PKUの参加者におけるGMPベースのタンパク質代替品の導入を評価する16週間の研究 (GMP In PKU)
2024年2月15日 更新者：Vitaflo International, Ltd
10 歳以上のフェニルケトン尿症 (PKU) 患者を対象に、グリコマクロペプチド (GMP) を含む新世代のプロテイン サプリメントを 16 週間にわたって評価するための多施設研究プロジェクト。
この研究は、16 週間にわたって従来のアミノ酸ベースのタンパク質代替物から GMP ベースのタンパク質代替物 (PKU Sphere) に切り替えたときの PKU の参加者の血中フェニルアラニン (Phe) レベルの変化を測定することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
これは、フェニルケトン尿症の参加者の食事管理のための PKU スフィアの段階的ウェッジ非盲検研究です。 3 つのクラスターのいずれかに無作為に割り当てられる 33 人の参加者で実施されます。 患者あたりの総研究期間は 16 週間です。 各クラスターは、標準的なアミノ酸製品を単独で摂取することから、PKU スフィア (タンパク質置換要件の少なくとも 50%) を組み込むことに、異なる時点 (5、9、または 13 週) に移行します。
参加者は、募集時（0週）および16週（研究の完了）に対面式の臨床レビューを受けます。 また、PKU Sphere に切り替えたときに、追加の電話によるレビューを受けることもできます。
血液サンプルはベースラインで採取され、その後、研究期間中2週間ごとに採取されます。
これらの研究訪問と手順に加えて、定期的な臨床ケアは地域のガイドラインに沿って継続されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Baden-Württemberg
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Reutlingen、Baden-Württemberg、ドイツ、D-72764
- Kreiskliniken Reutlingen
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 新生児期のPKUの診断
- 低フェニルアラニン食による治療と、1 日あたり少なくとも 1 つのタンパク質代用品の摂取の必要性
- 10歳以上
- 過去6か月以内に行われた3回の血中Ph測定
- 現在のアミノ酸ベースのタンパク質代替物を PKU Sphere に置き換えたい
- PKUスフィアとしてタンパク質要件の少なくとも50％を摂取する能力
- -研究者の意見では、研究プロトコルを遵守する能力
- 患者または親/保護者から自発的に与えられた、書面によるインフォームド コンセント
- 自発的に与えられた、書面による同意 (該当する場合)
除外基準:
- 研究期間中に妊娠中または妊娠を予定している女性
- 非定型 PKU の参加者 (例: BH4欠損)
- -研究での募集前の6週間のサプロプテリン二塩酸塩（Kuvan）の摂取
- 大豆、牛乳、魚アレルギーのある方
- その他の重篤な疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：4週間
このアームに無作為に割り付けられたすべての患者は、アミノ酸ベースのタンパク質代替物から開始し、4 週間後に全員が PKU スフィアの取り込みに切り替えます。
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PKU スフィアは、カゼイン グリコマクロペプチド (GMP) 分離物、必須および非必須アミノ酸、炭水化物、ビタミン、ミネラル、およびドコサヘキサエン酸 (DHA) のバランスの取れた混合物を含む、粉末状の低フェニルアラニン プロテイン代替品です。
砂糖と甘味料入り。
他の名前：
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実験的：8週間
このアームに無作為に割り付けられたすべての患者は、アミノ酸ベースのタンパク質代替物から開始し、8 週間後に全員が PKU スフィアの組み込みに切り替えます。
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PKU スフィアは、カゼイン グリコマクロペプチド (GMP) 分離物、必須および非必須アミノ酸、炭水化物、ビタミン、ミネラル、およびドコサヘキサエン酸 (DHA) のバランスの取れた混合物を含む、粉末状の低フェニルアラニン プロテイン代替品です。
砂糖と甘味料入り。
他の名前：
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実験的：12週間
このアームに無作為に割り付けられたすべての患者は、アミノ酸ベースのタンパク質代替物から開始し、12 週間後に全員が PKU スフィアの取り込みに切り替えます。
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PKU スフィアは、カゼイン グリコマクロペプチド (GMP) 分離物、必須および非必須アミノ酸、炭水化物、ビタミン、ミネラル、およびドコサヘキサエン酸 (DHA) のバランスの取れた混合物を含む、粉末状の低フェニルアラニン プロテイン代替品です。
砂糖と甘味料入り。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血中Phの変化
時間枠：ベースライン (0 週) と 2、4、6、8、10、12、14、16 週。
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アミノ酸ベースのタンパク質代替物から GMP ベースのもの (PKU スフィア) に切り替えたときの血中 Phe 濃度の変化。
患者が最終分析に含まれるには、最低 5 つの血液サンプル (ベースライン測定値と各治療アームからの 1 つを含む) が必要です。
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ベースライン (0 週) と 2、4、6、8、10、12、14、16 週。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血中チロシンの変化
時間枠：ベースライン (0 週) と 2、4、6、8、10、12、14、16 週。
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血中チロシンレベルに対するGMPベースのタンパク質代替物の影響.
患者が最終分析に含まれるには、最低 5 つの血液サンプル (ベースライン測定値と各治療アームからの 1 つを含む) が必要です。
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ベースライン (0 週) と 2、4、6、8、10、12、14、16 週。
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食事摂取量
時間枠：1週目と16週目。
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低タンパク食の遵守 - 3 日間の食事日記。
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1週目と16週目。
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プロテイン代替摂取
時間枠：1、4、8、12、16週
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タンパク質代替物の推奨量の遵守 - 3日間のタンパク質代替日誌。
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1、4、8、12、16週
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スツールパターン
時間枠：1、4、8、12、16週
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便の種類を記した 3 日間の日記 (ブリストル便チャート)。
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1、4、8、12、16週
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満腹感アンケート
時間枠：1、4、8、12、16週
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参加者に過去 7 日間の満腹度を検討してもらい、満腹度が増加したか、同じままであるか、減少したかを尋ねる短いアンケート。
卒業論文の一部として検証されたアンケート。
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1、4、8、12、16週
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受け入れアンケート
時間枠：1、4、8、12、16週
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タンパク質代替品の味、匂い、実用性に関する情報を収集するためのアンケート。
質問は、1 (悪い) から 5 または 6 (良い) のスケールで回答されます。
卒業論文の一部として検証されたアンケート。
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1、4、8、12、16週
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消化器症状アンケート
時間枠：1、4、8、12、16週
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参加者に、過去 7 日間の一般的な胃腸の健康状態を考慮するよう求める短いアンケート。
さまざまな GI 症状の発生は、決して、まれに、頻繁に、または常にとして与えられます。
卒業論文の一部として検証されたアンケート。
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1、4、8、12、16週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Peter Freisinger、Kreiskliniken Reutlingen GmbH
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年12月6日
一次修了 (実際)
2020年10月30日
研究の完了 (実際)
2023年7月31日
試験登録日
最初に提出
2018年12月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年12月10日
最初の投稿 (実際)
2018年12月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月15日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MCT-W-PKUSp-2017-06-29
- F-2018-043 (その他の識別子：Landesärztekammer Baden-Württemberg)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。