Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

VAIHTOEHTO: Kokeilu MS1819:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on kystisen fibroosin aiheuttama eksokriininen haiman vajaatoiminta (OPTION)

torstai 12. toukokuuta 2022 päivittänyt: First Wave Bio, Inc.

Vaihe 2, avoin, monikeskus, 2x2 crossover-koe MS1819-SD:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kystisen fibroosin aiheuttama eksokriininen haiman vajaatoiminta

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida MS1819-SD:n turvallisuutta ja tehoa verrattuna sian haiman entsyymikorvaushoitoon (PERT) potilailla, joilla on kystisen fibroosin (CF) aiheuttama eksokriininen haiman vajaatoiminta (EPI).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2, avoin, monikeskus, 2x2 crossover-tutkimus, jossa arvioidaan MS1819-SD:n (sumutuskuivatun) turvallisuutta ja tehokkuutta verrattuna sian PERT:iin, joka annettiin samalla annoksella, jota annettiin esitutkimusjakson aikana.

MS1819-SD arvioidaan 2x2-risteyksessä, jossa on vähintään 30 potilasta, jotka suorittavat molemmat jaksot.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

41

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Puola
      • Karpacz, Puola
        • Investigator site 203
      • Rabka-Zdrój, Puola
        • Investigator site 202
      • Sopot, Puola
        • Investigator site 204
  • Yhdysvallat
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Yhdysvallat, 32701
        • Investigator Site 102
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60025
        • Investigator Site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
        • Investigator Site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Investigator site 106
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Investigator site 109

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kystinen fibroosi, joka perustuu kahteen CF:n mukaiseen kliiniseen oireeseen sekä alkuvaiheen diagnostinen hikikloridi ≥ 60 mmol/l
  2. Vakaa sian PERT-annos
  3. Kohtuullinen tai parempi ravitsemustila
  4. Ulosteen elastaasi <100 µg/g
  5. Tavanomaiset hoitolääkkeet, mukaan lukien kystisen fibroosin transmembraanisen johtavuuden säätäjän (CFTR) modulaattorit, ovat sallittuja

Poissulkemiskriteerit:

  1. Fibrosoivan kolonopatian historia tai diagnoosi
  2. Mikä tahansa krooninen ripulisairaus, joka ei liity haiman vajaatoimintaan
  3. Alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) taso ≥5 × normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiinitaso ≥1,5 × ULN seulontakäynnillä
  4. Ruokinta enteraalisen letkun kautta 6 kuukautta ennen seulontaa
  5. Pakotetun uloshengityksen tilavuus ≤30 % seulontakäynnillä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MS1819 2240 mg/vrk (3 viikkoa) sitten PERT-annos ennen tutkimusta (3 viikkoa)
Käsivarren potilaat satunnaistetaan edelleen saamaan joko MS1819:ää 2240 mg/vrk kolmen viikon ajan ja sen jälkeen PERT:tä vielä 3 viikon ajan. PERT-hoitojakson aikana potilaat ottavat vakaan tutkimusta edeltävän PERT-annoksensa.
Lääke: MS1819
MS1819, suun kautta otettava, ei-systeeminen, ei-enterisesti päällystetty. Se on hiivasta johdettu (ei sian) lipaasihaimaentsyymikorvike.
Lääke: Sian PERT
Sian PERT:tä käytetään MS1819:n vertailuna toisena lääkkeenä/interventioon
Kokeellinen: PERT-annos ennen tutkimusta (3 viikkoa) ja sitten MS1819 2240 mg/vrk (3 viikkoa)
Käsivarren potilaat satunnaistetaan saamaan PERT-hoitoa 3 viikon ajan ja sen jälkeen MS1819 2240 mg/vrk vielä 3 viikon ajan. PERT-hoitojakson aikana potilaat ottavat vakaan tutkimusta edeltävän PERT-annoksensa.
Lääke: MS1819
MS1819, suun kautta otettava, ei-systeeminen, ei-enterisesti päällystetty. Se on hiivasta johdettu (ei sian) lipaasihaimaentsyymikorvike.
Lääke: Sian PERT
Sian PERT:tä käytetään MS1819:n vertailuna toisena lääkkeenä/interventioon

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MS1819-SD:n tehokkuus: rasvan imeytymiskerroin (CFA)
Aikaikkuna: 3 viikkoa

Rasvan imeytymiskerroin (CFA%) määritellään seuraavasti:

[72 tunnin rasvan saanti (g) - 72 tunnin rasvan eritys (g) / 72 tunnin rasvan saanti (g)] x 100 = CFA % CFA-tulosten kynnys (>80 %) katsotaan kliinisesti merkitseväksi hoidon tehokkuuden kannalta FDA:n toimesta.
3 viikkoa
MS1819-SD:n turvallisuus yhden tai useamman haittatapahtuman ilmoittaneiden osallistujien lukumäärän mukaan (AE)
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Osallistujien lukumäärä, jotka raportoivat yhdestä tai useammasta haittatapahtumasta
6 viikkoa
MS1819-SD:n turvallisuus hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) lukumäärän mukaan
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien määrä
6 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Jakkarapainot
Aikaikkuna: 6 viikkoa
MS1819-SD:n suhteellinen tehokkuus sian PERT:hen verrattuna arvioidaan käyttämällä ulosteen painoja.
6 viikkoa
Imeytymishäiriön merkit ja oireet
Aikaikkuna: 3 viikkoa
MS1819:n suhteellinen tehokkuus sian PERT:hen verrattuna arvioidaan käyttämällä imeytymishäiriön merkkejä ja oireita. Vatsakipu, turvotus, ilmavaivat, lisääntynyt ulosteiden määrä ja yleisen suoliston huononeminen arvioitiin 0 = ei mitään, 1 = lievä, 2 = kohtalainen tai 3 = vaikea.
3 viikkoa
Typen absorptiokerroin (CNA)
Aikaikkuna: 3 viikkoa per ryhmä.
CNA kunkin hoitojakson lopussa ilmaistiin koehenkilön ruokavaliosta imeytyneen typen (proteiinin) prosenttiosuutena.
3 viikkoa per ryhmä.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

First Wave Bio, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 10. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 13. heinäkuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 27. heinäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 15. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 19. marraskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 6. kesäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. toukokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AZ-CF2001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi (CF)

Kliiniset tutkimukset MS1819

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Luxembourg

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa