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OPTION: Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von MS1819 bei Patienten mit exokriner Pankreasinsuffizienz aufgrund von Mukoviszidose (OPTION)

12. Mai 2022 aktualisiert von: First Wave Bio, Inc.

Eine offene, multizentrische 2x2-Crossover-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von MS1819-SD bei Patienten mit exokriner Pankreasinsuffizienz aufgrund von Mukoviszidose

Die primären Ziele dieser Studie sind die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von MS1819-SD im Vergleich zur Schweine-Pankreasenzym-Ersatztherapie (PERT) bei Patienten mit exokriner Pankreasinsuffizienz (EPI) aufgrund von zystischer Fibrose (CF).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, multizentrische 2x2-Crossover-Studie der Phase 2, die die Sicherheit und Wirksamkeit von MS1819-SD (sprühgetrocknet) im Vergleich zu Schweine-PERT bewertet, das in derselben Dosis verabreicht wurde, die während der Vorstudienzeit verabreicht wurde.

MS1819-SD wird in einem 2x2-Crossover bewertet, an dem mindestens 30 Patienten teilnehmen, die beide Zeiträume absolvieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

41

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Polen
      • Karpacz, Polen
        • Investigator site 203
      • Rabka-Zdrój, Polen
        • Investigator site 202
      • Sopot, Polen
        • Investigator site 204
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 32701
        • Investigator site 102
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Vereinigte Staaten, 60025
        • Investigator site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Vereinigte Staaten, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89109
        • Investigator site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Investigator site 106
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Investigator site 109

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Zystische Fibrose, basierend auf 2 klinischen Merkmalen, die mit CF übereinstimmen, plus initialer diagnostischer Schweißchloridwert ≥ 60 mmol/L
  2. Unter stabiler Dosis Schweine-PERT
  3. Ein fairer oder besserer Ernährungszustand
  4. Elastase im Stuhl < 100 µg/g
  5. Standardmedikamente, einschließlich Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Modulatoren, sind erlaubt

Ausschlusskriterien:

  1. Anamnese oder Diagnose einer fibrosierenden Kolonopathie
  2. Jede chronische Durchfallerkrankung, die nicht mit einer Pankreasinsuffizienz zusammenhängt
  3. Alaninaminotransferase (ALT)- oder Aspartataminotransferase (AST)-Spiegel ≥5 × obere Grenze des Normalwerts (ULN) oder Gesamtbilirubinspiegel ≥1,5 × ULN beim Screening-Besuch
  4. Ernährung über eine enterale Sonde während 6 Monaten vor dem Screening
  5. Forciertes Ausatmungsvolumen ≤ 30 % beim Screening-Besuch

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MS1819 2240 mg/Tag (3 Wochen) dann PERT-Dosis vor der Studie (3 Wochen)
Die Patienten im Arm werden weiterhin randomisiert, um entweder die Sequenz bestehend aus MS1819 2240 mg/Tag für 3 Wochen gefolgt von PERT für weitere 3 Wochen zu erhalten. Während des PERT-Behandlungszeitraums nehmen die Patienten ihre stabile PERT-Dosis vor der Studie ein.
Arzneimittel: MS1819
MS1819, ein orales, nicht systemisches Medikament, das nicht magensaftresistent beschichtet ist. Es ist ein aus Hefe gewonnenes (nicht vom Schwein stammendes) Lipase-Pankreasenzym-Ersatz.
Arzneimittel: Schweine-PERT
Schweine-PERT wird als Vergleich zu MS1819 als zweites Medikament/Intervention verwendet
Experimental: PERT-Dosis vor der Studie (3 Wochen), dann MS1819 2240 mg/Tag (3 Wochen)
Patienten im Arm werden randomisiert, um PERT für 3 Wochen zu erhalten, gefolgt von MS1819 2240 mg/Tag für weitere 3 Wochen. Während des PERT-Behandlungszeitraums nehmen die Patienten ihre stabile PERT-Dosis vor der Studie ein.
Arzneimittel: MS1819
MS1819, ein orales, nicht systemisches Medikament, das nicht magensaftresistent beschichtet ist. Es ist ein aus Hefe gewonnenes (nicht vom Schwein stammendes) Lipase-Pankreasenzym-Ersatz.
Arzneimittel: Schweine-PERT
Schweine-PERT wird als Vergleich zu MS1819 als zweites Medikament/Intervention verwendet

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von MS1819-SD: Fettabsorptionskoeffizient (CFA)
Zeitfenster: 3 Wochen

Der Koeffizient der Fettabsorption (CFA%) ist definiert als:

[72-Stunden-Fettaufnahme (g) - 72-Stunden-Fettausscheidung (g)/72-Stunden-Fettaufnahme (g)] x 100 = CFA % Der Schwellenwert für CFA-Ergebnisse (> 80 %) wird als klinisch signifikant für die Wirksamkeit der Behandlung angesehen von der FDA.
3 Wochen
Sicherheit von MS1819-SD nach Anzahl der Teilnehmer, die 1 oder mehr unerwünschte Ereignisse (AE) melden
Zeitfenster: 6 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die 1 oder mehr unerwünschte Ereignisse gemeldet haben
6 Wochen
Sicherheit von MS1819-SD nach Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: 6 Wochen
Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse
6 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hockergewichte
Zeitfenster: 6 Wochen
Die relative Wirksamkeit von MS1819-SD im Vergleich zu Schweine-PERT wird anhand von Kotgewichten bewertet
6 Wochen
Anzeichen und Symptome einer Malabsorption
Zeitfenster: 3 Wochen
Die relative Wirksamkeit von MS1819 im Vergleich zu Schweine-PERT wird anhand von Anzeichen und Symptomen einer Malabsorption bewertet. Bauchschmerzen, Völlegefühl, Flatulenz, erhöhte Stuhlmenge und Verschlechterung des allgemeinen Stuhlgangs wurden mit 0 = keine, 1 = leicht, 2 = mäßig oder 3 = stark eingestuft.
3 Wochen
Koeffizient der Stickstoffabsorption (CNA)
Zeitfenster: 3 Wochen pro Gruppe.
CNA am Ende jeder Behandlungsperiode wurde als Prozentsatz an Stickstoff (Protein) ausgedrückt, der aus der Ernährung der Versuchspersonen absorbiert wurde.
3 Wochen pro Gruppe.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

First Wave Bio, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Januar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Juli 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. Juli 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. November 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. November 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Mai 2022

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AZ-CF2001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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