с заместительной терапией свиными ферментами поджелудочной железы (PERT) у пациентов с экзокринной недостаточностью поджелудочной железы (EPI) из-за муковисцидоза (CF).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое многоцентровое перекрестное исследование фазы 2, в котором оценивается безопасность и эффективность MS1819-SD (высушенный распылением) по сравнению с свиным PERT, вводимым в той же дозе, что и в период до исследования.
MS1819-SD будет оцениваться в кроссовере 2x2, включающем не менее 30 пациентов, завершивших оба периода.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
41
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Karpacz, Польша
- Investigator site 203
-
Rabka-Zdrój, Польша
- Investigator site 202
-
Sopot, Польша
- Investigator site 204
-
-
-
-
California
-
Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
- Investigator site 105
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Соединенные Штаты, 32701
- Investigator site 102
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Investigator site 107
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Соединенные Штаты, 60025
- Investigator site 101
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Соединенные Штаты, 67214
- Investigator site 111
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Соединенные Штаты, 04102
- Investigator site 108
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89109
- Investigator site 103
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Investigator site 110
-
Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
- Investigator site 104
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Investigator site 106
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- Investigator site 109
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Кистозный фиброз, на основании 2 клинических признаков, соответствующих муковисцидозу, плюс исходный диагностический уровень хлоридов пота ≥ 60 ммоль/л.
- При стабильной дозе PERT свиней
- Справедливое или лучшее состояние питания
- Фекальная эластаза <100 мкг/г
- Разрешены стандартные лекарства, в том числе модуляторы трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTR).
Критерий исключения:
- История или диагноз фиброзирующей колонопатии
- Любое хроническое диарейное заболевание, не связанное с недостаточностью поджелудочной железы.
- Уровень аланинаминотрансферазы (АЛТ) или аспартатаминотрансферазы (АСТ) ≥5 × верхняя граница нормы (ВГН) или уровень общего билирубина ≥1,5 × ВГН на скрининговом визите
- Кормление через энтеральный зонд в течение 6 месяцев до скрининга
- Объем форсированного выдоха ≤30% на скрининговом визите
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: MS1819 2240 мг/день (3 недели), затем доза PERT перед исследованием (3 недели)
Пациенты в группе далее будут рандомизированы для получения либо последовательности, состоящей из MS1819 2240 мг/день в течение 3 недель, а затем PERT еще в течение 3 недель.
В течение периода лечения PERT пациенты будут принимать свою стабильную дозу PERT перед исследованием.
|
MS1819, пероральный, несистемный препарат, не имеющий энтеросолюбильного покрытия.
Это заменитель панкреатического фермента липазы дрожжевого происхождения (не свиного происхождения).
Свиной PERT используется в качестве сравнения с MS1819 в качестве второго препарата/вмешательства.
|
|
Экспериментальный: Предварительная доза PERT (3 недели), затем MS1819 2240 мг/сут (3 недели)
Пациенты в группе будут рандомизированы для получения PERT в течение 3 недель, а затем MS1819 2240 мг/день в течение еще 3 недель.
В течение периода лечения PERT пациенты будут принимать свою стабильную дозу PERT перед исследованием.
|
MS1819, пероральный, несистемный препарат, не имеющий энтеросолюбильного покрытия.
Это заменитель панкреатического фермента липазы дрожжевого происхождения (не свиного происхождения).
Свиной PERT используется в качестве сравнения с MS1819 в качестве второго препарата/вмешательства.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эффективность MS1819-SD: коэффициент поглощения жира (CFA)
Временное ограничение: 3 недели
|
Коэффициент поглощения жира (CFA%) определяется как: [72-часовое потребление жира (г) - 72-часовая экскреция жира (г) / 72-часовое потребление жира (г)] x 100 = CFA% Порог для результатов CFA (> 80%) считается клинически значимым для эффективности лечения Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов. |
3 недели
|
|
Безопасность MS1819-SD по количеству участников, сообщивших об 1 или более нежелательных явлениях (НЯ)
Временное ограничение: 6 недель
|
Количество участников, сообщивших об 1 или более нежелательных явлениях
|
6 недель
|
|
Безопасность MS1819-SD по количеству нежелательных явлений, возникших при лечении (TEAE)
Временное ограничение: 6 недель
|
Количество нежелательных явлений, возникших при лечении
|
6 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Вес стула
Временное ограничение: 6 недель
|
Относительная эффективность MS1819-SD по сравнению с PERT свиней будет оцениваться по массе стула.
|
6 недель
|
|
Признаки и симптомы мальабсорбции
Временное ограничение: 3 недели
|
Относительную эффективность MS1819 по сравнению с PERT свиней будут оценивать по признакам и симптомам мальабсорбции.
Боль в животе, вздутие живота, метеоризм, увеличение количества стула и ухудшение общего состояния кишечника оценивались как 0 = отсутствие, 1 = легкая, 2 = умеренная или 3 = сильная.
|
3 недели
|
|
Коэффициент поглощения азота (CNA)
Временное ограничение: 3 недели в группе.
|
CNA в конце каждого периода лечения выражали как процент азота (белка), абсорбированного из рациона субъекта.
|
3 недели в группе.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 января 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
13 июля 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
27 июля 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 ноября 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 ноября 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 ноября 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
6 июня 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 мая 2022 г.
Последняя проверка
1 февраля 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AZ-CF2001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .