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OPTION : Un essai pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du MS1819 chez les patients atteints d'insuffisance pancréatique exocrine due à la fibrose kystique (OPTION)

12 mai 2022 mis à jour par: First Wave Bio, Inc.

Un essai croisé de phase 2, ouvert, multicentrique, 2x2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du MS1819-SD chez les patients atteints d'insuffisance pancréatique exocrine due à la fibrose kystique

Les principaux objectifs de cette étude sont d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du MS1819-SD par rapport à la thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques porcines (PERT) chez les patients atteints d'insuffisance pancréatique exocrine (IPE) due à la fibrose kystique (FK).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 2, ouverte, multicentrique, croisée 2x2 évaluant l'innocuité et l'efficacité du MS1819-SD (séché par pulvérisation) par rapport au PERT porcin administré à la même dose que celle administrée pendant la période de pré-étude.

MS1819-SD sera évalué dans un crossover 2x2 incluant au moins 30 patients complétant les deux périodes.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

41

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pologne
      • Karpacz, Pologne
        • Investigator site 203
      • Rabka-Zdrój, Pologne
        • Investigator site 202
      • Sopot, Pologne
        • Investigator site 204
  • États-Unis
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, États-Unis, 32701
        • Investigator Site 102
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, États-Unis, 60025
        • Investigator Site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, États-Unis, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, États-Unis, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89109
        • Investigator Site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Investigator site 106
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Investigator site 109

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Mucoviscidose, basée sur 2 caractéristiques cliniques compatibles avec la mucoviscidose, plus chlorure de sueur diagnostique initial ≥ 60 mmol/L
  2. Sous dose stable de PERT porcin
  3. Un état nutritionnel passable ou meilleur
  4. Elastase fécale <100 µg/g
  5. Les médicaments de référence, y compris les modulateurs du régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR), sont autorisés

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents ou diagnostic de colopathie fibrosante
  2. Toute maladie diarrhéique chronique non liée à une insuffisance pancréatique
  3. Niveau d'alanine aminotransférase (ALT) ou d'aspartate aminotransférase (AST) ≥ 5 × limite supérieure de la normale (LSN) ou taux de bilirubine totale ≥ 1,5 × LSN lors de la visite de dépistage
  4. Alimentation par sonde entérale pendant 6 mois avant le dépistage
  5. Volume expiratoire forcé ≤ 30 % lors de la visite de dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: MS1819 2240 mg/jour (3 semaines) puis dose pré-étude PERT (3 semaines)
Les patients du bras seront en outre randomisés pour recevoir soit la séquence consistant en MS1819 2240 mg/jour pendant 3 semaines suivi de PERT pendant 3 semaines supplémentaires. Pendant la période de traitement PERT, les patients prendront leur dose stable de PERT avant l'étude.
Médicament: MS1819
MS1819, un oral, non systémique, qui n'est pas à enrobage entérique. Il s'agit d'un remplacement de l'enzyme pancréatique lipase dérivée de la levure (non porcine).
Médicament: PERT porcin
Le PERT porcin est utilisé comme comparateur au MS1819 en tant que deuxième médicament/intervention
Expérimental: Dose pré-étude PERT (3 semaines) puis MS1819 2240 mg/jour (3 semaines)
Les patients du bras seront randomisés pour recevoir le PERT pendant 3 semaines suivi du MS1819 2240 mg/jour pendant 3 semaines supplémentaires. Pendant la période de traitement PERT, les patients prendront leur dose stable de PERT avant l'étude.
Médicament: MS1819
MS1819, un oral, non systémique, qui n'est pas à enrobage entérique. Il s'agit d'un remplacement de l'enzyme pancréatique lipase dérivée de la levure (non porcine).
Médicament: PERT porcin
Le PERT porcin est utilisé comme comparateur au MS1819 en tant que deuxième médicament/intervention

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité du MS1819-SD : Coefficient d'absorption des graisses (CFA)
Délai: 3 semaines

Le coefficient d'absorption des graisses (CFA%) est défini comme suit :

[Apport en graisses sur 72 heures (g) - Excrétion des graisses sur 72 heures (g)/Apport en graisses sur 72 heures (g)] x 100 = CFA% Le seuil pour les résultats CFA (> 80%) est considéré comme cliniquement significatif pour l'efficacité du traitement par la FDA.
3 semaines
Sécurité du MS1819-SD par nombre de participants signalant 1 ou plusieurs événements indésirables (EI)
Délai: 6 semaines
Nombre de participants signalant 1 ou plusieurs événements indésirables
6 semaines
Innocuité du MS1819-SD selon le nombre d'événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: 6 semaines
Nombre d'événements indésirables liés au traitement
6 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Poids des tabourets
Délai: 6 semaines
L'efficacité relative du MS1819-SD par rapport au PERT porcin sera évaluée à l'aide du poids des selles
6 semaines
Signes et symptômes de malabsorption
Délai: 3 semaines
L'efficacité relative du MS1819 par rapport au PERT porcin sera évaluée à l'aide des signes et symptômes de malabsorption. Les douleurs abdominales, les ballonnements, les flatulences, l'augmentation de la quantité de selles et la détérioration de l'habitude intestinale globale ont été classés comme 0 = aucun, 1 = léger, 2 = modéré ou 3 = sévère.
3 semaines
Coefficient d'absorption d'azote (CNA)
Délai: 3 semaines par groupe.
Le CNA à la fin de chaque période de traitement a été exprimé en pourcentage d'azote (protéine) absorbé à partir du régime alimentaire des sujets.
3 semaines par groupe.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

First Wave Bio, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 janvier 2019

Achèvement primaire (Réel)

13 juillet 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

27 juillet 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 novembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 novembre 2018

Première publication (Réel)

19 novembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 juin 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2022

Dernière vérification

1 février 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AZ-CF2001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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