Ranibizumab intravitréen (Lucentis®) dans le traitement des kystes maculaires sans fuite dans la dystrophie rétinienne

Le traitement de l'œdème maculaire cystoïde (EMC) dans la rétinite pigmentaire (RP) est bien établi dans la littérature médicale. Ces traitements comprennent les inhibiteurs de l'anhydrase carbonique (CAI) topiques et oraux, l'acétonide de triamcinolone intravitréen et la photocoagulation au laser. L'acétazolamide par voie orale, un inhibiteur de l'anhydrase carbonique (CAI), s'est avéré efficace dans le traitement de l'EMC lié à la PR avec une amélioration à la fois de l'acuité visuelle et de l'angiographie à la fluorescéine du fond d'œil (FFA). Cependant, certains patients peuvent ne pas bénéficier du traitement ou ne pas le tolérer, tandis que d'autres peuvent développer un rebond CME avec une utilisation prolongée d'au moins 8 à 12 semaines.

Une modalité de traitement émergente pour l'EMC dans la PR est l'utilisation d'injections intravitréennes de facteurs de croissance endothéliaux anti-vasculaires (anti-VEGF) tels que le bevacizumab (Avastin®) et le ranibizumab (Lucentis®). L'anti-VEGF a été utilisé avec succès pour traiter l'œdème maculaire diabétique et l'œdème maculaire secondaire à l'occlusion de la veine rétinienne et à la néovascularisation choroïdienne, avec des effets secondaires limités.

Un sous-ensemble de patients atteints de dystrophie rétinienne développe des kystes maculaires non fuyants qui peuvent être confondus avec l'EMC à l'ophtalmoscopie et à la tomographie par cohérence optique (OCT). La FFA établit la nature cavitaire de la maculopathie, sans hyperfluorescence observée à l'angiographie par rapport aux fuites observées chez les patients atteints d'EMC et de dystrophie rétinienne.

CAI peut favoriser la résolution des kystes maculaires non fuyants. Il existe des études limitées qui explorent l'effet des anti-VEGF spécifiquement sur les kystes maculaires non fuyants dans les dystrophies rétiniennes.

Objectifs :

- Évaluer l'efficacité de l'injection intravitréenne de ranibizumab (IVR) dans le traitement des lésions kystiques maculaires non fuyantes chez les patients atteints de dystrophie rétinienne qui n'ont pas répondu au traitement par CAI oral ou topique.

Objectifs:

• Délimiter l'entité des kystes maculaires sans fuite par OCT et FFA.
• Évaluer l'efficacité du traitement CAI oral et topique à court terme sur les kystes maculaires non fuyants dans les dystrophies rétiniennes.
• Étudiez la réponse visuelle et la résolution structurelle des kystes maculaires sans fuite en réponse à la RVI.

Conception : Essai clinique prospectif en deux phases, non randomisé, ouvert, interventionnel comparatif.

Critère d'intégration:

1. Patients omanais de plus de 18 ans
2. Dystrophie rétinienne et kystes maculaires non fuyants confirmés par examen du fond d'œil, électrorétinographie (ERG), OCT, FFA et tests génétiques.
3. Capacité et coopération pour subir une évaluation de la fonction visuelle (c.-à-d. meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC), ainsi que les investigations mentionnées ci-dessus.
4. Consentement écrit et éclairé pour participer à l'étude

Critère d'exclusion:

1. Patients atteints de pseudo-RP
2. Patients présentant des lésions maculaires kystiques ou une maladie rétinienne progressive due à une cause autre que la dystrophie rétinienne
3. Les patients dont l'acuité visuelle est réduite en raison d'opacités médiales (par ex. cataracte).
4. Patients présentant une contre-indication ou une allergie connue aux agents CAI ou anti-VEGF
5. Patients ayant subi une chirurgie vitréo-rétinienne ou une injection intravitréenne.

Méthodes :

Phase 1 : Les patients dont la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) < 0,5 recevront des inhibiteurs de l'anhydrase carbonique (CAI) [acétazolamide oral 500 mg/jour ou brinzolamide topique deux fois par jour] et seront suivis pendant trois mois. L'urée et l'électrolyte de base (U&E) seront testés avant de recevoir le CAI et surveillés tous les mois pendant le traitement. À la fin du traitement, les patients seront évalués pour la réponse avec une évaluation de la fonction visuelle et de l'épaisseur maculaire centrale (CMT) sur OCT. Les patients qui présentent une réponse adéquate (définie comme une réduction > 10 % de la CMT) et/ou une amélioration de la MAVC de deux lignes ou plus) continueront dans le bras CAI.

Phase 2 : Les patients qui ne présentent pas une réponse adéquate avec le CAI ou qui développent des effets secondaires importants du traitement par CAI cesseront de recevoir le CAI et passeront à la phase 2 de l'étude et recevront trois injections RVI de 0,5 mg à intervalles mensuels. À la fin du traitement, les patients seront évalués pour la réponse avec une évaluation de la fonction visuelle et une CMT sur OCT.

Le but des procédures/traitements proposés, ainsi que les complications potentielles, seront clairement expliqués aux participants. Il sera clairement indiqué au patient que le traitement RVI est expérimental et peut ou non conduire à une amélioration de la vision. Le patient sera également informé que le traitement sera suspendu en cas d'allergie ou de complications. Il sera souligné qu'il peut se retirer de l'étude à tout moment.

Les patients feront l'objet d'un suivi régulier et rapproché. Ils seront surveillés pour le développement de toute complication au cours de l'étude. Toute complication sera enregistrée et traitée de manière appropriée. Les informations personnelles, les antécédents cliniques, les examens, les résultats d'investigation et les progrès du traitement des patients seront traités de manière confidentielle.

L'approbation du comité d'éthique de la recherche institutionnelle sera obtenue avant le début de l'étude.