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OPZIONE: uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di MS1819 in pazienti con insufficienza pancreatica esocrina dovuta a fibrosi cistica (OPTION)

12 maggio 2022 aggiornato da: First Wave Bio, Inc.

Uno studio di fase 2, in aperto, multicentrico, crossover 2x2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di MS1819-SD in pazienti con insufficienza pancreatica esocrina dovuta a fibrosi cistica

Gli obiettivi primari di questo studio sono valutare la sicurezza e l'efficacia di MS1819-SD rispetto alla terapia sostitutiva con enzimi pancreatici suini (PERT) in pazienti con insufficienza pancreatica esocrina (EPI) dovuta a fibrosi cistica (CF).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di fase 2, in aperto, multicentrico, crossover 2x2 che valuta la sicurezza e l'efficacia di MS1819-SD (essiccato a spruzzo) rispetto a PERT suino somministrato alla stessa dose somministrata durante il periodo precedente allo studio.

MS1819-SD sarà valutato in un crossover 2x2 che includa almeno 30 pazienti che completano entrambi i periodi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

41

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Karpacz, Polonia
        • Investigator site 203
      • Rabka-Zdrój, Polonia
        • Investigator site 202
      • Sopot, Polonia
        • Investigator site 204
  • Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Stati Uniti, 32701
        • Investigator Site 102
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60025
        • Investigator Site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Investigator Site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Investigator site 106
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Investigator site 109

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Fibrosi cistica, sulla base di 2 caratteristiche cliniche coerenti con la fibrosi cistica, più cloruro nel sudore diagnostico iniziale ≥ 60 mmol/L
  2. Sotto dose stabile di PERT suino
  3. Uno stato nutrizionale discreto o migliore
  4. Elastasi fecale <100 µg/g
  5. Sono consentiti farmaci standard, inclusi i modulatori del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR)

Criteri di esclusione:

  1. Storia o diagnosi di colonpatia fibrosante
  2. Qualsiasi malattia diarroica cronica non correlata all'insufficienza pancreatica
  3. Livello di alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) ≥5 × limite superiore della norma (ULN) o livello di bilirubina totale ≥1,5 ×ULN alla visita di screening
  4. Alimentazione attraverso un tubo enterale per 6 mesi prima dello screening
  5. Volume espiratorio forzato ≤30% alla visita di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MS1819 2240 mg/giorno (3 settimane) quindi dose pre-studio PERT (3 settimane)
I pazienti in braccio saranno ulteriormente randomizzati per ricevere la sequenza composta da MS1819 2240 mg/giorno per 3 settimane seguita da PERT per altre 3 settimane. Durante il periodo di trattamento PERT i pazienti assumeranno la loro dose stabile di PERT pre-studio.
Droga: MS1819
MS1819, un orale, non sistemico, cioè non con rivestimento enterico. È un sostituto dell'enzima pancreatico lipasi derivato dal lievito (non suino).
Droga: Suino PERT
Porcine PERT viene utilizzato come confronto con MS1819 come secondo farmaco/intervento
Sperimentale: Dose pre-studio di PERT (3 settimane) quindi MS1819 2240 mg/giorno (3 settimane)
I pazienti in braccio saranno randomizzati a ricevere PERT per 3 settimane seguito da MS1819 2240 mg/die per altre 3 settimane. Durante il periodo di trattamento PERT i pazienti assumeranno la loro dose stabile di PERT pre-studio.
Droga: MS1819
MS1819, un orale, non sistemico, cioè non con rivestimento enterico. È un sostituto dell'enzima pancreatico lipasi derivato dal lievito (non suino).
Droga: Suino PERT
Porcine PERT viene utilizzato come confronto con MS1819 come secondo farmaco/intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di MS1819-SD: coefficiente di assorbimento dei grassi (CFA)
Lasso di tempo: 3 settimane

Il coefficiente di assorbimento dei grassi (CFA%) è definito come:

[assunzione di grassi in 72 ore (g) - escrezione di grassi in 72 ore (g)/assunzione di grassi in 72 ore (g)] x 100 = % CFA La soglia per i risultati CFA (>80%) è considerata clinicamente significativa per l'efficacia del trattamento dalla FDA.
3 settimane
Sicurezza di MS1819-SD per numero di partecipanti che hanno segnalato 1 o più eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: 6 settimane
Numero di partecipanti che hanno segnalato 1 o più eventi avversi
6 settimane
Sicurezza di MS1819-SD per numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 6 settimane
Numero di eventi avversi emersi dal trattamento
6 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pesi delle feci
Lasso di tempo: 6 settimane
L'efficacia relativa di MS1819-SD rispetto al PERT suino sarà valutata utilizzando il peso delle feci
6 settimane
Segni e sintomi di malassorbimento
Lasso di tempo: 3 settimane
L'efficacia relativa di MS1819 rispetto al PERT suino sarà valutata utilizzando segni e sintomi di malassorbimento. Dolore addominale, gonfiore, flatulenza, aumento della quantità di feci e peggioramento delle abitudini intestinali complessive sono stati classificati come 0 = nessuno, 1 = lieve, 2 = moderato o 3 = grave.
3 settimane
Coefficiente di assorbimento dell'azoto (CNA)
Lasso di tempo: 3 settimane per gruppo.
Il CNA alla fine di ogni periodo di trattamento è stato espresso come percentuale di azoto (proteine) assorbito dalla dieta dei soggetti.
3 settimane per gruppo.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

First Wave Bio, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

13 luglio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

27 luglio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

19 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2022

Ultimo verificato

1 febbraio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AZ-CF2001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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