OPÇÃO: Um ensaio para avaliar a segurança e eficácia do MS1819 em pacientes com insuficiência pancreática exócrina devido à fibrose cística (OPTION)
12 de maio de 2022 atualizado por: First Wave Bio, Inc.
Um estudo cruzado de fase 2, aberto, multicêntrico, 2x2 para avaliar a segurança e a eficácia do MS1819-SD em pacientes com insuficiência pancreática exócrina devido à fibrose cística
Os objetivos primários deste estudo são avaliar a segurança e eficácia de MS1819-SD versus terapia de reposição enzimática pancreática suína (PERT) em pacientes com insuficiência pancreática exócrina (IPE) devido à fibrose cística (FC).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo cruzado de Fase 2, aberto, multicêntrico, 2x2 avaliando a segurança e eficácia de MS1819-SD (seco por spray) vs PERT suíno administrado na mesma dose que estava sendo administrada durante o período pré-estudo.
MS1819-SD será avaliado em um cruzamento 2x2 incluindo pelo menos 30 pacientes completando ambos os períodos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
41
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Investigator site 105
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos, 32701
- Investigator site 102
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Investigator site 107
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Illinois
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Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60025
- Investigator site 101
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Kansas
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Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67214
- Investigator site 111
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Maine
-
Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
- Investigator site 108
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Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Investigator site 103
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Investigator site 110
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- Investigator site 104
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Investigator site 106
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Investigator site 109
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Karpacz, Polônia
- Investigator site 203
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Rabka-Zdrój, Polônia
- Investigator site 202
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Sopot, Polônia
- Investigator site 204
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Fibrose cística, com base em 2 características clínicas consistentes com FC, mais diagnóstico inicial de cloreto de suor ≥ 60 mmol/L
- Sob dose estável de PERT suíno
- Um estado nutricional regular ou melhor
- Elastase fecal <100 µg/g
- Medicamentos padrão de atendimento, incluindo moduladores do Regulador de Condutância Transmembrana de Fibrose Cística (CFTR) são permitidos
Critério de exclusão:
- História ou diagnóstico de colonopatia fibrosante
- Qualquer doença diarreica crônica não relacionada à insuficiência pancreática
- Nível de alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) ≥5 × limite superior do normal (LSN), ou nível de bilirrubina total ≥1,5 × LSN na visita de triagem
- Alimentação via sonda enteral durante 6 meses antes da triagem
- Volume expiratório forçado ≤30% na visita de triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: MS1819 2240 mg/dia (3 semanas) e, em seguida, dose pré-estudo PERT (3 semanas)
Os pacientes no braço serão randomizados para receber a sequência que consiste em MS1819 2.240 mg/dia por 3 semanas, seguido de PERT por mais 3 semanas.
Durante o período de tratamento PERT, os pacientes tomarão sua dose PERT pré-estudo estável.
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MS1819, um oral, não sistêmico, que não é revestido entericamente.
É uma substituição da enzima pancreática lipase derivada de levedura (não suína).
O PERT suíno está sendo usado como comparador ao MS1819 como um segundo medicamento/intervenção
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Experimental: Dose pré-estudo PERT (3 semanas) depois MS1819 2240 mg/dia (3 semanas)
Os pacientes no braço serão randomizados para receber PERT por 3 semanas, seguido por MS1819 2240 mg/dia por mais 3 semanas.
Durante o período de tratamento PERT, os pacientes tomarão sua dose PERT pré-estudo estável.
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MS1819, um oral, não sistêmico, que não é revestido entericamente.
É uma substituição da enzima pancreática lipase derivada de levedura (não suína).
O PERT suíno está sendo usado como comparador ao MS1819 como um segundo medicamento/intervenção
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eficácia de MS1819-SD: Coeficiente de Absorção de Gordura (CFA)
Prazo: 3 semanas
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O coeficiente de absorção de gordura (CFA%) é definido como: [ingestão de gordura de 72 horas (g) - excreção de gordura de 72 horas (g)/ingestão de gordura de 72 horas (g)] x 100 = CFA% O limite para resultados de CFA (>80%) é considerado clinicamente significativo para a eficácia do tratamento pela FDA. |
3 semanas
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Segurança de MS1819-SD por Número de Participantes Relatando 1 ou Mais Eventos Adversos (EA)
Prazo: 6 semanas
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Número de participantes que relataram 1 ou mais eventos adversos
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6 semanas
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Segurança de MS1819-SD por número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: 6 semanas
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Número de eventos adversos emergentes do tratamento
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6 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pesos de fezes
Prazo: 6 semanas
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A eficácia relativa de MS1819-SD em comparação com PERT suína será avaliada usando pesos de fezes
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6 semanas
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Sinais e sintomas de má absorção
Prazo: 3 semanas
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A eficácia relativa do MS1819 em comparação com o PERT suíno será avaliada usando sinais e sintomas de má absorção.
Dor abdominal, inchaço, flatulência, aumento da quantidade de fezes e piora do hábito intestinal geral foram classificados como 0 = nenhum, 1 = leve, 2 = moderado ou 3 = grave.
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3 semanas
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Coeficiente de Absorção de Nitrogênio (CNA)
Prazo: 3 semanas por grupo.
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O CNA no final de cada período de tratamento foi expresso como a porcentagem de nitrogênio (proteína) absorvida da dieta dos indivíduos.
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3 semanas por grupo.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de janeiro de 2019
Conclusão Primária (Real)
13 de julho de 2019
Conclusão do estudo (Real)
27 de julho de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de novembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de novembro de 2018
Primeira postagem (Real)
19 de novembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de junho de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de maio de 2022
Última verificação
1 de fevereiro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AZ-CF2001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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