OPTIE: een proef om de veiligheid en werkzaamheid van MS1819 te beoordelen bij patiënten met exocriene pancreasinsufficiëntie als gevolg van cystische fibrose (OPTION)
12 mei 2022 bijgewerkt door: First Wave Bio, Inc.
Een fase 2, open-label, multicenter, 2x2 cross-over-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van MS1819-SD te beoordelen bij patiënten met exocriene pancreasinsufficiëntie als gevolg van cystische fibrose
De primaire doelstellingen van deze studie zijn het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van MS1819-SD vs varkens-pancreas-enzymvervangingstherapie (PERT) bij patiënten met exocriene pancreasinsufficiëntie (EPI) als gevolg van cystische fibrose (CF).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase 2, open-label, multi-center, 2x2 cross-over studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van MS1819-SD (gesproeidroogd) versus PERT bij varkens wordt beoordeeld, gegeven in dezelfde dosis die werd toegediend tijdens de pre-studieperiode.
MS1819-SD zal worden beoordeeld in een 2x2 cross-over met ten minste 30 patiënten die beide perioden hebben voltooid.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
41
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Karpacz, Polen
- Investigator site 203
-
Rabka-Zdrój, Polen
- Investigator site 202
-
Sopot, Polen
- Investigator site 204
-
-
-
-
California
-
Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
- Investigator site 105
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Verenigde Staten, 32701
- Investigator site 102
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Investigator site 107
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60025
- Investigator site 101
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Verenigde Staten, 67214
- Investigator site 111
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
- Investigator site 108
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89109
- Investigator site 103
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Investigator site 110
-
Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
- Investigator site 104
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Investigator site 106
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- Investigator site 109
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Cystische fibrose, gebaseerd op 2 klinische kenmerken die consistent zijn met CF, plus initiële diagnostische zweetchloride ≥ 60 mmol/L
- Onder stabiele dosis varkens-PERT
- Een redelijke of betere voedingstoestand
- Fecaal elastase <100 µg/g
- Standaardmedicijnen, waaronder Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-modulatoren, zijn toegestaan
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis of diagnose van fibroserende colonopathie
- Elke chronische diarreeziekte die geen verband houdt met pancreasinsufficiëntie
- Alanine aminotransferase (ALAT) of aspartaat aminotransferase (AST) niveau ≥5 × bovengrens van normaal (ULN), of totaal bilirubine niveau ≥1,5 × ULN bij het screeningsbezoek
- Voeding via een enterale sonde gedurende 6 maanden voor screening
- Geforceerd expiratoir volume ≤30% bij het screeningsbezoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: MS1819 2240 mg/dag (3 weken) daarna PERT pre-studie dosis (3 weken)
Patiënten in de arm zullen verder gerandomiseerd worden om ofwel de sequentie bestaande uit MS1819 2240 mg/dag gedurende 3 weken gevolgd door PERT gedurende nog eens 3 weken te krijgen.
Tijdens de PERT-behandelingsperiode nemen de patiënten hun stabiele pre-studie PERT-dosis.
|
MS1819, een orale, niet-systemische, die niet-enterisch gecoat is.
Het is een van gist afgeleide (niet-varkens) lipase pancreasenzymvervanging.
Porcine PERT wordt gebruikt als comparator voor MS1819 als een tweede geneesmiddel/interventie
|
|
Experimenteel: PERT pre-studie dosis (3 weken) daarna MS1819 2240 mg/dag (3 weken)
Patiënten in de arm zullen worden gerandomiseerd om gedurende 3 weken PERT te krijgen, gevolgd door MS1819 2240 mg/dag gedurende nog eens 3 weken.
Tijdens de PERT-behandelingsperiode nemen de patiënten hun stabiele pre-studie PERT-dosis.
|
MS1819, een orale, niet-systemische, die niet-enterisch gecoat is.
Het is een van gist afgeleide (niet-varkens) lipase pancreasenzymvervanging.
Porcine PERT wordt gebruikt als comparator voor MS1819 als een tweede geneesmiddel/interventie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Werkzaamheid van MS1819-SD: vetabsorptiecoëfficiënt (CFA)
Tijdsspanne: 3 weken
|
De coëfficiënt van vetabsorptie (CFA%) wordt gedefinieerd als: [72 uur vetinname (g) - 72 uur vetexcretie (g)/72 uur vetinname (g)] x 100 = CFA% De drempel voor CFA-resultaten (>80%) wordt als klinisch significant beschouwd voor de effectiviteit van de behandeling door de FDA. |
3 weken
|
|
Veiligheid van MS1819-SD op basis van het aantal deelnemers dat 1 of meer ongewenste voorvallen (AE) meldt
Tijdsspanne: 6 weken
|
Aantal deelnemers dat 1 of meer bijwerkingen meldt
|
6 weken
|
|
Veiligheid van MS1819-SD op basis van het aantal opkomende bijwerkingen van de behandeling (TEAE's)
Tijdsspanne: 6 weken
|
Aantal tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
|
6 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Kruk Gewichten
Tijdsspanne: 6 weken
|
De relatieve werkzaamheid van MS1819-SD in vergelijking met PERT bij varkens zal worden beoordeeld met behulp van ontlastingsgewichten
|
6 weken
|
|
Tekenen en symptomen van malabsorptie
Tijdsspanne: 3 weken
|
De relatieve werkzaamheid van MS1819 in vergelijking met PERT bij varkens zal worden beoordeeld aan de hand van tekenen en symptomen van malabsorptie.
Buikpijn, opgeblazen gevoel, winderigheid, verhoogde hoeveelheid ontlasting en verslechtering van de algehele stoelgang werden beoordeeld als 0 = geen, 1 = licht, 2 = matig of 3 = ernstig.
|
3 weken
|
|
Stikstofabsorptiecoëfficiënt (CNA)
Tijdsspanne: 3 weken per groep.
|
CNA aan het einde van elke behandelingsperiode werd uitgedrukt als het percentage stikstof (eiwit) dat werd geabsorbeerd uit het dieet van de proefpersoon.
|
3 weken per groep.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 januari 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
13 juli 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
27 juli 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 november 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 november 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 november 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
6 juni 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 mei 2022
Laatst geverifieerd
1 februari 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AZ-CF2001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .