網膜ジストロフィーの非漏出性黄斑嚢胞の治療における硝子体内ラニビズマブ (Lucentis®)

網膜色素変性症 (RP) における嚢胞様黄斑浮腫 (CME) の治療は、医学文献で十分に確立されています。 これらの治療には、局所および経口の炭酸脱水酵素阻害薬（CAI）、硝子体内トリアムシノロンアセトニド、およびレーザー光凝固が含まれます。 炭酸脱水酵素阻害剤（CAI）である経口アセタゾラミドは、RP関連CMEの治療に有効であり、視力とフルオレセイン血管造影（FFA）の両方が改善されることがわかった。 しかし、一部の患者は治療の恩恵を受けないか、またはそれに耐えられない可能性があり、他の患者は少なくとも8〜12週間の長期使用でリバウンドCMEを発症する可能性があります.

RP における CME の新しい治療法は、ベバシズマブ (Avastin®) やラニビズマブ (Lucentis®) などの抗血管内皮増殖因子 (抗 VEGF) の硝子体内注射の使用です。 抗 VEGF は、糖尿病性黄斑浮腫、および網膜静脈閉塞および脈絡膜血管新生に続発する黄斑浮腫の治療に使用され、副作用は限られています。

網膜ジストロフィー患者のサブセットは、検眼鏡検査および光コヒーレンストモグラフィー (OCT) で CME と混同される可能性がある非漏出性黄斑嚢胞を発症します。 FFA は、CME および網膜ジストロフィーの患者で見られる漏出と比較して、血管造影では過蛍光が見られず、黄斑症の空洞性を確立します。

CAI は、漏れのない黄斑嚢胞の解消を促進する可能性があります。 網膜ジストロフィーの非漏出性黄斑嚢胞に対する抗 VEGF の効果を具体的に調査した研究は限られています。

目的:

- 経口または局所 CAI による治療に反応しなかった網膜ジストロフィー患者の非漏出性黄斑嚢胞病変の治療における硝子体内ラニビズマブ (IVR) 注射の有効性を評価します。

目的:

• 10 月と FFA によって漏れのない黄斑嚢胞の実体を描写します。
• 網膜ジストロフィーにおける漏れのない黄斑嚢胞に対する短期間の経口および局所 CAI 治療の有効性を評価します。
• IVR に応答して、漏れのない黄斑嚢胞の視覚的反応と構造的解像度を研究します。

設計: 2 段階の前向き、無作為化、非盲検、比較介入、臨床試験。

包含基準:

1. 18歳以上のオマーン人患者
2. -眼底検査、網膜電図検査（ERG）、OCT、FFA、および遺伝子検査によって確認された網膜ジストロフィーおよび非漏出性黄斑嚢胞。
3. 視覚機能評価を受ける能力と協力（すなわち、 最高矯正視力（BCVA）、および上記の調査。
4. -研究に参加するための書面によるインフォームドコンセント

除外基準:

1. 疑似RP患者
2. 網膜ジストロフィー以外の原因による嚢胞性黄斑病変または進行性網膜疾患の患者
3. メディアの混濁により視力が低下した患者（例： 白内障）。
4. -CAIまたは抗VEGF剤に対する禁忌または既知のアレルギーのある患者
5. -硝子体網膜手術または硝子体内注射を受けた患者。

方法:

フェーズ 1: 最高矯正視力 (BCVA) < 0.5 の患者は、炭酸脱水酵素阻害薬 (CAI) [経口アセタゾラミド 500mg/日または局所ブリンゾラミド 1 日 2 回] を受け、3 か月間追跡されます。 ベースラインの尿素と電解質 (U&E) は、CAI を受ける前に検査され、治療中は毎月監視されます。 治療コースが完了すると、患者はOCTで視覚機能評価と中心黄斑厚（CMT）の反応について評価されます。 適切な反応 (CMT の 10% を超える減少と定義) および/または BCVA の 2 ライン以上の改善) を示す患者は、CAI アームを継続します。

フェーズ 2: CAI で適切な反応を示さない、または CAI 治療による重大な副作用を発症した患者は、CAI の投与を中止し、研究のフェーズ 2 に移行して、月間隔で 3 回の 0.5mg IVR 注射を受けます。 治療コースが完了すると、患者は視覚機能評価とOCTでのCMTによる反応について評価されます。

提案された手順/治療の目的、および潜在的な合併症は、参加者に明確に説明されます。 IVR 治療は実験的なものであり、視力の改善につながる場合とそうでない場合があることを患者に明確にします。 また、アレルギーや合併症がある場合には、治療を中止することを患者に通知します。 彼/彼女はどの段階でも試験を辞退できることが強調されます。

患者は定期的かつ綿密な追跡調査を受けます。 それらは、研究中の合併症の発生について監視されます。 合併症は記録され、適切に処理されます。 患者さんの個人情報、病歴、検査、検査結果、治療経過などは秘密厳守で取り扱います。

機関の研究倫理委員会の承認は、研究の開始前に取得されます。