Ranibizumab intravítreo (Lucentis®) en el tratamiento de quistes maculares sin fugas en la distrofia de retina

El tratamiento del edema macular cistoideo (EMC) en la retinitis pigmentosa (RP) está bien establecido en la literatura médica. Estos tratamientos incluyen inhibidores de la anhidrasa carbónica (CAI) tópicos y orales, acetónido de triamcinolona intravítreo y fotocoagulación con láser. Se encontró que la acetazolamida oral, un inhibidor de la anhidrasa carbónica (CAI), es eficaz en el tratamiento de la EMC relacionada con la RP con una mejora tanto en la agudeza visual como en la angiografía con fluoresceína (FFA) del fondo de ojo. Sin embargo, es posible que algunos pacientes no se beneficien del tratamiento o no lo toleren, mientras que otros pueden desarrollar una EMC de rebote con un uso prolongado de al menos 8 a 12 semanas.

Una modalidad de tratamiento emergente para CME en RP es el uso de inyecciones intravítreas de factores de crecimiento endoteliales antivasculares (anti-VEGF) como bevacizumab (Avastin®) y ranibizumab (Lucentis®). El anti-VEGF se ha utilizado con éxito para tratar el edema macular diabético y el edema macular secundario a la oclusión de la vena retiniana y la neovascularización coroidea, con efectos secundarios limitados.

Un subgrupo de pacientes con distrofia retiniana desarrolla quistes maculares sin fugas que pueden confundirse con CME en oftalmoscopia y tomografía de coherencia óptica (OCT). FFA establece la naturaleza cavitaria de la maculopatía, sin que se observe hiperfluorescencia en la angiografía en comparación con la fuga observada en pacientes con CME y distrofia retiniana.

CAI puede promover la resolución de los quistes maculares sin fugas. Hay estudios limitados que exploran el efecto de anti-VEGF específicamente en quistes maculares sin fugas en distrofias retinianas.

Objetivos:

- Evaluar la eficacia de la inyección intravítrea de ranibizumab (IVR) en el tratamiento de lesiones quísticas maculares sin fugas en pacientes con distrofia retiniana que no han respondido a la terapia con CAI oral o tópico.

Objetivos:

• Delimitar la entidad de quistes maculares sin fugas mediante OCT y FFA.
• Evaluar la eficacia del tratamiento CAI oral y tópico a corto plazo en quistes maculares sin fugas en distrofias retinianas.
• Estudie la respuesta visual y la resolución estructural de quistes maculares sin fugas en respuesta a IVR.

Diseño: ensayo clínico de intervención comparativo prospectivo, no aleatorizado, abierto, de dos fases.

Criterios de inclusión:

1. Pacientes omaníes mayores de 18 años
2. Distrofia retinal y quistes maculares sin fugas confirmados mediante examen de fondo de ojo, electrorretinografía (ERG), OCT, FFA y pruebas genéticas.
3. Capacidad y cooperación para someterse a una evaluación de la función visual (es decir, agudeza visual mejor corregida (BCVA), así como las investigaciones mencionadas anteriormente.
4. Consentimiento informado por escrito para participar en el estudio

Criterio de exclusión:

1. Pacientes con pseudo-RP
2. Pacientes con lesiones maculares quísticas o enfermedad retiniana progresiva por cualquier causa distinta a la distrofia retiniana
3. Pacientes con agudeza visual reducida debido a opacidades de los medios (p. catarata).
4. Pacientes con alguna contraindicación o alergia conocida a CAI o agentes anti-VEGF
5. Pacientes que han sido sometidos a cirugía vitreorretiniana o inyección intravítrea.

Métodos:

Fase 1: Los pacientes con mejor agudeza visual corregida (MAVC) < 0,5 recibirán inhibidores de la anhidrasa carbónica (CAI) [acetazolamida oral 500 mg/día o brinzolamida tópica dos veces al día] y seguimiento durante tres meses. La urea y los electrolitos (U&E) de referencia se analizarán antes de recibir CAI y se controlarán todos los meses durante el tratamiento. Una vez finalizado el curso de tratamiento, se evaluará la respuesta de los pacientes con evaluación de la función visual y espesor macular central (CMT) en OCT. Los pacientes que muestren una respuesta adecuada (definida como > 10 % de reducción de CMT) y/o mejoría de la BCVA en dos líneas o más) continuarán en el brazo CAI.

Fase 2: Los pacientes que no muestren una respuesta adecuada con CAI o desarrollen efectos secundarios significativos del tratamiento con CAI dejarán de recibir CAI y pasarán a la Fase 2 del estudio y recibirán tres inyecciones de IVR de 0,5 mg a intervalos mensuales. Al finalizar el curso de tratamiento, se evaluará la respuesta de los pacientes con evaluación de la función visual y CMT en OCT.

Se explicará claramente a los participantes el propósito de los procedimientos/tratamiento propuestos, así como las posibles complicaciones. Se le aclarará al paciente que el tratamiento IVR es experimental y puede o no conducir a una mejora de la visión. También se informará al paciente que se suspenderá el tratamiento en caso de alergia o complicaciones. Se enfatizará que él/ella puede retirarse del estudio en cualquier etapa.

Los pacientes estarán bajo seguimiento regular y cercano. Serán monitoreados para el desarrollo de cualquier complicación durante el estudio. Cualquier complicación será registrada y tratada adecuadamente. La información personal de los pacientes, la historia clínica, el examen, los resultados de la investigación y el progreso del tratamiento, serán tratados de forma confidencial.

Se obtendrá la aprobación del comité de ética de la investigación institucional antes del inicio del estudio.