选项：一项评估 MS1819 在囊性纤维化引起的胰腺外分泌功能不全患者中的安全性和有效性的试验 (OPTION)
2022年5月12日 更新者：First Wave Bio, Inc.
一项 2 期、开放标签、多中心、2x2 交叉试验，以评估 MS1819-SD 在囊性纤维化引起的胰腺外分泌功能不全患者中的安全性和有效性
本研究的主要目的是评估 MS1819-SD 与猪胰酶替代疗法 (PERT) 治疗囊性纤维化 (CF) 引起的胰腺外分泌功能不全 (EPI) 患者的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这是一项 2 期、开放标签、多中心、2x2 交叉研究，评估 MS1819-SD（喷雾干燥）与以研究前相同剂量给药的猪 PERT 的安全性和有效性。
MS1819-SD 将在 2x2 交叉中进行评估，包括至少 30 名完成两个阶段的患者。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
41
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Karpacz、波兰
- Investigator site 203
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Rabka-Zdrój、波兰
- Investigator site 202
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Sopot、波兰
- Investigator site 204
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California
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Long Beach、California、美国、90806
- Investigator site 105
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Florida
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Altamonte Springs、Florida、美国、32701
- Investigator site 102
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Miami、Florida、美国、33136
- Investigator site 107
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Illinois
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Glenview、Illinois、美国、60025
- Investigator site 101
-
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Kansas
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Wichita、Kansas、美国、67214
- Investigator site 111
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Maine
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Portland、Maine、美国、04102
- Investigator site 108
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-
Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89109
- Investigator site 103
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- Investigator site 110
-
Toledo、Ohio、美国、43606
- Investigator site 104
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Investigator site 106
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75235
- Investigator site 109
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 囊性纤维化，基于与 CF 一致的 2 个临床特征，加上初始诊断汗液氯化物 ≥ 60 mmol/L
- 猪PERT稳定剂量下
- 一般或更好的营养状况
- 粪便弹性蛋白酶 <100 µg/g
- 允许使用标准护理药物，包括囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 调节剂
排除标准：
- 纤维化结肠病的病史或诊断
- 任何与胰腺功能不全无关的慢性腹泻病
- 筛选访视时丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) 水平≥5 ×正常上限 (ULN)，或总胆红素水平 ≥1.5 ×ULN
- 筛选前 6 个月期间通过肠内管喂养
- 筛选访视时用力呼气量≤30%
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：MS1819 2240 mg/天（3 周），然后 PERT 研究前剂量（3 周）
手臂患者将进一步随机接受由 MS1819 2240 mg/天组成的序列，持续 3 周，然后再接受 PERT 3 周。
在 PERT 治疗期间，患者将服用稳定的研究前 PERT 剂量。
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MS1819，一种口服的，非全身性的，即非肠溶包衣。
它是一种酵母衍生的（非猪）脂肪酶胰酶替代品。
猪 PERT 被用作 MS1819 的对照品作为第二种药物/干预措施
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实验性的：PERT 研究前剂量（3 周）然后 MS1819 2240 mg/天（3 周）
手臂患者将被随机分配接受 PERT 3 周，然后再接受 MS1819 2240 mg/天，持续 3 周。
在 PERT 治疗期间，患者将服用稳定的研究前 PERT 剂量。
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MS1819，一种口服的，非全身性的，即非肠溶包衣。
它是一种酵母衍生的（非猪）脂肪酶胰酶替代品。
猪 PERT 被用作 MS1819 的对照品作为第二种药物/干预措施
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MS1819-SD 的功效：脂肪吸收系数 (CFA)
大体时间：3周
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脂肪吸收系数 (CFA%) 定义为： [72 小时脂肪摄入量 (g) - 72 小时脂肪排泄量 (g)/72 小时脂肪摄入量 (g)] x 100 = CFA% CFA 结果的阈值 (>80%) 被认为对治疗效果具有临床意义由美国食品和药物管理局。 |
3周
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MS1819-SD 的安全性（按报告 1 个或多个不良事件 (AE) 的参与者人数）
大体时间：6周
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报告 1 起或更多不良事件的参与者人数
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6周
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MS1819-SD 的安全性（按治疗紧急不良事件 (TEAE) 的数量）
大体时间：6周
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治疗紧急不良事件的数量
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6周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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凳子重量
大体时间：6周
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将使用粪便重量评估 MS1819-SD 与猪 PERT 相比的相对功效
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6周
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吸收不良的体征和症状
大体时间：3周
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MS1819 与猪 PERT 相比的相对功效将使用吸收不良的体征和症状进行评估。
腹痛、腹胀、肠胃胀气、大便量增加和整体排便习惯恶化被分级为 0 = 无、1 = 轻度、2 = 中度或 3 = 重度。
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3周
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氮吸收系数 (CNA)
大体时间：每组3周。
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每个治疗期结束时的 CNA 表示为从受试者饮食中吸收的氮（蛋白质）的百分比。
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每组3周。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年1月10日
初级完成 (实际的)
2019年7月13日
研究完成 (实际的)
2019年7月27日
研究注册日期
首次提交
2018年11月15日
首先提交符合 QC 标准的
2018年11月16日
首次发布 (实际的)
2018年11月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年6月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月12日
最后验证
2020年2月1日
更多信息
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