Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MULIGHED: Et forsøg for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​MS1819 hos patienter med eksokrin pancreasinsufficiens på grund af cystisk fibrose (OPTION)

12. maj 2022 opdateret af: First Wave Bio, Inc.

Et fase 2, open-label, multicenter, 2x2 crossover-forsøg for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​MS1819-SD hos patienter med eksokrin pankreasinsufficiens på grund af cystisk fibrose

De primære mål med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​MS1819-SD vs. porcin pancreas enzymerstatningsterapi (PERT) hos patienter med eksokrin pancreasinsufficiens (EPI) på grund af cystisk fibrose (CF).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2, åbent, multicenter, 2x2 crossover-studie, der vurderer sikkerheden og effektiviteten af ​​MS1819-SD (spraytørret) vs. porcin PERT givet i den samme dosis, som blev administreret i præ-undersøgelsesperioden.

MS1819-SD vil blive vurderet i en 2x2 crossover inklusive mindst 30 patienter, der gennemfører begge perioder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Forenede Stater, 32701
        • Investigator site 102
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forenede Stater, 60025
        • Investigator site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
        • Investigator site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Investigator site 106
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Investigator site 109
  • Polen
      • Karpacz, Polen
        • Investigator site 203
      • Rabka-Zdrój, Polen
        • Investigator site 202
      • Sopot, Polen
        • Investigator site 204

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Cystisk fibrose, baseret på 2 kliniske træk, der stemmer overens med CF, plus initial diagnostisk svedklorid ≥ 60 mmol/L
  2. Under stabil dosis af porcin PERT
  3. En rimelig eller bedre ernæringsstatus
  4. Fækal elastase <100 µg/g
  5. Standard-of-care medicin, herunder Cystisk Fibrose Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) modulatorer er tilladt

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese eller diagnose af fibroserende kolonopati
  2. Enhver kronisk diarrésygdom, der ikke er relateret til bugspytkirtelinsufficiens
  3. Alanin aminotransferase (ALT) eller aspartat aminotransferase (AST) niveau ≥5 × øvre normalgrænse (ULN) eller total bilirubinniveau ≥1,5 × ULN ved screeningsbesøget
  4. Fodring via en enteral sonde i 6 måneder før screening
  5. Forceret ekspiratorisk volumen ≤30 % ved screeningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MS1819 2240 mg/dag (3 uger) derefter PERT præ-undersøgelsesdosis (3 uger)
Patienter i arm vil yderligere blive randomiseret til at modtage enten sekvensen bestående af MS1819 2240 mg/dag i 3 uger efterfulgt af PERT i yderligere 3 uger. I PERT-behandlingsperioden vil patienterne tage deres stabile PERT-dosis før undersøgelsen.
Medicin: MS1819
MS1819, en oral, ikke-systemisk, der er ikke-enterisk belagt. Det er en gær-afledt (ikke-svin) lipase pancreas enzymerstatning.
Medicin: Svin PERT
Porcine PERT bliver brugt som en komparator til MS1819 som et andet lægemiddel/intervention
Eksperimentel: PERT præ-studie dosis (3 uger) derefter MS1819 2240 mg/dag (3 uger)
Patienter i arm vil blive randomiseret til at modtage PERT i 3 uger efterfulgt af MS1819 2240 mg/dag i yderligere 3 uger. I PERT-behandlingsperioden vil patienterne tage deres stabile PERT-dosis før undersøgelsen.
Medicin: MS1819
MS1819, en oral, ikke-systemisk, der er ikke-enterisk belagt. Det er en gær-afledt (ikke-svin) lipase pancreas enzymerstatning.
Medicin: Svin PERT
Porcine PERT bliver brugt som en komparator til MS1819 som et andet lægemiddel/intervention

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet af MS1819-SD: Coefficient of Fat Absorption (CFA)
Tidsramme: 3 uger

Koefficienten for fedtabsorption (CFA%) er defineret som:

[72-timers fedtindtag (g) - 72-timers fedtudskillelse (g)/72-timers fedtindtag(g)] x 100 = CFA% Tærsklen for CFA-resultater (>80%) anses for at være klinisk signifikant for behandlingens effektivitet af FDA.
3 uger
Sikkerhed ved MS1819-SD efter antal deltagere, der rapporterer 1 eller flere uønskede hændelser (AE)
Tidsramme: 6 uger
Antal deltagere, der rapporterer 1 eller flere uønskede hændelser
6 uger
Sikkerhed for MS1819-SD efter antal behandlingsudsatte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: 6 uger
Antal uønskede hændelser ved behandling
6 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Taburets vægte
Tidsramme: 6 uger
Den relative effektivitet af MS1819-SD sammenlignet med porcin PERT vil blive vurderet ved hjælp af afføringsvægte
6 uger
Tegn og symptomer på malabsorption
Tidsramme: 3 uger
Den relative effektivitet af MS1819 sammenlignet med porcin PERT vil blive vurderet ved hjælp af tegn og symptomer på malabsorption. Mavesmerter, oppustethed, flatulens, øget afføringsmængde og forværring af den generelle afføringsvane blev klassificeret som 0 = ingen, 1 = mild, 2 = moderat eller 3 = svær.
3 uger
Koefficient for nitrogenabsorption (CNA)
Tidsramme: 3 uger pr gruppe.
CNA ved slutningen af ​​hver behandlingsperiode blev udtrykt som procentdelen af ​​nitrogen (protein) absorberet fra forsøgspersonens kost.
3 uger pr gruppe.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

First Wave Bio, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. juli 2019

Studieafslutning (Faktiske)

27. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. november 2018

Først opslået (Faktiske)

19. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2022

Sidst verificeret

1. februar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AZ-CF2001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose (CF)

Kliniske forsøg med MS1819

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner