Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

VALG: Et forsøk for å vurdere sikkerheten og effekten av MS1819 hos pasienter med eksokrin bukspyttkjertelinsuffisiens på grunn av cystisk fibrose (OPTION)

12. mai 2022 oppdatert av: First Wave Bio, Inc.

En fase 2, åpen etikett, multisenter, 2x2 crossover-forsøk for å vurdere sikkerheten og effekten av MS1819-SD hos pasienter med eksokrin pankreasinsuffisiens på grunn av cystisk fibrose

Hovedmålene med denne studien er å vurdere sikkerheten og effekten av MS1819-SD vs porcin pankreas enzymerstatningsterapi (PERT) hos pasienter med eksokrin pankreasinsuffisiens (EPI) på grunn av cystisk fibrose (CF).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2, åpen, multisenter, 2x2 crossover-studie som vurderer sikkerheten og effekten av MS1819-SD (spraytørket) kontra porcin PERT gitt i samme dose som ble administrert i løpet av forstudieperioden.

MS1819-SD vil bli vurdert i en 2x2 crossover inkludert minst 30 pasienter som fullfører begge periodene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Forente stater, 32701
        • Investigator Site 102
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forente stater, 60025
        • Investigator Site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forente stater, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Forente stater, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
        • Investigator Site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Investigator site 106
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Investigator site 109
  • Polen
      • Karpacz, Polen
        • Investigator site 203
      • Rabka-Zdrój, Polen
        • Investigator site 202
      • Sopot, Polen
        • Investigator site 204

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Cystisk fibrose, basert på 2 kliniske trekk i samsvar med CF, pluss initial diagnostisk svetteklorid ≥ 60 mmol/L
  2. Under stabil dose av svin PERT
  3. En rettferdig eller bedre ernæringsstatus
  4. Fekal elastase <100 µg/g
  5. Standard-of-care medisiner inkludert Cystisk Fibrose Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) modulatorer er tillatt

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese eller diagnose av fibroserende kolonopati
  2. Enhver kronisk diarésykdom som ikke er relatert til bukspyttkjertelinsuffisiens
  3. Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) nivå ≥5 × øvre normalgrense (ULN), eller totalt bilirubinnivå ≥1,5 ×ULN ved screeningbesøket
  4. Fôring via en enteral sonde i 6 måneder før screening
  5. Forsert ekspirasjonsvolum ≤30 % ved screeningbesøket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MS1819 2240 mg/dag (3 uker) deretter PERT førstudiedose (3 uker)
Pasienter i arm vil videre randomiseres til å motta enten sekvensen bestående av MS1819 2240 mg/dag i 3 uker etterfulgt av PERT i ytterligere 3 uker. I løpet av PERT-behandlingsperioden vil pasientene ta sin stabile PERT-dose før studien.
Legemiddel: MS1819
MS1819, en oral, ikke-systemisk, som ikke er enterisk belagt. Det er en gjær-avledet (ikke-svin) lipase pankreas enzymerstatning.
Legemiddel: Svin PERT
Porcine PERT brukes som en komparator til MS1819 som et andre medikament/intervensjon
Eksperimentell: PERT førstudiedose (3 uker) deretter MS1819 2240 mg/dag (3 uker)
Pasienter i arm vil bli randomisert til å motta PERT i 3 uker etterfulgt av MS1819 2240 mg/dag i ytterligere 3 uker. I løpet av PERT-behandlingsperioden vil pasientene ta sin stabile PERT-dose før studien.
Legemiddel: MS1819
MS1819, en oral, ikke-systemisk, som ikke er enterisk belagt. Det er en gjær-avledet (ikke-svin) lipase pankreas enzymerstatning.
Legemiddel: Svin PERT
Porcine PERT brukes som en komparator til MS1819 som et andre medikament/intervensjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet av MS1819-SD: Koeffisient for fettabsorpsjon (CFA)
Tidsramme: 3 uker

Koeffisienten for fettabsorpsjon (CFA%) er definert som:

[72-timers fettinntak (g) - 72-timers fettutskillelse (g)/72-timers fettinntak (g)] x 100 = CFA% Terskelen for CFA-resultater (>80%) anses som klinisk signifikant for behandlingseffektivitet av FDA.
3 uker
Sikkerheten til MS1819-SD etter antall deltakere som rapporterer 1 eller flere uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: 6 uker
Antall deltakere som rapporterer 1 eller flere uønskede hendelser
6 uker
Sikkerheten til MS1819-SD etter antall akutte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: 6 uker
Antall uønskede hendelser ved behandling
6 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Avføringsvekter
Tidsramme: 6 uker
Den relative effekten av MS1819-SD sammenlignet med porcin PERT vil bli vurdert ved bruk av avføringsvekter
6 uker
Tegn og symptomer på malabsorpsjon
Tidsramme: 3 uker
Den relative effekten av MS1819 sammenlignet med porcin PERT vil bli vurdert ved å bruke tegn og symptomer på malabsorpsjon. Magesmerter, oppblåsthet, flatulens, økt avføringsmengde og forverring av generell avføringsvaner ble gradert som 0 = ingen, 1 = mild, 2 = moderat eller 3 = alvorlig.
3 uker
Koeffisient for nitrogenabsorpsjon (CNA)
Tidsramme: 3 uker per gruppe.
CNA ved slutten av hver behandlingsperiode ble uttrykt som prosentandelen nitrogen (protein) absorbert fra forsøkspersonens diett.
3 uker per gruppe.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

First Wave Bio, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. januar 2019

Primær fullføring (Faktiske)

13. juli 2019

Studiet fullført (Faktiske)

27. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. november 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. november 2018

Først lagt ut (Faktiske)

19. november 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. juni 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mai 2022

Sist bekreftet

1. februar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AZ-CF2001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose (CF)

Kliniske studier på MS1819

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Colombia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere