玻璃体内雷珠单抗 (Lucentis®) 治疗视网膜营养不良的非渗漏性黄斑囊肿

视网膜色素变性 (RP) 患者黄斑囊样水肿 (CME) 的治疗在医学文献中已得到充分证实。 这些治疗包括局部和口服碳酸酐酶抑制剂 (CAI)、玻璃体内注射曲安奈德和激光光凝术。 发现口服乙酰唑胺是一种碳酸酐酶抑制剂 (CAI)，可有效治疗 RP 相关的 CME，同时改善视力和眼底荧光素血管造影 (FFA)。 然而，一些患者可能不会从治疗中受益，或者不能耐受治疗，而其他患者可能会在长时间使用至少 8 至 12 周后出现反弹 CME。

一种针对 RP 中 CME 的新兴治疗方式是使用玻璃体内注射抗血管内皮生长因子（抗 VEGF），例如贝伐珠单抗 (Avastin®) 和雷珠单抗 (Lucentis®)。 抗VEGF已成功用于治疗糖尿病性黄斑水肿，以及继发于视网膜静脉阻塞和脉络膜新生血管形成的黄斑水肿，副作用有限。

一部分视网膜营养不良患者会出现非渗漏性黄斑囊肿，在检眼镜检查和光学相干断层扫描 (OCT) 中可能会与 CME 混淆。 FFA 确定了黄斑病变的空洞性质，与 CME 和视网膜营养不良患者所见的渗漏相比，血管造影术未见高荧光。

CAI 可以促进非渗漏性黄斑囊肿的消退。 有限的研究专门探讨了抗 VEGF 对视网膜营养不良中非渗漏性黄斑囊肿的影响。

目标：

- 评估玻璃体内注射雷珠单抗 (IVR) 治疗对口服或局部 CAI 治疗无反应的视网膜营养不良患者的非渗漏性黄斑囊性病变的疗效。

目标：

• 通过 OCT 和 FFA 描绘非渗漏性黄斑囊肿的实体。
• 评估短期口服和局部 CAI 治疗对视网膜营养不良的非渗漏性黄斑囊肿的疗效。
• 研究非渗漏性黄斑囊肿对 IVR 的视觉反应和结构分辨率。

设计：两阶段前瞻性、非随机、开放标签、比较介入性临床试验。

纳入标准：

1. 18岁以上的阿曼患者
2. 通过眼底检查、视网膜电图 (ERG)、OCT、FFA 和基因检测证实的视网膜营养不良和非渗漏性黄斑囊肿。
3. 进行视觉功能评估（即 最佳矫正视力（BCVA），以及上述调查。
4. 参与研究的书面知情同意书

排除标准：

1. 假性RP患者
2. 由于视网膜营养不良以外的任何原因导致囊性黄斑病变或进行性视网膜疾病的患者
3. 由于介质混浊（例如，视力不佳）而导致视力下降的患者 白内障）。
4. 对 CAI 或抗 VEGF 药物有任何禁忌症或已知过敏的患者
5. 接受过玻璃体视网膜手术或玻璃体内注射的患者。

方法：

第 1 阶段：最佳矫正视力 (BCVA) < 0.5 的患者将接受碳酸酐酶抑制剂 (CAI) [口服乙酰唑胺 500 毫克/天或局部布林佐胺，每天两次]并随访三个月。 基线尿素和电解质 (U&E) 将在接受 CAI 之前进行测试，并在治疗期间每月进行监测。 完成治疗过程后，将通过 OCT 上的视觉功能评估和中央黄斑厚度 (CMT) 评估患者的反应。 表现出充分反应（定义为 CMT 减少 > 10%）和/或 BCVA 改善两行或更多）的患者将继续使用 CAI 组。

第 2 阶段：对 CAI 没有充分反应或对 CAI 治疗产生显着副作用的患者将停止接受 CAI，并将进入研究的第 2 阶段，每月接受 3 次 0.5mg IVR 注射。 完成治疗过程后，将通过视觉功能评估和 OCT 上的 CMT 评估患者的反应。

拟议程序/治疗的目的，以及潜在的并发症，将向参与者清楚地解释。 将向患者明确 IVR 治疗是实验性的，可能会或可能不会导致视力改善。 患者还将被告知，如果出现过敏或并发症，将停止治疗。 需要强调的是，他/她可以在任何阶段退出研究。

患者将接受定期和密切的随访。 在研究期间将监测他们是否出现任何并发症。 任何并发症都将被记录下来并得到适当处理。 患者的个人信息、临床病史、检查、调查结果和治疗进展，将被保密处理。

研究开始前将获得机构研究伦理委员会的批准。