OPCIÓN: Un ensayo para evaluar la seguridad y eficacia de MS1819 en pacientes con insuficiencia pancreática exocrina debido a fibrosis quística (OPTION)
12 de mayo de 2022 actualizado por: First Wave Bio, Inc.
Un ensayo de fase 2, abierto, multicéntrico, cruzado 2x2 para evaluar la seguridad y eficacia de MS1819-SD en pacientes con insuficiencia pancreática exocrina debido a fibrosis quística
Los objetivos principales de este estudio son evaluar la seguridad y eficacia de MS1819-SD frente a la terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas porcinas (PERT) en pacientes con insuficiencia pancreática exocrina (EPI) debido a fibrosis quística (FQ).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de Fase 2, abierto, multicéntrico, cruzado 2x2 que evalúa la seguridad y eficacia de MS1819-SD (secado por aspersión) frente a PERT porcino administrado en la misma dosis que se administró durante el período previo al estudio.
MS1819-SD se evaluará en un cruce de 2x2 que incluya al menos 30 pacientes que completen ambos períodos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
41
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Investigator site 105
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos, 32701
- Investigator site 102
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Investigator site 107
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Illinois
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Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60025
- Investigator site 101
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Kansas
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Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67214
- Investigator site 111
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Maine
-
Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
- Investigator site 108
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Investigator site 103
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Investigator site 110
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- Investigator site 104
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Investigator site 106
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Investigator site 109
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Karpacz, Polonia
- Investigator site 203
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Rabka-Zdrój, Polonia
- Investigator site 202
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Sopot, Polonia
- Investigator site 204
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Fibrosis quística, basada en 2 características clínicas consistentes con FQ, más cloruro de sudor de diagnóstico inicial ≥ 60 mmol/L
- Bajo dosis estable de PERT porcino
- Un estado nutricional regular o mejor
- Elastasa fecal <100 µg/g
- Se permiten los medicamentos de atención estándar, incluidos los moduladores del regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística (CFTR).
Criterio de exclusión:
- Antecedentes o diagnóstico de colonopatía fibrosante
- Cualquier enfermedad diarreica crónica no relacionada con insuficiencia pancreática
- Nivel de alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) ≥5 × límite superior normal (LSN) o nivel de bilirrubina total ≥1,5 × LSN en la visita de selección
- Alimentación por sonda enteral durante los 6 meses previos a la selección
- Volumen espiratorio forzado ≤30% en la visita de selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: MS1819 2240 mg/día (3 semanas) luego dosis previa al estudio PERT (3 semanas)
Los pacientes en el brazo serán aleatorizados para recibir la secuencia que consiste en MS1819 2240 mg/día durante 3 semanas seguido de PERT durante otras 3 semanas.
Durante el período de tratamiento PERT, los pacientes tomarán su dosis PERT estable previa al estudio.
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MS1819, oral, no sistémico, que no tiene recubrimiento entérico.
Es un reemplazo de la enzima pancreática lipasa derivada de levadura (no porcina).
PERT porcino se está utilizando como comparador de MS1819 como un segundo fármaco/intervención
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Experimental: Dosis previa al estudio PERT (3 semanas) luego MS1819 2240 mg/día (3 semanas)
Los pacientes en el brazo serán aleatorizados para recibir PERT durante 3 semanas seguido de MS1819 2240 mg/día durante otras 3 semanas.
Durante el período de tratamiento PERT, los pacientes tomarán su dosis PERT estable previa al estudio.
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MS1819, oral, no sistémico, que no tiene recubrimiento entérico.
Es un reemplazo de la enzima pancreática lipasa derivada de levadura (no porcina).
PERT porcino se está utilizando como comparador de MS1819 como un segundo fármaco/intervención
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia de MS1819-SD: coeficiente de absorción de grasa (CFA)
Periodo de tiempo: 3 semanas
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El Coeficiente de Absorción de Grasa (CFA%) se define como: [ingesta de grasa en 72 horas (g) - excreción de grasa en 72 horas (g)/ingesta de grasa en 72 horas (g)] x 100 = CFA% El umbral para los resultados de CFA (>80%) se considera clínicamente significativo para la eficacia del tratamiento por la FDA. |
3 semanas
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Seguridad de MS1819-SD por número de participantes que informaron 1 o más eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Número de participantes que informaron 1 o más eventos adversos
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6 semanas
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Seguridad de MS1819-SD por número de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Número de eventos adversos emergentes del tratamiento
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6 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Pesos de heces
Periodo de tiempo: 6 semanas
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La eficacia relativa de MS1819-SD en comparación con PERT porcino se evaluará mediante el peso de las heces.
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6 semanas
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Signos y síntomas de malabsorción
Periodo de tiempo: 3 semanas
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La eficacia relativa de MS1819 en comparación con PERT porcino se evaluará mediante signos y síntomas de malabsorción.
El dolor abdominal, la hinchazón, la flatulencia, el aumento de la cantidad de heces y el empeoramiento del hábito intestinal general se calificaron como 0 = ninguno, 1 = leve, 2 = moderado o 3 = grave.
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3 semanas
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Coeficiente de Absorción de Nitrógeno (CNA)
Periodo de tiempo: 3 semanas por grupo.
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La CNA al final de cada período de tratamiento se expresó como el porcentaje de nitrógeno (proteína) absorbido de la dieta de los sujetos.
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3 semanas por grupo.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de enero de 2019
Finalización primaria (Actual)
13 de julio de 2019
Finalización del estudio (Actual)
27 de julio de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de noviembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de noviembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
19 de noviembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de junio de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de mayo de 2022
Última verificación
1 de febrero de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AZ-CF2001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .