Intravitreal Ranibizumab (Lucentis®) vid behandling av icke-läckande makulära cystor vid retinal dystrofi

Behandlingen av cystoid makulaödem (CME) vid retinitis pigmentosa (RP) är väl etablerad i medicinsk litteratur. Dessa behandlingar inkluderar topikala och orala kolsyraanhydrashämmare (CAI), intravitreal triamcinolonacetonid och laserfotokoagulation. Oral acetazolamid, en kolsyraanhydrashämmare (CAI), visade sig vara effektiv vid behandling av RP-relaterad CME med förbättring av både synskärpa och fundusfluoresceinangiografi (FFA). Vissa patienter kanske inte har nytta av behandlingen, eller tolererar den inte, medan andra kan utveckla rebound CME vid långvarig användning av minst 8 till 12 veckor.

En framväxande behandlingsmodalitet för CME i RP är användningen av intravitreala injektioner av antivaskulära endotelial tillväxtfaktorer (anti-VEGF) såsom bevacizumab (Avastin®) och ranibizumab (Lucentis®). Anti-VEGF har använts framgångsrikt för behandling av diabetiskt makulaödem och makulaödem sekundärt till retinal venocklusion och koroidal neovaskularisering, med begränsade biverkningar.

En undergrupp av patienter med retinal dystrofi utvecklar icke-läckande makulära cystor som kan förväxlas med CME på oftalmoskopi och optisk koherenstomografi (OCT). FFA fastställer makulopatins kavitära natur, utan hyperfluorescens sedd på angiografi jämfört med läckage som ses hos patienter med CME och retinal dystrofi.

CAI kan främja upplösning av de icke-läckande makulära cystorna. Det finns begränsade studier som utforskar effekten av anti-VEGF specifikt på icke-läckande makulära cystor vid retinal dystrofi.

Mål:

- Bedöma effektiviteten av intravitreal ranibizumab (IVR)-injektion vid behandling av icke-läckande makulära cystiska lesioner hos patienter med retinal dystrofi som inte har svarat på behandling med oral eller topikal CAI.

Mål:

• Avgränsa entiteten av icke-läckande makulära cystor efter OCT och FFA.
• Bedöm effekten av kortvarig oral och topikal CAI-behandling på icke-läckande makulära cystor vid retinala dystrofier.
• Studera det visuella svaret och den strukturella upplösningen av icke-läckande makulära cystor som svar på IVR.

Design: Tvåfas prospektiv, icke-randomiserad, öppen, jämförande interventionell, klinisk prövning.

Inklusionskriterier:

1. Omanska patienter över 18 år
2. Näthinnedystrofi och icke-läckande makulära cystor bekräftade genom ögonbottenundersökning, elektroretinografi (ERG), OCT, FFA och genetisk testning.
3. Förmåga och samarbete för att genomgå synfunktionsbedömning (dvs. bäst korrigerad synskärpa (BCVA), samt ovan nämnda undersökningar.
4. Skriftligt, informerat samtycke till att delta i studien

Exklusions kriterier:

1. Patienter med pseudo-RP
2. Patienter med cystiska makulära lesioner eller progressiv retinal sjukdom på grund av någon annan orsak än retinal dystrofi
3. Patienter med nedsatt synskärpa på grund av mediaopacitet (t. grå starr).
4. Patienter med någon kontraindikation eller känd allergi mot CAI eller anti-VEGF-medel
5. Patienter som har genomgått vitreo-retinal kirurgi eller intravitreal injektion.

Metoder:

Fas 1: Patienter med bästa korrigerade synskärpa (BCVA) < 0,5 kommer att få kolsyraanhydrashämmare (CAI) [oral acetazolamid 500 mg/dag eller topisk brinzolamid två gånger dagligen] och följas upp i tre månader. Baseline urea och elektrolyt (U&E) kommer att testas innan man får CAI och övervakas varje månad under behandlingen. Efter avslutad behandling kommer patienterna att bedömas för svar med synfunktionsbedömning och central macular thickness (CMT) på OKT. Patienter som visar ett adekvat svar (definierat som > 10 % minskning av CMT) och/eller förbättring av BCVA med två linjer eller mer) kommer att fortsätta i CAI-armen.

Fas 2: Patienter som inte visar ett adekvat svar med CAI eller utvecklar signifikanta biverkningar från CAI-behandling kommer att sluta få CAI och kommer att gå till fas 2 av studien och få tre 0,5 mg IVR-injektion med månadsintervall. Efter avslutad behandling kommer patienterna att bedömas för svar med synfunktionsbedömning och CMT på OKT.

Syftet med de föreslagna procedurerna/behandlingen, såväl som potentiella komplikationer, kommer att tydligt förklaras för deltagarna. Det kommer att göras klart för patienten att IVR-behandling är experimentell och kan eller inte kan leda till förbättring av synen. Patienten kommer också att informeras om att behandlingen avbryts vid allergi eller komplikationer. Det kommer att betonas att han/hon kan dra sig ur studien när som helst.

Patienterna kommer att vara under regelbunden och noggrann uppföljning. De kommer att övervakas för utveckling av eventuella komplikationer under studien. Eventuella komplikationer kommer att loggas och behandlas på lämpligt sätt. Patienternas personuppgifter, kliniska historia, undersökning, utredningsresultat och framsteg med behandlingen kommer att behandlas konfidentiellt.

Godkännande från institutionella forskningsetiska nämnden kommer att erhållas innan studien påbörjas.