Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MOŽNOST: Zkouška k posouzení bezpečnosti a účinnosti MS1819 u pacientů s exokrinní pankreatickou insuficiencí v důsledku cystické fibrózy (OPTION)

12. května 2022 aktualizováno: First Wave Bio, Inc.

Fáze 2, otevřená, multicentrická, 2x2 zkřížená studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti MS1819-SD u pacientů s exokrinní pankreatickou insuficiencí způsobenou cystickou fibrózou

Primárními cíli této studie je posoudit bezpečnost a účinnost MS1819-SD oproti prasečí pankreatické enzymatické substituční terapii (PERT) u pacientů s exokrinní pankreatickou insuficiencí (EPI) v důsledku cystické fibrózy (CF).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená, multicentrická, 2x2 zkřížená studie fáze 2 hodnotící bezpečnost a účinnost MS1819-SD (sušená rozprašováním) oproti prasečímu PERT podávanému ve stejné dávce, která byla podávána během období před zahájením studie.

MS1819-SD bude hodnocena ve zkřížení 2x2 zahrnujícím alespoň 30 pacientů, kteří dokončili obě období.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

41

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Polsko
      • Karpacz, Polsko
        • Investigator site 203
      • Rabka-Zdrój, Polsko
        • Investigator site 202
      • Sopot, Polsko
        • Investigator site 204
  • Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Spojené státy, 32701
        • Investigator site 102
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Spojené státy, 60025
        • Investigator site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Spojené státy, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Spojené státy, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
        • Investigator site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Investigator site 106
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Investigator site 109

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Cystická fibróza, na základě 2 klinických příznaků konzistentních s CF, plus počáteční diagnostický chlorid potu ≥ 60 mmol/l
  2. Pod stabilní dávkou prasečího PERT
  3. Spravedlivý nebo lepší nutriční stav
  4. Fekální elastáza <100 ug/g
  5. Jsou povoleny léky standardní péče včetně modulátorů transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR) na cystickou fibrózu

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza nebo diagnóza fibrotizující kolonopatie
  2. Jakékoli chronické průjmové onemocnění nesouvisející s nedostatečností slinivky břišní
  3. Hladina alaninaminotransferázy (ALT) nebo aspartátaminotransferázy (AST) ≥5 × horní hranice normálu (ULN) nebo hladina celkového bilirubinu ≥1,5 × ULN při screeningové návštěvě
  4. Krmení enterální sondou po dobu 6 měsíců před screeningem
  5. Objem nuceného výdechu ≤ 30 % při screeningové návštěvě

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MS1819 2240 mg/den (3 týdny), poté dávka PERT před studií (3 týdny)
Pacienti v rameni budou dále randomizováni tak, aby dostávali buď sekvenci sestávající z MS1819 2240 mg/den po dobu 3 týdnů a následně PERT po další 3 týdny. Během období léčby PERT budou pacienti užívat svou stabilní dávku PERT před studií.
Lék: MS1819
MS1819, orální, nesystémová, která není entericky potažená. Je to náhrada pankreatického enzymu lipázy (neprasečí) odvozená od kvasinek.
Lék: Prasečí PERT
Prasečí PERT se používá jako komparátor k MS1819 jako druhý lék/intervence
Experimentální: PERT dávka před studií (3 týdny), poté MS1819 2240 mg/den (3 týdny)
Pacienti v rameni budou randomizováni tak, aby dostávali PERT po dobu 3 týdnů a následně MS1819 2240 mg/den po další 3 týdny. Během období léčby PERT budou pacienti užívat svou stabilní dávku PERT před studií.
Lék: MS1819
MS1819, orální, nesystémová, která není entericky potažená. Je to náhrada pankreatického enzymu lipázy (neprasečí) odvozená od kvasinek.
Lék: Prasečí PERT
Prasečí PERT se používá jako komparátor k MS1819 jako druhý lék/intervence

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost MS1819-SD: Koeficient absorpce tuku (CFA)
Časové okno: 3 týdny

Koeficient absorpce tuku (CFA %) je definován jako:

[72hodinový příjem tuku (g) ​​– 72hodinové vylučování tuku (g)/72hodinový příjem tuku(g)] x 100 = CFA % Prahová hodnota pro výsledky CFA (>80 %) je považována za klinicky významnou pro účinnost léčby ze strany FDA.
3 týdny
Bezpečnost MS1819-SD podle počtu účastníků hlásících 1 nebo více nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: 6 týdnů
Počet účastníků hlásících 1 nebo více nežádoucích příhod
6 týdnů
Bezpečnost MS1819-SD podle počtu nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE)
Časové okno: 6 týdnů
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě
6 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závaží stolice
Časové okno: 6 týdnů
Relativní účinnost MS1819-SD ve srovnání s prasečím PERT bude hodnocena pomocí hmotností stolice
6 týdnů
Známky a příznaky malabsorpce
Časové okno: 3 týdny
Relativní účinnost MS1819 ve srovnání s prasečím PERT bude hodnocena pomocí známek a symptomů malabsorpce. Bolest břicha, nadýmání, plynatost, zvýšené množství stolice a zhoršení celkového střevního návyku byly hodnoceny jako 0 = žádné, 1 = mírné, 2 = střední nebo 3 = závažné.
3 týdny
Koeficient absorpce dusíku (CNA)
Časové okno: 3 týdny na skupinu.
CNA na konci každého léčebného období byla vyjádřena jako procento dusíku (proteinu) absorbovaného ze stravy subjektů.
3 týdny na skupinu.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

First Wave Bio, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. ledna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

13. července 2019

Dokončení studie (Aktuální)

27. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

19. listopadu 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2022

Naposledy ověřeno

1. února 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AZ-CF2001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cystická fibróza (CF)

Klinické studie na MS1819

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit