Intravitreal Ranibizumab (Lucentis®) til behandling af ikke-lækkende makulære cyster ved nethindedystrofi

Behandlingen af ​​cystoid makulaødem (CME) i retinitis pigmentosa (RP) er veletableret i medicinsk litteratur. Disse behandlinger omfatter topiske og orale kulsyreanhydrasehæmmere (CAI), intravitreal triamcinolonacetonid og laserfotokoagulation. Oral acetazolamid, en kulsyreanhydrasehæmmer (CAI), viste sig at være effektiv til behandling af RP-relateret CME med forbedring af både synsstyrke og fundus fluorescein angiografi (FFA). Nogle patienter har dog muligvis ikke gavn af behandlingen eller tolererer den ikke, mens andre kan udvikle rebound CME ved længere tids brug på mindst 8 til 12 uger.

En ny behandlingsmodalitet for CME i RP er brugen af ​​intravitreale injektioner af antivaskulære endotelvækstfaktorer (anti-VEGF) såsom bevacizumab (Avastin®) og ranibizumab (Lucentis®). Anti-VEGF er blevet brugt med succes til behandling af diabetisk makulaødem og makulaødem sekundært til retinal veneokklusion og koroidal neovaskularisering med begrænsede bivirkninger.

En undergruppe af patienter med retinal dystrofi udvikler ikke-lækkende makulære cyster, der kan forveksles med CME på oftalmoskopi og optisk kohærenstomografi (OCT). FFA fastslår makulopatiens kavitære natur uden hyperfluorescens set på angiografi sammenlignet med lækage set hos patienter med CME og retinal dystrofi.

CAI kan fremme opløsning af de ikke-lækkende makulære cyster. Der er begrænsede undersøgelser, der undersøger effekten af ​​anti-VEGF specifikt på ikke-lækkende makulære cyster ved retinale dystrofier.

Mål:

- Vurdere effektiviteten af ​​intravitreal ranibizumab (IVR)-injektion til behandling af ikke-lækkende makulære cystiske læsioner hos patienter med retinal dystrofi, som ikke har reageret på behandling med oral eller topisk CAI.

Mål:

• Afgræns enheden af ​​ikke-lækkende makulære cyster efter OCT og FFA.
• Vurder effektiviteten af ​​kortvarig oral og topisk CAI-behandling på ikke-lækkende makulære cyster ved retinale dystrofier.
• Undersøg den visuelle respons og den strukturelle opløsning af ikke-lækkende makulære cyster som reaktion på IVR.

Design: Tofaset prospektivt, ikke-randomiseret, åbent, komparativt interventionelt klinisk forsøg.

Inklusionskriterier:

1. Omanske patienter over 18 år
2. Nethindedystrofi og ikke-lækkende makulære cyster bekræftet ved fundusundersøgelse, elektroretinografi (ERG), OCT, FFA og genetisk testning.
3. Kapacitet og samarbejde til at gennemgå synsfunktionsvurdering (dvs. bedst korrigeret synsstyrke (BCVA), samt de ovennævnte undersøgelser.
4. Skriftligt, informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter med pseudo-RP
2. Patienter med cystiske makulære læsioner eller progressiv nethindesygdom på grund af enhver anden årsag end retinal dystrofi
3. Patienter med nedsat synsstyrke på grund af medieopacitet (f. grå stær).
4. Patienter med enhver kontraindikation eller kendt allergi over for CAI eller anti-VEGF-midler
5. Patienter, der har gennemgået vitreo-retinal kirurgi eller intravitreal injektion.

Metoder:

Fase 1: Patienter med bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) < 0,5 vil modtage kulsyreanhydrasehæmmere (CAI) [oral acetazolamid 500 mg/dag eller topisk brinzolamid to gange dagligt] og følges op i tre måneder. Baseline urea og elektrolyt (U&E) vil blive testet før modtagelse af CAI og overvåget hver måned under behandlingen. Efter endt behandlingsforløb vil patienterne blive vurderet for respons med synsfunktionsvurdering og central makulær tykkelse (CMT) på OCT. Patienter, der viser et tilstrækkeligt respons (defineret som > 10 % reduktion af CMT) og/eller forbedring af BCVA med to linjer eller mere), vil fortsætte i CAI-armen.

Fase 2: Patienter, der ikke udviser et tilstrækkeligt respons med CAI eller udvikler signifikante bivirkninger fra CAI-behandling, stopper med at modtage CAI og vil gå til fase 2 af undersøgelsen og modtage tre 0,5 mg IVR-injektion med månedlige intervaller. Efter endt behandlingsforløb vil patienterne blive vurderet for respons med synsfunktionsvurdering og CMT på OCT.

Formålet med de foreslåede procedurer/behandling, samt potentielle komplikationer, vil blive tydeligt forklaret for deltagerne. Det vil blive gjort klart for patienten, at IVR-behandling er eksperimentel og kan eller måske ikke føre til forbedring af synet. Patienten vil også blive informeret om, at behandlingen tilbageholdes i tilfælde af allergi eller komplikationer. Det vil blive understreget, at han/hun kan trække sig fra undersøgelsen på et hvilket som helst tidspunkt.

Patienterne vil være under regelmæssig og tæt opfølgning. De vil blive overvåget for udvikling af eventuelle komplikationer under undersøgelsen. Enhver komplikation vil blive logget og behandlet korrekt. Patienternes personlige oplysninger, kliniske anamnese, undersøgelse, undersøgelsesresultater og fremskridt med behandlingen vil blive behandlet fortroligt.

Godkendelse fra institutionelt forskningsetisk udvalg vil blive opnået inden studiets start.