ALTERNATIV: Ett försök för att bedöma säkerheten och effekten av MS1819 hos patienter med exokrin pankreasinsufficiens på grund av cystisk fibros (OPTION)
12 maj 2022 uppdaterad av: First Wave Bio, Inc.
En fas 2, öppen etikett, multicenter, 2x2 crossover-studie för att bedöma säkerheten och effektiviteten av MS1819-SD hos patienter med exokrin pankreasinsufficiens på grund av cystisk fibros
De primära syftena med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av MS1819-SD kontra porcin pankreatisk enzymersättningsterapi (PERT) hos patienter med exokrin pankreasinsufficiens (EPI) på grund av cystisk fibros (CF).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 2, öppen, multicenter, 2x2 crossover-studie som utvärderar säkerheten och effekten av MS1819-SD (spraytorkad) kontra porcin PERT som ges i samma dos som administrerades under förstudieperioden.
MS1819-SD kommer att bedömas i en 2x2 crossover inklusive minst 30 patienter som fullföljer båda perioderna.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
41
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
- Investigator site 105
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Förenta staterna, 32701
- Investigator site 102
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Investigator site 107
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Förenta staterna, 60025
- Investigator site 101
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Förenta staterna, 67214
- Investigator site 111
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Förenta staterna, 04102
- Investigator site 108
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
- Investigator site 103
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Investigator site 110
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
- Investigator site 104
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Investigator site 106
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
- Investigator site 109
-
-
-
-
-
Karpacz, Polen
- Investigator site 203
-
Rabka-Zdrój, Polen
- Investigator site 202
-
Sopot, Polen
- Investigator site 204
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Cystisk fibros, baserat på 2 kliniska egenskaper som överensstämmer med CF, plus initial diagnostisk svettklorid ≥ 60 mmol/L
- Under stabil dos av svin PERT
- En rättvis eller bättre näringsstatus
- Fekalt elastas <100 µg/g
- Standardmediciner, inklusive CFTR-modulatorer (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) är tillåtna
Exklusions kriterier:
- Historik eller diagnos av fibroserande kolonopati
- Varje kronisk diarrésjukdom som inte är relaterad till bukspottkörtelinsufficiens
- Alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) nivå ≥5 × övre normalgräns (ULN), eller total bilirubinnivå ≥1,5 ×ULN vid screeningbesöket
- Matning via en enteral sond under 6 månader före screening
- Forcerad utandningsvolym ≤30 % vid screeningbesöket
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: MS1819 2240 mg/dag (3 veckor) sedan PERT förstudiedos (3 veckor)
Patienter i arm kommer vidare att randomiseras för att få antingen sekvensen bestående av MS1819 2240 mg/dag i 3 veckor följt av PERT i ytterligare 3 veckor.
Under PERT-behandlingsperioden kommer patienterna att ta sin stabila PERT-dos före studien.
|
MS1819, en oral, icke-systemisk, som är icke-enteriskt belagd.
Det är en jäst-härledd (icke-gris) lipas pankreas enzymersättning.
Porcine PERT används som en jämförelse med MS1819 som ett andra läkemedel/intervention
|
|
Experimentell: PERT förstudiedos (3 veckor) sedan MS1819 2240 mg/dag (3 veckor)
Patienter i arm kommer att randomiseras för att få PERT i 3 veckor följt av MS1819 2240 mg/dag i ytterligare 3 veckor.
Under PERT-behandlingsperioden kommer patienterna att ta sin stabila PERT-dos före studien.
|
MS1819, en oral, icke-systemisk, som är icke-enteriskt belagd.
Det är en jäst-härledd (icke-gris) lipas pankreas enzymersättning.
Porcine PERT används som en jämförelse med MS1819 som ett andra läkemedel/intervention
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effektivitet av MS1819-SD: Coefficient of Fat Absorption (CFA)
Tidsram: 3 veckor
|
Koefficienten för fettabsorption (CFA%) definieras som: [72-timmars fettintag (g) - 72-timmars fettutsöndring (g)/72-timmars fettintag(g)] x 100 = CFA% Tröskeln för CFA-resultat (>80%) anses vara kliniskt signifikant för behandlingens effektivitet av FDA. |
3 veckor
|
|
Säkerheten för MS1819-SD efter antal deltagare som rapporterar 1 eller fler negativa händelser (AE)
Tidsram: 6 veckor
|
Antal deltagare som rapporterar 1 eller flera biverkningar
|
6 veckor
|
|
Säkerheten för MS1819-SD efter antal akuta behandlingshändelser (TEAE)
Tidsram: 6 veckor
|
Antal behandlingsuppkomna biverkningar
|
6 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Pallvikter
Tidsram: 6 veckor
|
Den relativa effekten av MS1819-SD jämfört med porcin PERT kommer att bedömas med hjälp av pallvikter
|
6 veckor
|
|
Tecken och symtom på malabsorption
Tidsram: 3 veckor
|
Den relativa effekten av MS1819 jämfört med porcin PERT kommer att bedömas med hjälp av tecken och symtom på malabsorption.
Buksmärtor, uppblåsthet, flatulens, ökad avföringsmängd och försämring av den totala avföringsvanan graderades som 0 = ingen, 1 = mild, 2 = måttlig eller 3 = svår.
|
3 veckor
|
|
Koefficient för kväveabsorption (CNA)
Tidsram: 3 veckor per grupp.
|
CNA vid slutet av varje behandlingsperiod uttrycktes som procentandelen kväve (protein) som absorberats från försökspersonens kost.
|
3 veckor per grupp.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 januari 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
13 juli 2019
Avslutad studie (Faktisk)
27 juli 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 november 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 november 2018
Första postat (Faktisk)
19 november 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 juni 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 maj 2022
Senast verifierad
1 februari 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AZ-CF2001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .